L'Émergence et le Potentiel des Thérapies Cellulaires et Géniques

La thérapie cellulaire et génique (CGT) est une approche médicale de pointe qui englobe à la fois la thérapie génique et la thérapie cellulaire. La thérapie génique vise à guérir les maladies en ajoutant, modifiant ou réduisant l'expression des gènes individuels ou en réparant les gènes anormaux. En revanche, la thérapie cellulaire utilise des méthodes de bioingénierie pour obtenir des cellules ayant des fonctions spécifiques, qui sont ensuite multipliées et cultivées in vitro de manière spécifique afin d'améliorer leurs capacités immunitaires, détruire les agents pathogènes et les cellules tumorales, et ainsi parvenir à traiter certaines maladies.

Comparée aux médicaments traditionnels à base de petites molécules et d'anticorps, la CGT a l'avantage de surmonter les limites de la régulation au niveau des protéines, permettant le traitement des maladies rares grâce à l'expression, la réduction ou la in vitro modification au niveau moléculaire. Plus de 20 produits CGT ont été approuvés pour la commercialisation, principalement utilisés pour traiter des maladies comme le lymphome à grandes cellules B diffus, la leucémie lymphoïde aiguë à cellules B, le lymphome à cellules du manteau et la myélome multiple.

À l'avenir, le champ d'application des produits CGT deviendra encore plus large, avec des développements prévus pour le traitement d'une série de maladies, y compris l'infection par le VIH, le cancer, les maladies hématologiques, les maladies neurologiques et les maladies génétiques. Cependant, le processus de préparation des produits CGT est relativement complexe, avec la production de plasmides et de virus comme étapes cruciales.

Pendant le processus de préparation, la première étape consiste à obtenir des gènes normaux et à les construire en vecteurs. Bien que l'amplification du fragment cible en utilisant un génome normal comme modèle soit une approche courante, elle peut rencontrer des défis tels que des séquences difficiles à amplifier et des mutations dans les produits d'amplification. Par conséquent, la plupart des chercheurs ou entreprises optent pour la synthèse de gènes afin d'obtenir directement un vecteur de gène normal construit, ce qui réduit considérablement le cycle de développement et de production de médicaments.

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