mRNA標的送達研究における発見の革命 日本

本日、Yaohai Bio-Pharmaは、mRNA配列の設計と最適化の観点に焦点を当て、公開されている特許と文献を組み合わせ、標的送達における2つのmRNA大手の最新の研究結果をまとめました。

mRNA技術の応用は有望であり、感染症ワクチンから癌ワクチン、タンパク質補充療法、腫瘍免疫療法、細胞再プログラミング、遺伝子編集まで徐々に拡大しています。mRNAの臨床効果を達成するには、mRNA分子が特定の標的細胞に到達し、生物学的機能を持つタンパク質を効率的に発現することが必要です。

Yaohaiの先駆的な技術とIVT RNA調製における豊富な経験に基づいて、「RNASci」RNAカスタマイズ研究サンプル合成サービスプラットフォームは、DNA配列設計、IVT RNA調製、RNA環化、RNA精製、RNA凍結乾燥、RNA品質分析と管理、RNAQua（mRNA品質分析と管理）を網羅し、IVT RNA（mRNA、saRNA、circRNA）のワンストップRNAカスタマイズサンプル調製サービスを世界中の顧客に提供します。RNA精製、RNA凍結乾燥、LNPカプセル化、RNA品質テスト。

mRNA を複数の用途に拡張するには、配列設計、送達システムの最適化、局所的な薬物送達など、標的送達の進歩が必要です。全体的に、Moderna と CureVac はどちらもマイクロ RNA (miRNA) または miRNA 結合部位を利用しますが、Moderna は標的細胞内で標的 mRNA の翻訳を開始することでこれを実現したのに対し、CureVac は標的細胞外のオフターゲット部位で標的 mRNA の発現を阻害するという違いがあります。

モダン

Moderna の mRNA 標的送達戦略は、特定の細胞で標的 mRNA の発現を開始する miRNA と阻害タンパク質に基づいています。

CureVac

CureVac の mRNA 標的送達戦略は、発現を開始するために組織を標的とする Moderna の戦略とは異なり、標的とならない組織での mRNA 発現を阻害します。具体的には、miRt を mRNA 配列にドーピングして、他の標的とならない細胞での mRNA 発現を阻害します。

要約すると、標的細胞/組織/臓器における標的mRNAの発現を高め、オフターゲット効果を低減するために、Modernaは特許WO2022/266083で、標的mRNA配列、miRNAを添加した阻害タンパク質をコードする調節配列を含み、標的組織と非標的組織の両方で阻害タンパク質の発現を調整することにより、標的臓器における標的mRNAの発現を間接的に調節できるmRNA配列設計戦略を開示した。CureVacは非標的組織における標的タンパク質の発現を調整し、それによって標的臓器における標的mRNAの発現を間接的に調節した。

Yaohai Bio-Pharma は、大中華圏で微生物発現システムに特化した初かつ最大の生物製剤 CRDMO です。RNA 合成、菌株エンジニアリングと構築、上流および下流プロセス開発から、GMP または非 GMP レベルの原薬製造、mRNA、circRNA、プラスミド RNA、組み換えタンパク質、ペプチド、酵素、単一ドメイン抗体、VLP など、さまざまなモダリティの充填および仕上げサービスまで、エンドツーエンドのワンストップ カスタマイズ ソリューションまたはスタンドアロン サービスを提供しています。当社は、ヒトおよび獣医用の生物学的医薬品、ワクチン、診断における世界中のお客様の臨床および商業ニーズを満たすことに尽力しています。

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