EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NIE
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
Terapia genowa, jako nowatorskie podejście terapeutyczne, przynosi nową nadzieję na wiele nieuleczalnych chorób. Wśród nich, mikrokolumnowe DNA (mcDNA), służące jako nośnik niewirusowego DNA, stopniowo wykazuje swój unikalny urok.
Wprowadzenie mcDNA
mcDNA pochodzi z plazmidowego DNA (pDNA) poprzez usunięcie sekwencji prokariotycznych i zachowanie tylko sekwencji eukariotycznych, tworząc mniejszy i bezpieczniejszy wektor dostarczania genów. W porównaniu do pDNA, mcDNA znacząco zmniejsza immunogenność, unika ryzyka transferu genu oporności na antybiotyki i osiąga bardziej wydajną ekspresję genów w komórkach, zwiększając skuteczność leczenia.
Yaohai Bio-Pharma stworzyła zgodne z GMP platformy produkcyjne dla plazmidów zarówno kołowych, jak i liniowych, poparte dojrzałym rozwojem procesów i doświadczeniem w produkcji GMP. Yaohai może spełnić różne potrzeby klientów, od badań przedklinicznych, składania wniosków IND i badań klinicznych, po produkcję komercyjną i skutecznie przyspieszać postęp projektów.
Proces produkcji mcDNA
Produkcja mcDNA obejmuje takie kroki, jak amplifikacja plazmidu rodzicielskiego (PP), indukcja rekombinacji i usuwanie zanieczyszczeń. Obecnie do produkcji mcDNA stosuje się różne systemy rekombinacji, w tym integrazę Phage λ, rekombinazę Phage P1 Cre, resolwazę ParA i system endonukleazy homingowej PhiC31-integrase/I-SceI. Jednak każdy system napotyka wyzwania pod względem wydajności, czystości i kosztów. Aby zwiększyć wydajność, naukowcy badają strategie, takie jak modyfikacja szczepów genów i optymalizacja warunków fermentacji.
Oczyszczanie mcDNA
Metody oczyszczania mcDNA ewoluowały od modyfikacji szkieletu do nowych technik chromatograficznych. Pomimo różnych strategii oczyszczania, problemy takie jak niskie wskaźniki odzysku i wysokie koszty pozostają. Ostatnie badania doprowadziły do wydajnego oczyszczania mcDNA przy użyciu technik takich jak monolityczne kolumny modyfikowane kadaweryną, ale nadal potrzebne są dalsze redukcje kosztów i ulepszenia wskaźników odzysku.
Analiza ilościowa mcDNA
Obecnie analiza ilościowa mcDNA opiera się głównie na metodach takich jak qPCR i elektroforeza, które mają problemy z wysokimi kosztami i ograniczoną dokładnością. Najnowsze badania wykorzystują technologię chromatografii, aby osiągnąć szybką i dokładną analizę ilościową mcDNA, zapewniając nowy sposób kontroli jakości mcDNA.
Perspektywy i wyzwania zastosowań mcDNA
mcDNA wykazuje szerokie perspektywy zastosowania w terapii genowej, szczepionkach DNA i terapii komórkowej. Jednak kwestie takie jak niska wydajność, wysoki koszt, trudna kontrola jakości i ograniczona wydajność dostarczania in vivo nadal muszą zostać rozwiązane. W przyszłości naukowcy skupią się na zwiększeniu wydajności mcDNA, obniżeniu kosztów, optymalizacji metod kontroli jakości i opracowaniu bardziej wydajnych systemów dostarczania w celu promowania rozwoju mcDNA w zastosowaniach klinicznych.
Podsumowanie
Jako wschodzący nośnik niewirusowego DNA, mcDNA ma ogromny potencjał w terapii genowej i pokrewnych dziedzinach. Pomimo wielu wyzwań, wraz z postępem badań i technologii, oczekuje się, że mcDNA stanie się najpopularniejszym nośnikiem niewirusowego DNA w przyszłości, przynosząc przełomy w dziedzinie medycyny.
Yaohai Bio-Pharma aktywnie poszukuje również instytucjonalnych lub indywidualnych partnerów globalnych i oferuje najbardziej konkurencyjne wynagrodzenie w branży. Jeśli masz jakiekolwiek pytania, skontaktuj się z nami: [email protected]
