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Révolutionner la découverte dans la recherche sur l'administration ciblée d'ARNm

Le 04 novembre 2024

Aujourd'hui, Yaohai Bio-Pharma a résumé les derniers résultats de recherche de deux géants de l'ARNm en matière de livraison ciblée, en se concentrant sur la perspective de la conception et de l'optimisation des séquences d'ARNm, et en combinant les brevets et la littérature accessibles au public.

L’application de la technologie de l’ARNm est prometteuse et s’est progressivement étendue des vaccins contre les maladies infectieuses aux vaccins contre le cancer, en passant par la thérapie de remplacement des protéines, l’immunothérapie tumorale, la reprogrammation cellulaire et l’édition génétique. Pour obtenir les effets cliniques de l’ARNm, il est nécessaire de s’assurer que les molécules d’ARNm atteignent des cellules cibles spécifiques et expriment ensuite efficacement des protéines ayant des fonctions biologiques.

S'appuyant sur la technologie pionnière de Yaohai et sur sa riche expérience dans la préparation d'ARN IVT, la plate-forme de services de synthèse d'échantillons de recherche personnalisés d'ARN « RNASci » fournit aux clients mondiaux des services de préparation d'échantillons personnalisés d'ARN à guichet unique pour l'ARN IVT (ARNm, saARN, circARN), couvrant la conception de séquences d'ADN, la préparation d'ARN IVT, la cyclisation de l'ARN, la purification de l'ARN, la lyophilisation de l'ARN, l'analyse et le contrôle de la qualité de l'ARN et RNAQua (analyse et contrôle de la qualité de l'ARNm). Purification de l'ARN, lyophilisation de l'ARN, encapsulation de LNP et test de qualité de l'ARN.

L’extension des ARNm à de multiples applications dépend des progrès réalisés dans le domaine de l’administration ciblée, notamment la conception des séquences, l’optimisation des systèmes d’administration et l’administration locale de médicaments. Dans l’ensemble, Moderna et CureVac s’appuient tous deux sur des microARN (miARN) ou des sites de liaison aux miARN, à la différence que Moderna l’a fait en initiant la traduction de l’ARNm cible dans les cellules cibles, tandis que CureVac a inhibé l’expression de l’ARNm cible dans des sites hors cible en dehors de la cellule cible.

Moderne

La stratégie d’administration ciblée d’ARNm de Moderna est basée sur des miARN et des protéines inhibitrices qui initient l’expression d’ARNm cibles dans des cellules spécifiques.

CureVac

La stratégie d'administration ciblée d'ARNm de CureVac diffère de la stratégie de Moderna consistant à cibler les tissus pour initier l'expression, mais inhibe plutôt l'expression d'ARNm dans les tissus non ciblés, notamment en dopant miRt dans la séquence d'ARNm pour inhiber l'expression d'ARNm dans d'autres cellules non ciblées.

En résumé, afin d'améliorer l'expression des ARNm cibles dans les cellules/tissus/organes cibles et de réduire les effets hors cible, Moderna a divulgué une stratégie de conception de séquence d'ARNm dans le brevet WO2022/266083 : comprenant une séquence d'ARNm cible, une séquence régulatrice codant pour une protéine inhibitrice dopée avec des miARN, qui peut réguler indirectement l'expression de l'ARNm cible dans les organes cibles en ajustant l'expression de la protéine inhibitrice dans les tissus cibles et non cibles. CureVac a ajusté l'expression de la protéine cible dans les tissus non cibles, régulant ainsi indirectement l'expression de l'ARNm cible dans l'organe cible.

Yaohai Bio-Pharma est le premier et le plus grand CRDMO de produits biologiques dédié aux systèmes d'expression microbienne en Grande Chine. Nous proposons des solutions sur mesure de bout en bout ou des services autonomes allant de la synthèse d'ARN, de l'ingénierie et de la construction de souches, du développement de processus en amont et en aval, à la fabrication de substances médicamenteuses de niveau GMP ou non GMP, et des services de remplissage et de finition pour diverses modalités, telles que l'ARNm, l'ARN circulaire, l'ARN plasmidique, les protéines recombinantes, les peptides, les enzymes, les anticorps à domaine unique et les VLP. Nous nous engageons à répondre aux besoins cliniques et commerciaux des clients mondiaux en matière de médicaments biologiques, de vaccins et de diagnostics à usage humain et vétérinaire.

Yaohai Bio-Pharma recherche activement des partenaires institutionnels ou individuels à l'échelle mondiale et propose la rémunération la plus compétitive du secteur. Si vous avez des questions, n'hésitez pas à nous contacter : [email protected]

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