Il était une fois des scientifiques qui essayaient vraiment d'aider les gens à être moins misérables. Ils sont venus vers nous en demandant des moyens de trouver un remède pour les personnes malades. Ce groupe de scientifiques a fait un énorme effort et a découvert de nombreux petits éléments dans notre corps, les "gènes". Les gènes sont les livres d'instructions qui disent à notre corps comment fonctionner correctement. Ces gènes sont le manuel d'instructions de notre corps, mais parfois ils contiennent des erreurs qui entraînent des maladies. Les scientifiques étaient intéressés par la recherche d'une solution pour ces erreurs ; pour cela, ils avaient besoin d'un outil particulier.
Nous avons piégé le gène sain à l'intérieur de notre liposome, puis nous l'avons livré aux cellules malades du corps en utilisant un circRNA Plasmid Sequence Design le cancer est privé de ses mécanismes de défense et piégé dans une ouverture créée à cet effet dans la masse tumorale, une contenance naturelle de leur approche des-démons-non-traités pour éliminer le cancer qui utilise une petite boule appelée nanoparticule pour livrer des gènes sains directement aux cellules malades. Ces nanoparticules ne sont que de petites particules d'un matériau spécial appelé « lipide ». De manière similaire à comment les parois des cellules sont constituées de ces lipides — qui peuvent, à leur tour, se regrouper en petites boules appelées « nanoparticules lipidiques » ou LNP. Les gènes sains sont chargés dans les LNP, comme un passager qui se prépare pour un trajet en voiture. À leur tour, les LNP transportent les gènes thérapeutiques vers les cellules malades, fonctionnant comme un chauffeur de taxi qui ramène quelqu'un chez lui. Les gènes sains, lorsqu'ils sont transportés par un vecteur, peuvent être utilisés pour traiter Foucs et apporter un soulagement qui fait également partie de ce traitement.
Il y a leur brevet déposé développement du procédé de purification circRNA , qui permet aux gènes sains d'être correctement intégrés dans les cellules malades. Cela commence par un ensemble de gènes appelés ARN circulaire ou circRNA. Les circARN sont plus stables ou puissants comparés à une autre espèce génique, donc ils durent plus longtemps dans notre corps. Comme les cellules malades vivent plus longtemps, nous voulons que les gènes sains restent assez longtemps pour aider, mais pas trop longtemps pour ne pas gêner. Les circARN sont également plus résistants à la dégradation par des éléments tels que les enzymes, qui peuvent décomposer d'autres types de gènes. Étant donné ces attributs, les circARN semblent être des candidats idéaux pour des suppléments géniques visant à rendre une personne en bonne santé.
Le protocole d'encapsulation circRNA-LNP est un processus complexe, mais il se compose de quelques étapes qui seront mieux comprises comme décrit plus loin. À partir de là, les gènes sains sont encapsulés à l'intérieur des LNP par les scientifiques. Ils ajoutent ensuite les LNP à un mélange spécifique d'« éthanol » et de « produits chimiques à base d'acétones », ce qui leur permet de séparer les particules de la bonne taille en un ensemble. Cela agit comme une sorte de colle pour les LNP, les forçant à se regrouper en une nanoparticule plus grande. Nous appelons ce processus « précipitation ». Plus la nanoparticule est grande, plus elle est facile à utiliser et peut transporter davantage de bons gènes à l'intérieur, ce qui améliore le traitement.
Deuxième, les scientifiques combinent la nanoparticule plus large avec une substance appelée polyéthylène glycol (ou PEG), qui agit comme un revêtement glissant pour aider la nanoparticule à glisser discrètement à travers les défenses de notre corps vers les cellules malades. Le processus de « PEGylation ». La PEGylation est cruciale parce que nos corps sont doués pour se débarrasser des substances étrangères - telles que les nanoparticules. Les scientifiques utilisent le PEG pour protéger les nanoparticules de ne pas être détruites par notre corps avant qu'elles ne puissent accomplir leur tâche critique de transport de gènes normaux.
Mais la thérapie génique n'est pas sans ses obstacles. Le plus grand problème est que vous devez introduire les gènes sains dans les bonnes cellules de votre corps. Nos corps sont complexes, donc faire parvenir des éléments au bon endroit peut être un défi. En utilisant ce protocole, les gènes sains sont livrés directement aux cellules malades en mettant fin à leurs NATs. Par conséquent, la thérapie génique pourrait être plus efficace et entraîner moins d'effets indésirables, un avantage important pour le patient.
En plus de cet obstacle, il y a le problème de s'assurer que les gènes sains que vous ajoutez restent là où ils sont souhaités. Nos corps ne sont (espérons-le) pas les mêmes qu'il y a un an, et les cellules sont renouvelées. Si ces gènes sains ne s'intègrent pas avec succès dans les cellules, ou s'ils s'intègrent localement mais dans le mauvais type de cellule, alors la thérapie génique pourrait échouer. À la place, le Protocole d'Encapsulation circRNA-LNP pourrait aider à livrer de grandes quantités de gènes sains directement dans de nombreuses cellules. Tout cela augmenterait la probabilité que les bons gènes soient présents dans la bonne zone pour accomplir leurs tâches essentielles.
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