L'essor et les promesses de la thérapie cellulaire et génique

La thérapie cellulaire et génique (TCG) est une approche médicale de pointe englobant à la fois la thérapie génique et la thérapie cellulaire. La thérapie génique vise à guérir des maladies en ajoutant, en modifiant ou en réduisant l'expression de gènes individuels ou en réparant des gènes anormaux. La thérapie cellulaire, quant à elle, utilise des méthodes de bio-ingénierie pour obtenir des cellules dotées de fonctions spécifiques, qui sont ensuite développées et spécialement cultivées in vitro pour améliorer leurs capacités immunitaires, tuer les agents pathogènes et les cellules tumorales, et ainsi obtenir l'effet de traiter certaines maladies.

Par rapport aux médicaments traditionnels à petites molécules et aux anticorps, le CGT présente l'avantage de surmonter les limites de la régulation au niveau des protéines, permettant ainsi le traitement de maladies rares par l'expression génétique, le silençage ou in vitro modification au niveau moléculaire. Plus de 20 produits CGT ont été approuvés pour la commercialisation, principalement utilisés pour traiter des maladies telles que le lymphome diffus à grandes cellules B, la leucémie lymphoïde aiguë à cellules B, le lymphome à cellules du manteau et le myélome multiple.

À l'avenir, le champ d'application des produits CGT s'élargira encore, avec des développements prévus pour le traitement d'une série de maladies, notamment l'infection par le VIH, le cancer, les maladies hématologiques, les maladies neurologiques et les maladies génétiques. Cependant, le processus de préparation des produits CGT est relativement complexe, la production de plasmides et la production de virus étant des étapes critiques.

Au cours du processus de préparation, la première étape consiste à obtenir des gènes normaux et à les construire en vecteurs. Bien que l'amplification du fragment cible en utilisant un génome normal comme modèle soit une approche courante, elle peut se heurter à des difficultés telles que des séquences difficiles à amplifier et des mutations dans les produits d'amplification. Par conséquent, la plupart des chercheurs ou des entreprises optent pour la synthèse de gènes pour obtenir directement un vecteur de gènes normaux construit, ce qui raccourcit considérablement le cycle de développement et de production des médicaments.

Yaohai Bio-Pharma propose des services complets pour la synthèse de gènes et la construction de vecteurs, de la séquence au plasmide. Notre décennie d'expérience et plus d'une centaine de projets nous ont permis de mieux comprendre et satisfaire les besoins des clients.

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