DNA مینی‌حلقه: بازکردن قفل آینده درمان ژنتیک

درمان ژنی، به عنوان یک رویکرد درمانی جدید و پیشرفته، امید جدیدی برای بسیاری از بیماری‌های ناگوار می‌آورد. در میان آنها، DNA دایره‌کوچک (mcDNA)، به عنوان یک حامل DNA غیر ویروسی، تدریجاً چarm خاص خود را نشان می‌دهد.

مقدمه mcDNA

mcDNA از DNA پلاسمید (pDNA) با حذف دنباله‌های پروکاریوتیک و نگهداری تنها از دنباله‌های یوکاریوتیک شکل می‌گیرد و به یک بردار انتقال ژن کوچکتر و امن‌تر تبدیل می‌شود. نسبت به pDNA، mcDNA ایمنی‌زا بودن را به طور قابل ملاحظه‌ای کاهش می‌دهد، خطر انتقال ژن مقاومت در برابر آنتی‌بیوتیک را جلوگیری می‌کند و عبارت ژنی کارآمدتر درون سلول‌ها را فراهم می‌کند که بهبود عملکرد درمان را ایجاد می‌کند.

یائوهای بیو-فارما پلتفرم‌های تولید مطابق با GMP برای هم DNA پلاسمید دایره‌ای و خطی را ایجاد کرده است، که توسط تجربه‌های بالقوه توسعه فرآیند و تولید GMP پشتیبانی می‌شود. یائوهای می‌تواند نیازهای مختلف مشتریان را از جمله تحقیقات پیش از بالینی، ثبت IND، آزمایش‌های بالینی تا تولید تجاری برآورده کند و پیشرفت پروژه‌ها را به طور کارآمد تسهیل کند.

فرآیند تولید mcDNA

تولید mcDNA شامل مراحلی مانند افزایش مقادیر پلاسمید والدین (PP)، تحریک بازپخت، و حذف ناخالصی‌هاست. در حال حاضر، سیستم‌های مختلف بازپخت برای تولید mcDNA استفاده می‌شود، شامل انتگراس د فاژ λ، بازپخت‌کننده Cre فاژ P1، رزولواس ParA، و سیستم فای‌سی۳۱-انتگراس د/آی-اس‌سیئی ۱ هومینگ اندونوکلئاز. با این حال، هر سیستم با چالش‌هایی در زمینه عملکرد، خالصی و هزینه مواجه است. برای افزایش عملکرد، محققان به استراتژی‌هایی مانند تغییرات در سنگدانه‌های ژنی و بهینه‌سازی شرایط فرماسیون تحقیق می‌کنند.

پاک‌سازی mcDNA

روش‌های پاک‌سازی mcDNA از تغییرات در بخش اصلی به تکنیک‌های کروماتوگرافی جدید تکامل یافته‌اند. با وجود استراتژی‌های مختلف پاک‌سازی، مشکلاتی مانند نرخ بازیابی پائین و هزینه‌های بالا همچنان وجود دارد. تحقیقات اخیر با استفاده از تکنیک‌هایی مانند ستون‌های منیثیک که با کاداورین تغییر یافته‌اند، پاک‌سازی کارآمد mcDNA را به دست آورده‌اند، اما نیاز به کاهش بیشتر هزینه‌ها و بهبود نرخ بازیابی هنوز وجود دارد.

تحلیل کمیاتی mcDNA

در حال حاضر، تحلیل کمیاتی mcDNA اصلًا به روش‌هایی مانند qPCR و الکتروفورز بستگی دارد که مشکلاتی نظیر هزینه بالا و دقت محدود دارند. تحقیقات جدیدتر از فناوری کروماتوگرافی استفاده کرده‌اند تا تحلیل کمیاتی سریع و دقیق mcDNA را به دست آورند و راه حل جدیدی برای کنترل کیفیت mcDNA فراهم کنند.

چشم‌اندازهای کاربردی و چالش‌های mcDNA

mcDNA چشم‌اندازهای کاربردی گسترده‌ای در درمان ژنتیکی، واکسن‌های DNA و درمان سلولی دارد. اما موضوعاتی مانند عملکرد پایین، هزینه بالا، کنترل کیفیت سخت و کارایی ارسال درون زنده محدود هنوز نیازمند رسیدگی هستند. در آینده، محققان تمرکز خود را بر افزایش عملکرد mcDNA، کاهش هزینه‌ها، بهینه‌سازی روش‌های کنترل کیفیت و توسعه سیستم‌های ارسال کارآمدتر خواهند گذاشت تا توسعه mcDNA را در کاربردهای بالینی ترویج دهند.

نتیجه گیری

به عنوان یک برگزیده جدید حامل DNA غیر ویروسی، mcDNA دارای پتانسیل زیادی در درمان ژنی و زمینه‌های مرتبط است. با این حال، با توجه به چالش‌های فراوانی که مواجه است، با پیشرفت تحقیقات و فناوری، mcDNA منتظر شدن به بیشترین حامل DNA غیر ویروسی در آینده است که شکست‌هایی را برای زمینه پزشکی ایجاد خواهد کرد.

شرکت Yaohai Bio-Pharma نیز به طور فعال در حال جستجوی همکاران سازمانی یا فردی در سطح جهانی است و کمپنسیشن رقابتی‌ترین صنعت را ارائه می‌دهد. اگر سوالی دارید، لطفاً آزادانه با ما تماس بگیرید: [email protected]