V roku 1961 Brenner a kol. prvýkrát objavili mRNA ako prechodnú dedičnú látku v centrálnej dogme (od DNA cez RNA až po proteín). V roku 1990 boli in vitro transkribované mRNA plne exprimované priamou injekciou do cicavčích buniek, čím sa prvýkrát úspešne preukázalo, že mRNA môžu byť exprimované in vivo a že je možné vyvinúť vakcíny založené na mRNA.
Odvtedy štrukturálny vzor, úprava, dodávanie a ďalšie súvisiace technológie pre mRNA rýchlo pokročili. A ex vivo mRNA boli prvýkrát transfekované do dendritických buniek v roku 2002 v klinickej štúdii na stimuláciu cytotoxických T-buniek proti rakovine. V roku 2020 boli schválené mRNA vakcíny proti koronavírusovému ochoreniu 2019 (COVID-19), čo ešte viac zvýšilo záujem a očakávania o mRNA. V súčasnosti sa vakcíny a lieky na báze mRNA aktívne skúmajú na liečbu rôznych chorôb, vrátane infekčných chorôb, rakoviny a nedostatku proteínov/enzýmov.
In vitro syntéza mRNA
5' Modifikácia uzáveru
Modifikácia PolyA
Modifikácia nukleotidov
mRNA dodávací systém
mRNA vakcíny
mRNA Therapeutics
iní
mRNA činidlo
|
mRNA CDMO služby
|
Stupeň | dodávky | špecifikácia | použitie |
non-GMP | Liečivo, mRNA | 0.1 až 10 mg (mRNA) | Predklinický výskum, ako je bunková transfekcia, vývoj analytických metód, predstabilizačné štúdie, vývoj formulácií |
Liekový produkt, LNP-mRNA | |||
GMP, sterilita | Liečivo, mRNA | 10 mg až 70 g | Skúmaný nový liek (IND),Povolenie na klinickú skúšku (CTA), Dodávka klinickej skúšky, Žiadosť o biologickú licenciu (BLA), Komerčná dodávka |
Liekový produkt, LNP-mRNA | 5000 injekčných liekoviek alebo naplnených injekčných striekačiek/náplní |