Meie teadusmaailm keskendub üha enam uutele ja parematele viisidele, kuidas panna inimesed elama paremaid ja tervemaid elusid. Teadlased on nüüd Yaohai nimelises kohas välja töötanud midagi, mida nimetatakse mRNA redigeerimise tööriistaks. See on huvitav, kuna see on tööriist, mida saab kasutada meie geenide defektide parandamiseks ja seeläbi aidata meil ravida paljusid planeedi populatsioone vaevavaid haigusi.
mRNA redigeerimise tööriist on ainulaadne tehnoloogia, mis võimaldab teadlastel RNA molekule muuta ja redigeerida. RNA (ribonukleiinhape) on võtmemolekul, mis kannab juhiseid DNA-st meie rakkudesse. Messenger RNA (mRNA) on see, mida me nimetame mRNA-ks. Need aitavad edastada sõnumeid DNA ja meie rakkude vahel, andes teada, mida nad peaksid tegema. Tipptasemel muudab mRNA redigeerimistööriist sõnumeid, mida mRNA tegelikult kannab. Kui teadlased saavad neid sõnumeid muuta, saavad nad parandada geneetilisi probleeme, mis võivad haigust põhjustada, ja see on uskumatult võimas viis tervise parandamiseks.
See on uuem tehnoloogia, mRNA redigeerimine, ja selle tööriista uurimisvaldkond on geneetika - geenide ja pärilikkuse teadus. Teadlased on tegelikult aastaid uurinud DNA-d ja RNA-d, et paljastada, kuidas need osakesed elusorganisme mõjutavad. Seletus seisneb selles, et 2000. aastatel töötati teadlaste poolt välja uus tehnoloogia, mida tuntakse nime all CRISPR-Cas9, mis võimaldas teadlastel DNA-d redigeerida. See oli suur läbimurre! Kuid RNA redigeerimine osutus oluliselt keerulisemaks. See kestis kuni 2013. aastani, mil järjekordsed teadlased tegid jahmatava leiu. Nad avastasid ADAR-i nime all tuntud ensüümi, mis suudab redigeerida RNA-d. See oli päris põnev, sest see sillutas teed mRNA redigeerimistööriista avastamiseks, mis on nüüd teadlaste käes peamine relv – RNA redigeerimiseks, mis on oluline.
MRNA redigeerimise tehnoloogia võib mõjutada tuhandeid geenidega seotud probleeme ja nendega seotud haigusi. Olgu selleks siis raskete geneetiliste haiguste, sealhulgas tsüstilise fibroosi, sirprakulise aneemia või sunddementsuse (nt Huntingtoni tõbi) ravimiseks. Need on kõik haigused, mille põhjustavad meie DNA muutused või mutatsioonid, mis segavad meie rakkude tööd. MRNA redigeerimistööriist võimaldab teadlastel fikseerida mRNA rakkudele saadetavad sõnumid. See parandus võib aidata neil rakkudel optimaalselt toimida ja parandada nende haigustega inimese tervist.
MRNA modifitseerimisstrateegiate teaduslik alus on mõttetu, kuid mõned teadlased annavad oma panuse selle tõlkimiseks. Nad kasutavad mRNA-teadete muutmiseks mRNA redigeerimise tööriista. Nad saavutavad selle, tehes RNA-d redigeerivas ensüümis sihipäraseid modifikatsioone. Sellised muudatused muudavad ensüümi vajalike muudatuste loomisel paremaks. Lisaks on selline mRNA redigeerimistööriist eriti kasulik, kuna see võimaldab teadlastel ka rakutüübispetsiifilist sihtimist. Nad võivad näiteks suunata oma sihikule rakke, millesse on tunginud konkreetne haigus. Nii muutub ravi abistavamaks ja ka kõrvalmõjud (kui neid on) on minimaalsed.
Kuigi mRNA redigeerimistööriist näitab haiguste ravi ja individuaalse elukvaliteedi lubadust, tekitab see olulisi eetilisi küsimusi, mida tuleb kaaluda. Selle ohutus valmistab suurt muret Teadlased peavad näitama, et see on ohutu ja tõhus, enne kui nad saaksid seda inimestel kasutada. Teine suur probleem on tõenäoliselt tehnoloogia väärkasutamine. See kujutab endast ka ohtu, et seda võidakse kasutada "disaineribeebide" valmistamiseks, mis tekitab moraalseid muresid. Teadlased ja poliitikakujundajad peaksid mRNA redigeerimise tööriista kasutama vastutustundlikult ja eetiliselt, et säilitada nii inimeste kui ka ühiskonna heaolu.
Yaohai BioPharma on top 10 mikroobide CDMO, mis sisaldab kvaliteedikontrolli ja geenide redigeerimise tööriista mRNA-d. Oleme välja töötanud kindla kvaliteedisüsteemi, mis järgib kehtivaid GMP standardeid ja regulatiivseid nõudeid kogu maailmas. Meie reguleeriv meeskond on kursis ülemaailmsete reguleerivate raamistikega, et kiirendada bioloogilist käivitamist. Tagame, et tootmisprotsessid on kvaliteetsete toodetega jälgitavad ning vastavad USA FDA ja EU EMA reeglitele. Austraalia TGA ja Hiina NMPA vastavad samuti nõuetele. Yaohai BioPharma läbis edukalt kohapealse auditi, mille viis läbi Euroopa Liidu kvalifitseeritud isik, et uurida meie hea tootmistava protsessi ja tootmisrajatist. Samuti oleme edukalt läbinud ISO9001 kvaliteedijuhtimissüsteemi ja ISO14001 keskkonnajuhtimissüsteemi esmased sertifitseerimisauditid.
Yaohai Bio-Pharma, 10 parimat bioloogiliste toodete tootjat, on mikroobse kääritamise spetsialist. Oleme ehitanud täiustatud rajatise, mis on varustatud täiustatud rajatistega ning tugevate RD- ja tootmisvõimalustega. Saadaval on viis ravimainete tootmisliini, mis vastavad GMP standarditele mikroobse puhastamise ja kääritamise osas, ning kaks automaatset täitmis- ja viimistlemisliini eeltäidetud viaalide, kassettide ja nõelte jaoks. Kääritamiseks on saadaval 100L, 500L, 1000L ja 2000L kaalud. Täitemaht on vahemikus 1 ml kuni geeniredigeerimistööriista mRNA-ni. Eeltäidetud süstlad või kolbampullid täidetakse 1-3 ml ekvivalendiga. Meie cGMP-ga ühilduv tootmistsehh tagab kliiniliste proovide ja kaubanduslike toodete pideva tarnimise. Meie tehases toodetud hulgi molekule saab tarnida kogu maailmas.
Yaohai Bio-Pharma on geenide redigeerimise tööriista mRNA mikroobse päritoluga bioloogilistes ainetes. Pakume nii kohandatud RD- kui ka tootmislahendusi, vähendades samas riske. Oleme osalenud paljudes modaalsustes, nagu rekombinantsed subühikuvaktsiinid, peptiidhormoonid, tsütokiinide kasvufaktorid, ühedomeenilised antikehad, ensüümid, plasmiidne DNA, mRNA ja muu. Oleme eksperdid mitmete mikroobide peremeesorganismide, näiteks pärmi rakuvälise ja intratsellulaarse (saagis kuni 15 grammi liitri kohta) bakterite periplasmaatilise sekretsiooni ning lahustuvate rakusiseste inklusioonkehade (saagis kuni 10 grammi/l) alal. Lisaks oleme bakteriaalsete vaktsiinide arendamiseks välja töötanud BSL-2 mikroobse fermentatsiooniplatvormi. Meil on kogemusi tootmisprotsesside täiustamisel, suurendades seeläbi saagikust ja vähendades kulusid. Tänu ülitõhusale tehnoloogiameeskonnale tagame kiire ja usaldusväärse projekti kohaletoimetamise ning toome teie tooted kiiremini turule.
Yaohai Bio-Pharma on juhtiv mikroobide bioloogiliste ravimite CDMO. Meie põhitähelepanu on olnud geeniredigeerimistööriista mRNA ja lemmikloomade ning inimeste ja veterinaartervishoiu raviks kasutatavate ravimite tootmine. Meil on tipptasemel RD platvormid ja tootmistehnoloogia, mis katavad kogu tootmisprotsessi alates mikroobitüvede arendamisest Rakupangandusest, protsesside ja meetodite arendamisest kuni kaubandusliku ja kliinilise tootmise kaudu, mis tagab uuenduslike lahenduste eduka tarnimise. Aja jooksul oleme omandanud laialdased teadmised mikroobipõhisest biotöötlusest. Oleme edukalt lõpule viinud enam kui 200 ülemaailmset projekti ja aitame oma klientidel navigeerida USA FDA, EU EMA, Austraalia TGA ja Hiina NMPA reeglite ja määrustega. Tänu oma kogemustele ja teadmistele suudame kiiresti reageerida turu nõudmistele ja pakkuda kohandatud CDMO-teenuseid.