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Revolucionando el descubrimiento en la investigación de administración dirigida de ARNm

04 de noviembre de 2024

Hoy, Yaohai Bio-Pharma resumió los últimos resultados de investigación de dos gigantes del ARNm en administración dirigida, centrándose en la perspectiva del diseño y la optimización de la secuencia del ARNm y combinando patentes y literatura disponibles públicamente.

La aplicación de la tecnología del ARNm es prometedora y se ha ampliado gradualmente desde las vacunas contra enfermedades infecciosas hasta las vacunas contra el cáncer, la terapia de reemplazo de proteínas, la inmunoterapia tumoral, la reprogramación celular y la edición genética. Para lograr los efectos clínicos del ARNm, es necesario garantizar que las moléculas de ARNm lleguen a células diana específicas y luego expresen de manera eficiente proteínas con funciones biológicas.

Basándose en la tecnología pionera de Yaohai y en su amplia experiencia en la preparación de ARN IVT, la plataforma de servicio de síntesis de muestras de investigación personalizadas de ARN 'RNASci' ofrece a los clientes globales servicios integrales de preparación de muestras de ARN personalizadas para ARN IVT (ARNm, saRNA, circRNA), que abarcan el diseño de secuencias de ADN, la preparación de ARN IVT, la ciclización de ARN, la purificación de ARN, la liofilización de ARN, el análisis y control de calidad de ARN y RNAQua (análisis y control de calidad de ARNm). Purificación de ARN, liofilización de ARN, encapsulación de LNP y pruebas de calidad de ARN.

La extensión de los ARNm a múltiples aplicaciones depende de los avances en la administración dirigida, incluido el diseño de secuencias, la optimización de los sistemas de administración y la administración local de medicamentos. En general, tanto Moderna como CureVac se basan en microARN (miARN) o sitios de unión de miARN, con la diferencia de que Moderna lo hizo iniciando la traducción del ARNm objetivo en las células objetivo, mientras que CureVac inhibió la expresión del ARNm objetivo en sitios fuera del objetivo fuera de la célula objetivo.

moderno

La estrategia de administración dirigida de ARNm de Moderna se basa en microARN y proteínas inhibidoras que inician la expresión de ARNm objetivo en células específicas.

curavac

La estrategia de administración dirigida al ARNm de CureVac difiere de la estrategia de Moderna de apuntar a los tejidos para iniciar la expresión, pero en cambio inhibe la expresión del ARNm en tejidos no objetivo, específicamente al dopar miRt en la secuencia del ARNm para inhibir la expresión del ARNm en otras células no objetivo.

En resumen, con el fin de mejorar la expresión de los ARNm objetivo en las células/tejidos/órganos objetivo y reducir los efectos fuera del objetivo, Moderna divulgó una estrategia de diseño de secuencias de ARNm en la patente WO2022/266083: incluye una secuencia de ARNm objetivo, una secuencia reguladora que codifica una proteína inhibidora dopada con microARN, que puede regular indirectamente la expresión del ARNm objetivo en los órganos objetivo ajustando la expresión de la proteína inhibidora tanto en los tejidos objetivo como en los no objetivo. CureVac ajustó la expresión de la proteína objetivo en los tejidos no objetivo, regulando así indirectamente la expresión del ARNm objetivo en el órgano objetivo.

Yaohai Bio-Pharma es la primera y más grande CRDMO de productos biológicos dedicada a los sistemas de expresión microbiana en la Gran China. Ofrecemos soluciones personalizadas integrales o servicios independientes que abarcan desde la síntesis de ARN, la ingeniería y construcción de cepas, el desarrollo de procesos anteriores y posteriores, hasta la fabricación de sustancias farmacológicas de nivel GMP o no GMP, y servicios de llenado y acabado para diversas modalidades, como ARNm, ARN circular, ARN plasmídico, proteínas recombinantes, péptidos, enzimas, anticuerpos de dominio único y VLP. Estamos comprometidos a satisfacer las necesidades clínicas y comerciales de los clientes globales en medicamentos biológicos, vacunas y diagnósticos para uso humano y veterinario.

Yaohai Bio-Pharma también busca activamente socios globales institucionales o individuales y ofrece la remuneración más competitiva de la industria. Si tiene alguna pregunta, no dude en contactarnos: [email protected]

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