Revolucionando el Descubrimiento en la Investigación de Entrega Dirigida de mRNA

Hoy, Yaohai Bio-Pharma resumió los últimos resultados de investigación de dos gigantes del mRNA en entrega dirigida, centrándose en la perspectiva del diseño y optimización de secuencias de mRNA, y combinando patentes y literatura disponibles públicamente.

La aplicación de la tecnología de mRNA es prometedora y ha ido expandiéndose gradualmente de las vacunas contra enfermedades infecciosas a vacunas contra el cáncer, terapia de reemplazo de proteínas, inmunoterapia oncológica, reprogramación celular y edición génica. Para lograr los efectos clínicos del mRNA, es necesario asegurar que las moléculas de mRNA alcancen células objetivo específicas y luego expresen eficientemente proteínas con funciones biológicas.

Basado en la tecnología pionera y la amplia experiencia de Yaohai en la preparación de IVT RNA, la plataforma de servicios de síntesis de muestras de investigación personalizadas de 'RNASci' ofrece a clientes globales servicios integrales de preparación de muestras de RNA personalizadas para IVT RNA (mRNA, saRNA, circRNA), cubriendo el diseño de secuencias de ADN, la preparación de IVT RNA, la ciclización de RNA, la purificación de RNA, la liofilización de RNA, el análisis y control de calidad de RNA, y RNAQua (análisis y control de calidad de mRNA). Purificación de RNA, liofilización de RNA, encapsulamiento con LNP y pruebas de calidad del RNA.

La extensión de los mRNA a múltiples aplicaciones depende de avances en la entrega dirigida, incluyendo el diseño de secuencias, la optimización de sistemas de entrega y la administración local de fármacos. En general, tanto Moderna como CureVac se basan en microRNA (miRNA) o sitios de unión de miRNA, con la diferencia de que Moderna lo hizo iniciando la traducción del mRNA objetivo en las células objetivo, mientras que CureVac inhibió la expresión del mRNA objetivo en sitios fuera de las células objetivo.

Moderna

La estrategia de entrega dirigida de mRNA de Moderna se basa en los miRNAs y proteínas inhibidoras que inician la expresión de mRNAs objetivo en células específicas.

CureVac

La estrategia de entrega dirigida de mRNA de CureVac difiere de la estrategia de Moderna de dirigirse a tejidos para iniciar la expresión, pero en su lugar inhibe la expresión de mRNA en tejidos no objetivo, específicamente incorporando miRt en la secuencia de mRNA para inhibir la expresión de mRNA en otras células no objetivo.

En resumen, para mejorar la expresión de los mRNA objetivo en células/teléfonos/órganos objetivo y reducir los efectos fuera de objetivo, Moderna reveló una estrategia de diseño de secuencia de mRNA en la patente WO2022/266083: incluyendo una secuencia de mRNA objetivo, una secuencia regulatoria que codifica una proteína inhibidora dopada con miRNAs, lo cual puede regular indirectamente la expresión del mRNA objetivo en órganos objetivo ajustando la expresión de la proteína inhibidora tanto en tejidos objetivo como no objetivo. CureVac ajustó la expresión de la proteína objetivo en tejidos no objetivo, lo que regula indirectamente la expresión del mRNA objetivo en el órgano objetivo.

Yaohai Bio-Pharma es la primera y más grande CRDMO de biológicos dedicada a los sistemas de expresión microbiana en la Gran China. Ofrecemos soluciones personalizadas integrales o servicios independientes, que van desde la síntesis de ARN, ingeniería y construcción de cepas, desarrollo de procesos upstream y downstream, hasta la fabricación de sustancias medicamentosas según niveles GMP o no GMP, y servicios de llenado y terminación para diversas modalidades, como ARNm, circRNA, plásmido RNA, proteínas recombinantes, péptidos, enzimas, anticuerpos de dominio único y VLPs. Estamos comprometidos con satisfacer las necesidades clínicas y comerciales de nuestros clientes globales en medicamentos biológicos, vacunas y diagnósticos tanto para uso humano como veterinario.

Yaohai Bio-Pharma también está buscando activamente socios globales institucionales o individuales y ofrece la compensación más competitiva del sector. Si tienes alguna pregunta, no dudes en contactarnos: [email protected]