Budući da je prokariotski adaptivni imunski sistem, CRISPR/Cas može umetnuti vanjsku bolesnu DNA u bakterijske genom. Otkriće ovog sistema promenilo je strategije uređivanja genoma, jer se Cas9 može usmeriti prema bilo kojem željenom cilju pomoću vodične RNA (gRNA) sastavljene od prilagođene crRNA sekvence i tracrRNA spojene zajedno. Ova moćna tehnologija nudi ogroman potencijal za obratu bolesti korekcijom mutacija u poligeničkim bolestima kao što su kardiovaskularne bolesti.
MRNA nije zarazna ni platforma za integraciju, a ne postoji mogući rizik od zaraze ili umetanja mutacija. Obično se dostavlja LNP kao nevirusni vektor. Nekoliko kompanija, uključujući Intellia Therapeutics i CRISPR Therapeutics, razvilo je in vivo tehnologije za uređivanje gene temeljene na mRNA i Cas9 gRNA.
Intellia Therapeutics je razvila NTLA-2001 za liječenje transtiretin amiloidoze (ATTR). Tvrtka je nedavno dobila odobrenje IND-a od Uprave SAD-a za hranu i lijekove kako bi započela treći fazni probni period NTLA-2001 za liječenje ATTR-CM, s značajnim međunarodnim probama koje će početi na kraju 2023. godine.
CRISPR Therapeutics razvija CTX-310 za liječenje aterosklerotske bolesti srca i krvnih žila (ASCVD) i dislipidemije.
Yaohai Bio-Pharma Pruža Kompletno Rešenje za RNA
|
Katalog RNA proizvoda
- Katalog mRNA proizvoda
- Katalog saRNA proizvoda
- Katalog circRNA proizvoda
|
Prilagođena sinteza RNA
- Prilagođena sinteza mRNA
- Prilagođena sinteza saRNA
- Prilagođena sinteza circRNA
|
mRNA CDMO usluge
- Razvoj procesa
- GMP Proizvodnja
- Sterilno ispunjavanje i završna obrada
- Аналитика и тестирање
|
Prilagođeni Izvodi
|
Klasa
|
Isporučivi
|
Specifikacija
|
Primene
|
|
ne-GMP
|
Lekovita tvar, mRNA
|
0.1~10 mg (mRNA)
|
Preklinička istraživanja kao što su transfekcija stanica, Razvoj analitičkih metoda, Prelazne studije stabilnosti, Razvoj formulacije
|
|
Lekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
|
GMP, Sterilnost
|
Lekovita tvar, mRNA
|
10 mg~70 g
|
Investigational new drug (IND), Clinical trial authorisation (CTA), Opšte snabdevanje kliničkim probama, Biologic license application (BLA), Komercijalno snabdevanje
|
|
Lekoviti proizvod, LNP-mRNA
|
5000 flašica ili prenapunjene šprice/kartuše
|
SR
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
