Nasz świat nauki jest coraz bardziej skupiony na nowych i lepszych sposobach, aby ludzie żyli lepiej i zdrowiej. Naukowcy opracowali coś, co nazywa się narzędziem do edycji mRNA w miejscu o nazwie Yaohai. Jest to interesujące, ponieważ jest to narzędzie, które może być użyte do naprawy defektów w naszych genach, a tym samym pomóc nam wyleczyć wiele chorób, które dotykają populacje planety.
Narzędzie do edycji mRNA to jedyna w swoim rodzaju technologia, która umożliwia naukowcom modyfikowanie i edytowanie cząsteczek RNA. RNA (kwas rybonukleinowy) to kluczowa cząsteczka przenosząca instrukcje z DNA do naszych komórek. MRNA (ang. messenger RNA) to to, co nazywamy mRNA. Pomagają one przekazywać wiadomości między DNA a naszymi komórkami, komunikując, co powinny robić. Na najwyższym poziomie narzędzie do edycji mRNA zmienia wiadomości, które są faktycznie przenoszone przez mRNA. Jeśli naukowcy mogą zmienić te wiadomości, mogą naprawić problemy genetyczne, które mogą powodować chorobę, a to jest niesamowicie skuteczny sposób na poprawę zdrowia.
To nowsza technologia, edycja mRNA, a dziedziną badań, z której pochodzi to narzędzie, jest genetyka — nauka o genach i dziedziczności. Naukowcy badali DNA i RNA przez lata, aby odkryć, w jaki sposób te cząsteczki wpływają na życie. Wyjaśnienie jest takie, że w latach 2000. naukowcy opracowali nową technologię znaną jako CRISPR-Cas9, która umożliwiła naukowcom edycję DNA. To był wielki przełom! Ale edycja RNA okazała się znacznie trudniejsza. Trwało to do 2013 roku, kiedy to inna grupa badaczy dokonała zaskakującego odkrycia. Odkryli enzym znany jako ADAR, który mógł edytować RNA. Było to dość ekscytujące, ponieważ utorowało to drogę do odkrycia narzędzia do edycji mRNA, które jest obecnie główną bronią w rękach naukowców — do edycji RNA, które ma znaczenie.
Tysiące problemów związanych z genami i powiązanych chorób może być dotkniętych technologią edycji mRNA. Niezależnie od tego, czy chodzi o leczenie poważnych chorób genetycznych, w tym mukowiscydozy, anemii sierpowatej, czy wymuszonej demencji, takiej jak pląsawica Huntingtona. Wszystkie te choroby są spowodowane zmianami lub mutacjami w naszym DNA, które zakłócają sposób działania naszych komórek. Narzędzie do edycji mRNA pozwala naukowcom naprawić wiadomości wysyłane do komórek w mRNA. Ta korekta może pomóc tym komórkom w optymalnym funkcjonowaniu i poprawić zdrowie osoby, która ma te choroby.
Podstawy naukowe strategii modyfikacji mRNA są bezsensowne, ale niektórzy badacze robią swoją część, aby je przetłumaczyć. Użyją narzędzia do edycji mRNA, aby zmienić te komunikaty mRNA. Osiągają to poprzez wprowadzanie ukierunkowanych modyfikacji do enzymu edytującego RNA. Takie zmiany sprawiają, że enzym lepiej tworzy potrzebne edycje. Poza tym takie narzędzie do edycji mRNA jest szczególnie przydatne, ponieważ pozwala również badaczom na ukierunkowanie na konkretny typ komórek. Mogą oni na przykład skupić się na komórkach, które zostały zaatakowane przez konkretną chorobę. W ten sposób leczenie staje się bardziej pomocne, a także ogranicza do minimum skutki uboczne (jeśli takie występują).
Podczas gdy narzędzie do edycji mRNA jest obiecujące w leczeniu chorób i poprawie jakości życia, wywołuje ważne pytania etyczne do rozważenia. Jego bezpieczeństwo budzi duże obawy. Naukowcy musieliby wykazać, że jest bezpieczne i skuteczne, zanim mogliby go użyć u ludzi. Innym poważnym problemem jest prawdopodobnie niewłaściwe wykorzystanie technologii. Stwarza również ryzyko, że może być stosowane do tworzenia „dzieci na zamówienie”, co budzi obawy moralne. Narzędzie do edycji mRNA powinno być używane w sposób odpowiedzialny i etyczny przez naukowców i decydentów, aby utrzymać dobrobyt ludzi, jak i społeczeństwa.
Yaohai BioPharma to jeden z 10 najlepszych mikrobiologicznych CDMO, który obejmuje kontrolę jakości i narzędzie do edycji genów mRNA. Opracowaliśmy solidny system jakości, który jest zgodny z obowiązującymi normami GMP i wymogami regulacyjnymi na całym świecie. Nasz zespół regulacyjny jest dobrze zorientowany w globalnych ramach regulacyjnych, aby przyspieszyć wprowadzanie produktów biologicznych. Dbamy o to, aby procesy produkcyjne były możliwe do prześledzenia przy użyciu produktów wysokiej jakości, a także zgodne z przepisami amerykańskiej FDA i unijnej EMA. Australia TGA i chiński NMPA również są zgodne. Yaohai BioPharma pomyślnie przeszło audyt na miejscu przeprowadzony przez Kwalifikowaną Osobę z Unii Europejskiej (QP) w celu zbadania naszego procesu GMP i zakładu produkcyjnego. Pomyślnie przeszliśmy również początkowe audyty certyfikacyjne systemu zarządzania jakością ISO9001 i systemu zarządzania środowiskowego ISO14001.
Yaohai Bio-Pharma, jeden z 10 najlepszych producentów produktów biologicznych, specjalizuje się w fermentacji mikrobiologicznej. Zbudowaliśmy zaawansowany zakład wyposażony w zaawansowane urządzenia, a także solidne możliwości RD i produkcyjne. Dostępnych jest pięć linii produkcyjnych substancji leczniczych zgodnych ze standardami GMP dotyczącymi oczyszczania mikrobiologicznego i fermentacji, a także dwie zautomatyzowane linie napełniania i wykańczania fiolek, wkładów i wstępnie napełnionych igieł. Dostępne są wagi do fermentacji o pojemności 100 l, 500 l, 1000 l i 2000 l. Objętość napełniania waha się od 1 ml do Gene-editing Tool mRNA. Strzykawki lub wstępnie napełnione wkłady są napełniane objętością równą 1-3 ml. Nasz warsztat produkcyjny zgodny z cGMP zapewnia stałe dostawy próbek klinicznych i produktów komercyjnych. Masowe cząsteczki produkowane w naszej fabryce mogą być wysyłane na cały świat.
Yaohai Bio-Pharma to narzędzie do edycji genów mRNA w biologii pochodzącej z mikroorganizmów. Oferujemy niestandardowe rozwiązania RD, a także produkcyjne, minimalizując jednocześnie ryzyko. Byliśmy zaangażowani w wiele modalności, takich jak rekombinowane szczepionki podjednostkowe, peptydy, hormony, czynniki wzrostu cytokin, przeciwciała jednodomenowe, enzymy, DNA plazmidowe, mRNA i inne. Jesteśmy ekspertami w zakresie kilku gospodarzy mikrobiologicznych, takich jak drożdże zewnątrzkomórkowe i wewnątrzkomórkowe (wydajność do 15 gramów na litr), bakterie wydzielające peryplazmatycznie, a także rozpuszczalne wewnątrzkomórkowe ciała inkluzyjne (wydajność do 10 gramów/l). Ponadto opracowaliśmy platformę fermentacji mikrobiologicznej BSL-2 do opracowywania szczepionek bakteryjnych. Mamy doświadczenie w ulepszaniu procesów produkcyjnych, zwiększając tym samym wydajność i obniżając koszty. Dzięki wysoce wydajnemu zespołowi technologicznemu gwarantujemy szybką i niezawodną dostawę projektu oraz szybsze wprowadzanie produktów na rynek.
Yaohai Bio-Pharma jest wiodącym producentem biologicznych środków mikrobiologicznych CDMO. Naszym głównym celem jest produkcja narzędzi do edycji genów mRNA i środków terapeutycznych do leczenia zwierząt domowych, ludzi i zwierząt. Dysponujemy najnowocześniejszymi platformami RD i technologią produkcji, które obejmują cały proces produkcyjny, począwszy od rozwoju szczepów mikrobiologicznych, bankowości komórkowej, rozwoju procesów i metod, poprzez produkcję komercyjną i kliniczną, która zapewnia pomyślne dostarczanie innowacyjnych rozwiązań. Z biegiem czasu zdobyliśmy ogromną wiedzę na temat przetwarzania biologicznego opartego na mikroorganizmach. Z powodzeniem ukończyliśmy ponad 200 globalnych projektów i pomagamy naszym klientom w poruszaniu się po zasadach i regulacjach US FDA, EU EMA, Australia TGA i China NMPA. Jesteśmy w stanie szybko reagować na wymagania rynku i świadczyć dostosowane usługi CDMO dzięki naszemu doświadczeniu i wiedzy fachowej.