Rivoluzione nella scoperta nella ricerca sul trasferimento mirato di mRNA

Oggi Yaohai Bio-Pharma ha riassunto i risultati delle ricerche più recenti di due giganti dell'mRNA in termini di consegna mirata, concentrandosi sulla prospettiva del design e dell'ottimizzazione della sequenza mRNA e combinando brevetti e letteratura disponibili al pubblico.

L'applicazione della tecnologia mRNA è promettente ed ha gradualmente espanso il suo campo d'azione dalle vaccini per malattie infettive ai vaccini contro il cancro, alla terapia di sostituzione proteica, all'immunoterapia tumorale, al riprogrammamento cellulare e alla modifica genetica. Per raggiungere gli effetti clinici dell'mRNA, è necessario garantire che le molecole di mRNA arrivino a specifiche cellule bersaglio e quindi esprimano in modo efficiente proteine con funzioni biologiche.

Basandosi sulla tecnologia innovativa e sull'ampia esperienza di Yaohai nella preparazione di RNA IVT, la piattaforma di sintesi di campioni di ricerca su misura 'RNASci' offre ai clienti globali servizi integrati per la preparazione di campioni RNA su misura per RNA IVT (mRNA, saRNA, circRNA), coprendo la progettazione di sequenze DNA, la preparazione di RNA IVT, la ciclizzazione del RNA, la purificazione del RNA, la liofilizzazione del RNA, l'analisi e il controllo della qualità del RNA e RNAQua (analisi e controllo della qualità del mRNA). Purificazione del RNA, liofilizzazione del RNA, incapsulamento LNP e test di qualità del RNA.

L'estensione delle mRNA a molteplici applicazioni dipende dai progressi nella consegna mirata, inclusi il design della sequenza, l'ottimizzazione dei sistemi di consegna e la somministrazione locale del farmaco. In generale, sia Moderna che CureVac si basano su microRNA (miRNA) o siti di legame miRNA, con la differenza che Moderna lo fa avviando la traduzione del mRNA bersaglio nelle cellule bersaglio, mentre CureVac inibisce l'espressione del mRNA bersaglio nei siti fuori bersaglio al di fuori della cellula bersaglio.

Moderna

La strategia di consegna mirata mRNA di Moderna si basa sui miRNA e sulle proteine inibitrici che avviano l'espressione dei mRNA bersaglio in specifiche cellule.

CureVac

La strategia di consegna mirata mRNA di CureVac differisce dalla strategia di Moderna di targeting dei tessuti per avviare l'espressione, ma invece inibisce l'espressione del mRNA nei tessuti non bersaglio, specificamente inserendo miRt nella sequenza mRNA per inibire l'espressione del mRNA in altre cellule non bersaglio.

In sintesi, al fine di potenziare l'espressione delle mRNA bersaglio nelle cellule/tessuti/organi bersaglio e di ridurre gli effetti off-target, Moderna ha reso nota una strategia di progettazione delle mRNA nel brevetto WO2022/266083: inclusa una sequenza di mRNA bersaglio, una sequenza regolatoria che codifica una proteina inibitrice dopata con miRNA, che può regolare indirettamente l'espressione della mRNA bersaglio negli organi bersaglio regolando l'espressione della proteina inibitrice sia nei tessuti bersaglio che in quelli non bersaglio. CureVac ha regolato l'espressione della proteina bersaglio nei tessuti non bersaglio, quindi regolando indirettamente l'espressione della mRNA bersaglio nell'organo bersaglio.

Yaohai Bio-Pharma è il primo e più grande CRDMO di biologici dedicato ai sistemi di espressione microbica nella Grande Cina. Offriamo soluzioni su misura end-to-end o servizi singoli che vanno dalla sintesi di RNA, all'ingegnerizzazione e alla costruzione di ceppi, allo sviluppo dei processi upstream e downstream, fino alla produzione di sostanze farmaceutiche a livello GMP o non GMP, e servizi di fill & finish per diverse modalità, come mRNA, circRNA, plasmid RNA, proteine ricombinanti, peptidi, enzimi, anticorpi a dominio singolo e VLPs. Ci impegniamo a soddisfare le esigenze cliniche e commerciali dei nostri clienti globali in campo biologico, vaccini e diagnostica sia per uso umano che veterinario.

Yaohai Bio-Pharma sta anche attivamente cercando partner istituzionali o individuali a livello globale e offre le compensazioni più competitive dell'industria. Se hai domande, non esitare a contattarci: [email protected]