Nedostatak ornitina transkarbamilaze (OTC) je retka genetska bolest koja uzrokuje ozbiljne anomalije u uronskom ciklusu. Globalno, prema prevalenciji nedostatka OTC, postoji skoro 10.000 slučajeva. Nedostatak enzima OTC u jetrnim ćelijama dovodi do povećanih nivoa amonijaka u krvi, što može uzrokovati konvulzije, komu i smrt kod nepočinjenih pacijenata. Trenutno, FDA nije odobrio nijedan lek za nedostatak OTC.
Terapija zamenom OTC proteina ili OTC mRNA terapija su kandidati za lekove jer izraz enzima OTC u jetru pacijenata sa nedostatkom OTC može vratiti normalnu aktivnost ciklusa, sprečavajući neurološke oštećenja i potrebu za transplantacijom jetra.
Terapija mRNA se razvija za nedostatak OTC. ARCT-810 je zasnovan na lipidnoj platformi LUNAR od Arcturus, koja dostavlja OTC mRNA dojetnim celijama i omogućava im da proizvedu funkcionalne OTC enzime. ARCT-810 je pokazao povoljan profil sigurnosti i bio je dobro tolerisan u fazi 1a (zdravi dobrovoljci) i fazi 1b studija (pacijenti s nedostatkom OTC). Trenutno, Arcturus je započeo fazu 2 studiju sa višestrukim dozama usmerenu na adolescente i odrasle sa nedostatkom OTC. FDA SAD je pridružio status sirotinjskog leka ARCT-810.
Moderna je 2022. godine pokrenula novi program za nedostatak ornitina transkarbamilaze (OTC) —— mRNA-3139 koji kodira OTC. mRNA-3139 je zasnovan na sistemu dostave lipidnih nanocestičica (LNP).
Yaohai Bio-Pharma Pruža Kompletno Rešenje za RNA
|
Katalog RNA proizvoda
- Katalog mRNA proizvoda
- Katalog saRNA proizvoda
- Katalog circRNA proizvoda
|
Prilagođena sinteza RNA
- Prilagođena sinteza mRNA
- Prilagođena sinteza saRNA
- Prilagođena sinteza circRNA
|
mRNA CDMO usluge
- Razvoj procesa
- GMP Proizvodnja
- Sterilno ispunjavanje i završna obrada
- Аналитика и тестирање
|
Prilagođeni Izvodi
|
Klasa
|
Isporučivi
|
Specifikacija
|
Primene
|
|
ne-GMP
|
Lekovita tvar, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, Razvoj analitičkih metoda, Prelazne studije stabilnosti, Razvoj formulacije
|
|
Lekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilnost
|
Lekovita tvar, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Clinical trial authorisation (CTA), Opšte snabdevanje kliničkim probama, Biologic license application (BLA), Komercijalno snabdevanje
|
|
Lekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
5000 flašica ili prenapunjene šprice/kartuše
|
Pipeline mRNA terapije za nedostatak OTC
|
Kodno ime
|
Ciljni protein
|
Indikacije
|
Proizvođač
|
Najnovija faza
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
enzim OTC
|
Deficijencija Ornitina Transkarbamilaze (OTC)
|
Arcturus
|
Faza II
|
|
mRNA-3139
|
enzim OTC
|
deficijencija OTC
|
Moderna
|
Preklinički
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
