האבולוציה של תרופה גנטית: DNA חדשני & אופטימיזציה

בתחום יישומי ה-DNA, ה-DNA פלזמיידי (pDNA) היה תמיד מועדף מאוד בגלל יציבותו המופלאת, קלות ייצורו, אחסונו וenefit. עם זאת, ככל שהמחקר המדעי מתקדם, סדרה של סוגי DNA חדשים, כמו DNA מיניקירקל (mcDNA), DNA דוגי בון (dbDNA) ו-DNA סגור (ceDNA), הופיעו בהדרגה, פתחו את הדרכים לתרפיה גנטית ותחומים מובילים אחרים.

mcDNA

mcDNA נגזר מהתהליך הרקומבינציה של הפלזמידים ההורים, כאשר איברים חיוניים לבקטריות נוקשים והמבנה הקטן נשמר. תהליך הכנתו תלוי בפעילות אנזימטית מסוימת, כמו φC31 אינטגראז, כדי להשיג יעילות רקומבינציה גבוהה יותר. מאפיין בולט של mcDNA הוא חוסר התאמה לאיברים חיוניים של חיידקים, מה שמאפשר לו להסתמך על נושאים קטנים של DNA, ובכך לשפר את הביטוי הגנטי.

dbDNA

ל-dbDNA יש צורה כפולה סגורה, המורכבת מルולות יחידתיות קטנות בשני הקצוות, ואין בה כלל סדרות חיידקיות וגנים של התנגדות לאנטיביוטיקה. הגודל הקטן יותר שלו מאפשר העברה קלה לתוך תאים ולנוקלאוסים תוך הצגת התנגדות מלאה לנוקלאזות. הצורה המקורית של dbDNA מכילה רק את האלמנטים הנחוצים לביטוי גן, OMITTING סדרות שאינן הכרחיות, ובכך מחזקת יכולות חזקות של תרופה גנטית ופליטת חלבונים גבוהה יותר.

ceDNA

ceDNA הוא בנין DNA כפול-סיבי, ליניארי, סגור קovyלנטית שמכיל את הגן המטרה וлементים נוספים לשליטה בביטוי. קצותיו הם חזרות טרמינליות הפוכות (ITR), מה שמאפשר לו להכיל אלפי בסיסים, הרבה יותר ממה שהוגבלת אביזרים מסורתיים של נגיף אדנו-מלווה (AAV). מבנה ה-ITR של ceDNA הוא קריטי כדי להיכנס לגרעין והוא מתנהג בצורה דומה לאפיזומים שאינם מתיישבים בגנום.ßerdem, תהליך הכנתו של ceDNA הוא מהיר וחסכוני, מה שופע אותו מתאים לחקר תרפי גנים בתחומים כמו מחלה נדירות, חיסונים וסרטן

השכלת DNA

במונחים של אופטימיזציה של DNA, חוקרים מגדילים את הביטוי של גנים טרנסגניים על ידי אופטימיזציה של המרכיבים הפנימיים של DNA פלסמידי. בו-זמנית, סימני בחירה מוחלפים, כמו החלפת אמפיקילין בקנאמייסין, כדי להפחית את הסיכונים האוטו-אימוניים.ßerdem, מערכת הבחירה של סוכר גם נמצאת בשימוש כדי להחליף סימני בחירה מסורתיים. במונחים של אופטימיזציה של קודונים, חוקרים משפרים את רמות הביטוי של חלבונים על ידי שינוי שימוש לקודונים תוך כדי שיקול מלא של העדפויות של המארח לביטוי של סדרת גן. במהלך תהליך האופטימיזציה, גם על החוקרים להעניק תשומת לב לתהודה של קודונים, יציבות המבנה המשני של mRNA, הת NDEBUGות מרכיבי תר-פעולה ואתרי אנזימים מגבליים, והאיזון של תוכן GC.

לעומת זאת, התפתחותה של דנ"א חדשנית וההשתפרות בהדנ"א הוצגו כהזד הזדמנויות ואתגר אתגרים חדשים לתחומים כמו תרפיית גנים. יאוהיי ביופרמה הקימה פלטפורמות ייצור GMP עבור פלסמידים מעגליים וממשיכים. גם יאוהיי מספקת פיתוח תהליך והשתפרות של סוגי דנ"א שונים כולל הדנ"א החדשנית כדי למלא את הצרכים השונים של לקוחות.

יאוהאי ביופרמה מחפשת גם כן שותפים גלובליים, מוסדיים או אישיים, ומציעה את התשלום הקומפטיטיבי ביותר בתעשייה. אם יש לכם שאלות כלשהן, אנא לא/Setezesist ליצור איתנו קשר: [email protected]