昔々、人々の苦しみを和らげようと真剣に努力していた科学者たちがいました。彼らは私たちのところにやって来て、病気の人を治す方法を求めました。この科学者グループは多大な努力を重ね、私たちの体の多くの小さな部分、「遺伝子」を発見しました。遺伝子は、私たちの体が適切に機能する方法を指示する指示書です。これらの遺伝子は私たちの体の指示書ですが、時には遺伝子に誤りがあり、その結果私たちは病気になります。科学者たちはこれらの誤りの解決策を見つけることに興味を持っていました。そのためには、特別なツールが必要でした。
私たちは健康な遺伝子をリポソームの中に閉じ込め、それを体内の病気の細胞に送達しました。 circRNAプラスミド配列設計がんは自己防衛機構を失い、この目的のために腫瘍塊に作られた開口部に閉じ込められます。これは、ナノ粒子と呼ばれる小さなボールを使用して、健康な遺伝子を病気の細胞に直接送達するという、がんを取り除くための未治療の自然な封じ込めです。これらのナノ粒子は、「脂質」と呼ばれる特別な物質の小さな粒子です。細胞壁が脂質であるのと同様、脂質は「脂質ナノ粒子」または LNP と呼ばれる小さなボールに集まります。健康な遺伝子は、車に乗るために乗客が装備されているように、LNP にロードされます。次に、LNP は治療遺伝子を病気の細胞に輸送し、人を家に送り届けるタクシー運転手として機能します。ベクターを介して運ばれる健康な遺伝子は、Focus の治療に使用でき、この治療の一部でもある緩和を提供します。
特許取得済みの circRNA精製プロセス開発、健康な遺伝子を病気の細胞にうまく送り込むことを可能にする。それは、環状RNAまたはcircRNAと呼ばれる遺伝子のセットから始まります。circRNAは、他の遺伝子種と比較してより安定していて強力であるため、体内でより長く生き続けます。病気の細胞はより長く生きるので、健康な遺伝子が十分に長くとどまって助けになるようにしたいが、邪魔になるほど長くはとどまらないようにしたい。circRNAはまた、他の種類の遺伝子を分解する酵素などによる分解に対してより耐性があります。これらの特性を考えると、circRNAは人を健康にすることを目的とした遺伝子サプリメントの理想的な候補であると思われます。
circRNA-LNP カプセル化プロトコルは複雑なプロセスですが、後ほど説明するように、いくつかのステップで構成されています。そこから、健康な遺伝子は科学者によって LNP 内にあります。次に、科学者は LNP を特定の「エタノール」と「アセトン化学物質」に追加します。これにより、適切なサイズの粒子がセットに引き出されます。これは LNP の接着剤のような働きをし、LNP をより大きなナノ粒子に集めます。私たちはこのプロセスを「沈殿」と呼んでいます。ナノ粒子が大きいほど、使用しやすくなり、より多くの良い遺伝子を内部に持ち込むことができるため、治療効果が向上します。
次に、科学者たちは、より幅の広いナノ粒子をポリエチレングリコール(PEG)と呼ばれる物質と組み合わせます。この物質は滑らかなコーティングとして機能し、ナノ粒子が人体の防御をすり抜けて病気の細胞に向かってこっそりと滑り込むのを助けます。PEG化「PEG化」のプロセス。PEG化は、人体がナノ粒子などの異物を排除するのが得意であるため、非常に重要です。科学者たちは、ナノ粒子が重要な仕事をしたり正常な遺伝子を輸送したりする前に、人体に食べられてしまうのを防ぐために、PEGを使用しています。
しかし、遺伝子治療には障害がないわけではありません。最大の問題は、健康な遺伝子を体内の適切な細胞に取り込まなければならないことです。私たちの体は複雑なので、正しい場所に物を届けることは困難です。このプロトコルを使用すると、健康な遺伝子が病気の細胞に直接届けられ、NAT が停止します。その結果、遺伝子治療はより効率的になり、副作用が少なくなる可能性があり、これは患者にとって重要な利点です。
このハードルに加えて、追加した健康な遺伝子が適切な場所に留まるようにするという問題もあります。私たちの体は(願わくば)1年前と同じではなく、細胞は入れ替わっています。これらの健康な遺伝子が細胞にうまく統合されない場合、または局所的であっても間違った種類の細胞に統合された場合、遺伝子治療は失敗する可能性があります。代わりに、circRNA-LNPカプセル化プロトコルは、膨大な量の健康な遺伝子を多くの細胞に直接送達するのに役立つ可能性があります。これらすべてにより、良い遺伝子が適切な場所に存在する可能性が高まり、重要な役割を果たすようになります。
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