Metylmalonik acidemija (MMA), poznata kao methylmalonic acidurija, predstavlja skup naslednih poremećaja uzrokovanih mutacijama u genovima koji se nasleđuju na autosomalno-recesivan način. Osobe sa methylmalonik acidemijom nisu u stanju odgovarajuće da obrade određene proteine i dijelove masti, što dovodi do nagomilavanja methylmalonik kiseline (toksičnih tvari) u krvi i/ili urinu i ozbiljnom stanju poznatom kao dekompenzacijski događaji ili metabolski krizi. Trenutno ne postoji odobrena terapija za methylmalonik acidemiju.
Nedostatak enzima methylmalonik acid-CoA mutaze (koji je kodiran ljudskim MUT genom) jeste glavna uzrok methylmalonik acidemije (oko 60% slučajeva), a enzimska zamenična terapija ili MUT mRNA bazirane terapije pružaju lekove po izboru.
mRNA-3704 i mRNA-3705
U modelima životinja, prekliničke studije dokaza koncepta su pokazale da su mRNA terapije takođe indikovane za ličenje redkih metaboličkih bolesti kao što je izolirana metilmalonika anemija (MMA). mRNA-3704 i mRNA-3705, dva kandidata za mRNA baziranu MMA terapiju, otkriveni su od strane Moderna, kodirajući funkcionalni enzim metilmalonil-CoA mutazu. mRNA-3704 i mRNA-3705 su formulisani sa lipidnim nanocesticama (LNP).
mRNA-3705 se trenutno nalazi u kliničkim ispitivanjima. Izveštajno je da je mRNA-3705 testiran u fazi 1/2 studije (Landmark studija) u kojoj su 11 učesnika primilo 221 dozu mRNA-3705. Do danas, svi učesnici su izabrali da sudjeluju u sledećoj otvorenoj etapi produžetka studije. Do sada, mRNA-3705 opšte je dobro tolerisan i nijedna studija nije prekinuta zbog bezbednosnih razloga ili ispunjenja protokol-definisanog kriterijuma toksičnosti.
Yaohai Bio-Pharma Pruža Kompletno Rešenje za RNA
|
Katalog RNA proizvoda
- Katalog mRNA proizvoda
- Katalog saRNA proizvoda
- Katalog circRNA proizvoda
|
Prilagođena sinteza RNA
- Prilagođena sinteza mRNA
- Prilagođena sinteza saRNA
- Prilagođena sinteza circRNA
|
mRNA CDMO usluge
- Razvoj procesa
- GMP Proizvodnja
- Sterilno ispunjavanje i završna obrada
- Аналитика и тестирање
|
Prilagođeni Izvodi
|
Klasa
|
Isporučivi
|
Specifikacija
|
Primene
|
|
ne-GMP
|
Lekovita tvar, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, Razvoj analitičkih metoda, Prelazne studije stabilnosti, Razvoj formulacije
|
|
Lekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilnost
|
Lekovita tvar, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Clinical trial authorisation (CTA), Opšte snabdevanje kliničkim probama, Biologic license application (BLA), Komercijalno snabdevanje
|
|
Lekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
5000 flašica ili prenapunjene šprice/kartuše
|
potpisi mRNA terapija za metilmalonnu kiselinu
|
Kodno ime
|
Ciljni protein
|
Indikacije
|
Proizvođač
|
Najnovija faza
|
|
mRNA-3705
|
Metilmalonil-KoA mutaza
|
Metilmalonna kiseline
|
Moderna
|
Faza II
|
|
mRNA-3704
|
Metilmalonil-KoA mutaza
|
Metilmalonna kiseline
|
Moderna
|
Faza I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
