ДНК міні-кола: адкрыццё будучыні геннай тэрапіі

Генная тэрапія, як перадавы тэрапеўтычны падыход, дае новыя надзеі на шматлікія невылечныя хваробы. Сярод іх мініцыркульная ДНК (мкДНК), служачая невірусным носьбітам ДНК, паступова дэманструе сваё непаўторнае абаянне.

Увядзенне мкДНК

мкДНК адбываецца з плазміднай ДНК (пДНК) шляхам выдалення пракарыётычных паслядоўнасцей і захавання толькі эукарыятычных паслядоўнасцей, утвараючы меншы і больш бяспечны вектар дастаўкі генаў. У параўнанні з пДНК, мкДНК значна зніжае імунагеннасць, пазбягае рызыкі перадачы гена ўстойлівасці да антыбіётыкаў і дасягае больш эфектыўнай экспрэсіі генаў у клетках, павышаючы эфектыўнасць лячэння.

Кампанія Yaohai Bio-Pharma стварыла вытворчыя платформы, якія адпавядаюць патрабаванням GMP, як для круглых, так і для лінейных плазмід, абапіраючыся на спелы працэс распрацоўкі і вопыт вытворчасці GMP. Yaohai можа задаволіць розныя патрэбы кліентаў, пачынаючы ад даклінічных даследаванняў, прадстаўлення IND і клінічных выпрабаванняў, да камерцыйнай вытворчасці і эфектыўна прасоўваць ход праектаў.

Працэс вытворчасці мкДНК

Вытворчасць мкДНК ўключае ў сябе такія этапы, як ампліфікацыя бацькоўскай плазміды (PP), індукцыя рэкамбінацыі і выдаленне прымешак. У цяперашні час для вытворчасці макДНК выкарыстоўваюцца розныя рэкамбіназныя сістэмы, у тым ліку інтэграза фага λ, рэкамбіназа фага P1 Cre, рэзолваза ParA і сістэма саманавядзення эндануклеазы PhiC31-integrase/I-SceI. Аднак кожная сістэма сутыкаецца з праблемамі з пункту гледжання ўраджайнасці, чысціні і кошту. Каб павялічыць ураджайнасць, даследчыкі вывучаюць такія стратэгіі, як мадыфікацыя штамаў генаў і аптымізацыя ўмоў закісання.

Ачыстка мкДНК

Метады ачысткі мкДНК эвалюцыянавалі ад мадыфікацыі асновы да новых метадаў храматаграфіі. Нягледзячы на ​​розныя стратэгіі ачысткі, такія праблемы, як нізкая хуткасць аднаўлення і высокія выдаткі, застаюцца. Апошнія даследаванні дасягнулі эфектыўнай ачысткі мкДНК з выкарыстаннем такіх метадаў, як маналітныя калоны, мадыфікаваныя кадаверынам, але па-ранейшаму неабходна далейшае зніжэнне кошту і павышэнне хуткасці аднаўлення.

Колькасны аналіз мкДНК

У цяперашні час колькасны аналіз мкДНК у асноўным абапіраецца на такія метады, як кПЦР і электрафарэз, якія маюць праблемы з высокімі выдаткамі і абмежаванай дакладнасцю. Апошнія даследаванні выкарысталі тэхналогію храматаграфіі для дасягнення хуткага і дакладнага колькаснага аналізу мкДНК, забяспечваючы новыя сродкі кантролю якасці мкДНК.

Перспектывы прымянення і праблемы mcDNA

mcDNA мае шырокія перспектывы прымянення ў геннай тэрапіі, ДНК-вакцынах і клеткавай тэрапіі. Аднак такія праблемы, як нізкі ўраджай, высокі кошт, складаны кантроль якасці і абмежаваная эфектыўнасць дастаўкі in vivo, усё яшчэ патрабуюць вырашэння. У будучыні даследчыкі сканцэнтруюцца на павелічэнні выхаду мкДНК, скарачэнні выдаткаў, аптымізацыі метадаў кантролю якасці і распрацоўцы больш эфектыўных сістэм дастаўкі для садзейнічання развіццю мкДНК у клінічных прымяненнях.

Conclusion

Як новы невірусны носьбіт ДНК, мкДНК валодае вялікім патэнцыялам у геннай тэрапіі і сумежных галінах. Нягледзячы на ​​​​шмат праблем, з развіццём даследаванняў і тэхналогій чакаецца, што mcDNA стане самым папулярным носьбітам невіруснай ДНК у будучыні, што прынясе прарыў у медыцынскую сферу.

Yaohai Bio-Pharma таксама актыўна шукае інстытуцыйных або індывідуальных глабальных партнёраў і прапануе найбольш канкурэнтаздольную кампенсацыю ў галіны. Калі ў вас ёсць якія-небудзь пытанні, калі ласка, не саромейцеся звяртацца да нас: [email protected]