Il était une fois des scientifiques qui essayaient vraiment d'aider les gens à être moins malheureux. Ils sont venus nous demander des moyens de trouver un remède pour les malades. Ce groupe de scientifiques a fait d'énormes efforts et a découvert de nombreuses petites parties de notre corps, les « gènes ». Les gènes sont les manuels d'instructions qui indiquent à notre corps comment fonctionner correctement. Ces gènes sont le manuel d'instructions de notre corps, mais ils contiennent parfois des erreurs qui nous rendent malades. Les scientifiques voulaient trouver une solution à ces erreurs ; pour cela, ils avaient besoin d'un outil particulier.
Nous avons piégé le gène sain dans notre liposome, puis l'avons délivré aux cellules malades du corps à l'aide d'un Conception de séquences plasmidiques circRNALe cancer est privé de ses mécanismes d'autodéfense et piégé dans une ouverture créée dans la masse tumorale à cet effet, un confinement naturel de leurs démons - une approche non traitée pour éliminer le cancer qui utilise une petite boule appelée nanoparticule pour délivrer des gènes sains directement aux cellules malades. Ces nanoparticules ne sont que de minuscules particules d'un matériau spécial appelé « lipide ». De la même manière que les parois des cellules sont constituées de lipides - qui peuvent, à leur tour, se regrouper en petites boules appelées « nanoparticules lipidiques » ou LNP. « Les gènes sains sont chargés dans les LNP, comme un passager se fait transporter en voiture. À leur tour, les LNP transportent les gènes thérapeutiques vers les cellules malades, fonctionnant comme un chauffeur de taxi qui ramène quelqu'un chez lui. Les gènes sains, lorsqu'ils sont transportés via un vecteur, peuvent être utilisés pour traiter la maladie de Foucs et apporter un soulagement qui fait également partie de ce traitement.
Il y a leur brevet Développement du processus de purification du circRNA, qui permet aux gènes sains d'être introduits avec succès dans les cellules malades. Cela commence par un ensemble de gènes appelés ARN circulaire ou circARN. Les circARN sont plus stables ou plus puissants que d'autres espèces de gènes, c'est pourquoi ils vivent plus longtemps dans notre corps. Comme les cellules malades vivent plus longtemps, nous voulons que les gènes sains restent suffisamment longtemps pour les aider, mais pas trop longtemps pour ne pas gêner. Les circARN sont également plus immunisés contre la dégradation par des éléments tels que les enzymes, qui peuvent décomposer d'autres types de gènes. Compte tenu de ces attributs, les circARN semblent être un candidat idéal pour les suppléments génétiques visant à rendre une personne en bonne santé.
Le protocole d'encapsulation circRNA-LNP est un processus complexe, mais il se compose de quelques étapes qui seront mieux comprises comme décrit plus loin. À partir de là, les scientifiques placent les gènes sains dans les LNP. Ils ajoutent ensuite les LNP à des produits chimiques spécifiques à base d'éthanol et d'acétone, ce qui les aide à extraire les particules de taille appropriée pour en faire un ensemble. Cela agit comme de la colle pour les LNP, les forçant à se rassembler en une nanoparticule plus grande. Nous appelons ce processus « précipitation ». Plus la nanoparticule est grosse, plus elle est facile à utiliser et à transporter davantage de ce bon gène à l'intérieur, ce qui permet un meilleur traitement.
Deuxièmement, les scientifiques combinent la nanoparticule plus large avec une substance appelée polyéthylène glycol (ou PEG), qui agit comme un revêtement glissant pour aider la nanoparticule à glisser furtivement à travers les défenses de notre corps et vers les cellules malades. PEGylation Le processus de « PEGylation ». La PEGylation est essentielle car notre corps est doué pour se débarrasser des substances étrangères, telles que les nanoparticules. Les scientifiques utilisent le PEG pour protéger les nanoparticules d'être dévorées par notre corps avant qu'elles ne puissent faire leur travail essentiel ou transporter des gènes normaux.
Mais la thérapie génique n’est pas sans obstacles. Le plus gros problème est qu’il faut introduire les gènes sains dans les bonnes cellules de notre corps. Notre corps est complexe et il peut donc être difficile d’introduire les gènes au bon endroit. Grâce à ce protocole, les gènes sains sont délivrés directement aux cellules malades en désactivant leurs NAT. Par conséquent, la thérapie génique peut être plus efficace et entraîner moins d’effets indésirables, ce qui constitue un avantage important pour le patient.
À cet obstacle s’ajoute le problème de s’assurer que les gènes sains que vous ajoutez restent là où ils sont souhaités. Notre corps n’est (espérons-le) plus le même qu’il y a un an, et les cellules sont remplacées. Si ces gènes sains ne sont pas intégrés avec succès dans les cellules, ou s’ils s’intègrent localement mais dans le mauvais type de cellule, la thérapie génique pourrait échouer. Au lieu de cela, le protocole d’encapsulation circRNA-LNP pourrait aider à introduire directement d’énormes quantités de gènes sains dans de nombreuses cellules. Tout cela augmenterait la probabilité que les bons gènes existent dans leur zone appropriée pour accomplir leurs tâches essentielles.
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