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Révolutionner la découverte dans la recherche de livraison ciblée d'ARNm

Nov 04, 2024

Aujourd'hui, Yaohai Bio-Pharma a résumé les derniers résultats de recherche de deux géants de l'mRNA en matière de livraison ciblée, en se concentrant sur la perspective de conception et d'optimisation des séquences d'ARNm, et en combinant des brevets et publications disponibles publiquement.

L'application de la technologie d'ARNm est prometteuse et s'est progressivement élargie des vaccins contre les maladies infectieuses aux vaccins contre le cancer, aux thérapies de remplacement de protéines, à l'immunothérapie tumorale, à la reprogrammation cellulaire et à l'édition de gènes. Pour réaliser les effets cliniques de l'ARNm, il est nécessaire de s'assurer que les molécules d'ARNm atteignent des cellules cibles spécifiques et expriment ensuite efficacement des protéines ayant des fonctions biologiques.

Sur la base de la technologie pionnière et de l'expérience riche de Yaohai dans la préparation d'ARN en IVT, la plateforme de synthèse de sondes de recherche sur mesure 'RNASci' offre aux clients mondiaux des services complets de préparation d'échantillons d'ARN sur mesure pour l'ARN en IVT (mRNA, saRNA, circRNA), couvrant la conception de séquences d'ADN, la préparation d'ARN en IVT, la cyclisation de l'ARN, la purification de l'ARN, la lyophilisation de l'ARN, l'analyse et le contrôle de la qualité de l'ARN, ainsi que RNAQua (analyse et contrôle de la qualité du mRNA). La purification de l'ARN, la lyophilisation de l'ARN, l'encapsulation LNP et les tests de qualité de l'ARN sont également inclus.

L'extension des ARNm à plusieurs applications dépend des progrès en matière de livraison ciblée, y compris la conception de séquences, l'optimisation des systèmes de livraison et la livraison locale de médicaments. Dans l'ensemble, Moderna et CureVac s'appuient tous deux sur les microARN (miARN) ou les sites de liaison miARN, avec la différence que Moderna a procédé ainsi en initiant la traduction de l'ARNm cible dans les cellules cibles, tandis que CureVac inhibait l'expression de l'ARNm cible hors cible, en dehors des cellules cibles.

Moderna

La stratégie de livraison ciblée d'ARNm de Moderna est basée sur les miARN et les protéines inhibitrices qui initient l'expression des ARNm cibles dans des cellules spécifiques.

CureVac

La stratégie de livraison ciblée d'ARNm de CureVac diffère de celle de Moderna consistant à cibler les tissus pour initier l'expression, mais inhibe plutôt l'expression d'ARNm dans les tissus non ciblés, en introduisant spécifiquement du miRt dans la séquence d'ARNm pour inhiber l'expression d'ARNm dans d'autres cellules non ciblées.

En résumé, afin d'améliorer l'expression des ARNmessagers cibles dans les cellules/couches/organes cibles et de réduire les effets hors cible, Moderna a dévoilé une stratégie de conception de séquence d'ARNm dans le brevet WO2022/266083 : incluant une séquence d'ARNm cible, une séquence régulatrice codant pour une protéine inhibitrice dopée avec des miARNs, qui peut indirectement réguler l'expression de l'ARNm cible dans les organes cibles en ajustant l'expression de la protéine inhibitrice dans les tissus cibles et non cibles. CureVac a ajusté l'expression de la protéine cible dans les tissus non cibles, ce qui régule indirectement l'expression de l'ARNm cible dans l'organe cible.

Yaohai Bio-Pharma est le premier et le plus grand CRDMO dédié aux systèmes d'expression microbienne en Chine continentale. Nous proposons des solutions sur mesure clés en main ou des services individuels, allant de la synthèse d'ARN, l'ingénierie et la construction de souches, le développement de processus amont et aval, à la fabrication de matière active conforme aux bonnes pratiques de fabrication (BPF) ou hors BPF, ainsi qu'à des services de remplissage et conditionnement pour diverses modalités telles que l'ARNm, l'ARN circulaire, l'ARN plasmidique, les protéines recombinantes, les peptides, les enzymes, les anticorps à domaine unique et les VLPs. Nous nous engageons à répondre aux besoins cliniques et commerciaux de nos clients mondiaux dans les domaines des médicaments biologiques, des vaccins et des diagnostics, tant pour l'usage humain que vétérinaire.

Yaohai Bio-Pharma cherche également activement des partenaires institutionnels ou individuels à l'échelle mondiale et propose les rémunérations les plus compétitives de l'industrie. Si vous avez des questions, n'hésitez pas à nous contacter : [email protected]