RNR, kaip ir DNR, sudaro nukleotidai, kurie yra pagrindiniai genetinės medžiagos komponentai. Šie nukleotidai susideda iš cukraus molekulės, fosfatų grupės ir vienos iš keturių azoto bazių: adenino (A), citozino (C), guanino (G) ir uracilo (U). Žinoma, nors RNR yra struktūriškai susijusi su DNR, jos funkcija yra gana skirtinga. Skirtingi RNR molekulių dydžiai priklauso nuo jų bazinių sekų dydžio, geno, kurį jos atstovauja, ir jų funkcijų ląstelėje. Moksliniu požiūriu toks skirtumas leidžia identifikuoti ilgas ir trumpas RNR grandines, o tai lemia sintezę ir naudojimą.
Iš visų nukleotidų tik vienas, žinomas kaip adeninas arba A, vaidina gyvybiškai svarbų vaidmenį apdorojant ir bręstant RNR molekules. Kol RNR formuojasi, daugelis šių RNR grandinių yra modifikuojamos 3' gale naudojant adenino nukleotidų seriją. Dėl adeninų grandinės tai vadinama poli-A uodega. Uodegos ilgis gali būti gana įvairus, bet vėlgi priklausys nuo RNR tipo, ląstelės tipo ir tai konkrečiai ląstelei būdingo biologinio konteksto. Poli-A uodega dalyvauja daugelyje skirtingų veiklų, pradedant nuo apsaugos nuo skilimo iki eksporto iš branduolio į citoplazmą ir transliacijos ribosomomis.
Mokslininkai tiria šiuos poli-A uodegos ilgio svyravimus, kad suprastų RNR stabilumą, funkciją ir reguliavimą. Dėl šių skirtumų galima įgyti žinių apie kai kurių RNR „elgesį“ kitoje ląstelės aplinkoje ar būsenoje. Turint šią informaciją, būtų galima geriau suprasti, kaip RNR veikia genų ekspresiją ir, apskritai, kokiais būdais reguliavimo tinklas gali veikti ląstelėje.
Anksčiau šis darbas buvo saRNR priskyrimas tiksliai poli-A paskirstymui. Kaip atrodo RNR, Yaohai mokslininkai gydytojams ir tyrinėtojams lengvai įsivaizduoja. Naudodami tiksliai suderintus matavimo įrankius ir metodus, jie gauna daugybę duomenų apie poli-A uodegų ilgį ir pasiskirstymą, prie kurių jie kitu atveju neturėtų prieigos.
Būtent šioje srityje šių saRNR poli-A pasiskirstymo testai galėtų būti vienas iš daugelio tikslinių gydymo būdų (ir kartais dar vadinamų tikslinėmis terapijomis), taikomų maksimaliam jų gausumui. Šie gydymo būdai nukreipti į identifikuojamas ląsteles arba genus, kuriems padedama iš išorės. Poli-A pasiskirstymo šiose ląstelėse ar genuose tyrimas atskleidžia, kaip šios ląstelės veikia. Tačiau žinant šiuos dalykus, mūsų supratimas apie ligas tampa šiek tiek niuansuotas, ir teoriškai jie gali sukurti vaistus, kurie geriau padėtų tinkamoms ląstelėms.
Be to, tai yra naujų ir veiksmingesnių vaistų kūrimo kryptis – tokių, kurie galėtų būti saugesni ir stipresni. Pavyzdžiui, vaistas, kuris veikia tik vieno tipo ląsteles, per klaidą nežudys kai kurių kūno ląstelių. Svarbus veiksnys, nes galų gale jis iš dalies prisideda prie pacientų saugumo, o ne susirūpinimu.
Bandymas taip pat gali būti naudingas genų redagavimui ir panašiai Interleukino cirRNR poli-A paskirstymas. Genų redagavimas leidžia mokslininkams pakeisti DNR žmogaus kūne. Galimybė ištaisyti genetinius sutrikimus ir netgi užkirsti kelią jų atsiradimui. CRISPR-Cas9 – viena iš mokslininkų naudojamų genų redagavimo metodų, kurie yra priemonė atlikti specifinius pakeitimus.
Tačiau, žvelgiant iš mokslininkų perspektyvos, mRNR plazmidės gamyba gali sukelti bent kai kuriuos nenumatytus netikslinius efektus. Tokie bandymai, pasak mokslininkų, padės jiems suprasti, ko tikėtis taikant CRISPR-Cas9 sistemą, skirtą genų redagavimui, RNR apdorojimui. Kadangi RNR apdorojimas turi įtakos genų ekspresijai, tai yra sklandesnis ir efektyvesnis būdas redaguoti geną.
Yaohai Bio-Pharma, 10 geriausių biologinių produktų gamintojų, specializuojasi mikrobinėje fermentacijoje. Mes pastatėme modernią įrangą su tvirtomis RD galimybėmis ir pažangia įranga. Turime penkias vaistinių medžiagų gamybos linijas, kurios atitinka GMP mikrobinės fermentacijos ir gryninimo reikalavimus. Taip pat turime dvi automatines kasečių, buteliukų ir užpildytų švirkštų užpildymo užbaigimo linijas. Galimos naudoti fermentacijos svarstyklės – nuo SaRNA poli-A pasiskirstymo testavimo iki 2000 l. Buteliuko užpildymo specifikacijos svyruoja nuo 1 ml iki 25 ml. užpildyto švirkšto arba kasetės užpildymo specifikacijos svyruoja nuo maždaug 1–3 ml. Mūsų cGMP suderinama gamykla užtikrina nuolatinį klinikinių mėginių ir komercinių prekių tiekimą. Mūsų gamykla gamina dideles molekules, kurios siunčiamos į pasaulį.
Yaohai Bio-Pharma turi patirties gaminant biologinius preparatus, sukurtus iš SaRNA poly-A Distribution Testing. Siūlome pritaikytus RD ir gamybos sprendimus, tuo pačiu užtikrindami, kad nėra jokios rizikos. Mes dalyvavome įvairiuose metoduose, pavyzdžiui, rekombinantinės subvienetinės vakcinos, peptidiniai hormonai, citokinai, augimo faktoriai, vieno domeno antikūnų fermentai, plazmidinės DNR MRNR ir daugelis kitų. Esame daugelio mikroorganizmų, įskaitant mielių tarpląstelinę ir tarpląstelinę sekreciją (išeiga iki 15g/l), taip pat bakterijų tarpląstelinio tirpaus ir inkliuzinio kūno (išeiga net 10g/l) specialistas. Taip pat sukūrėme BSL-2 fermentacijos platformą bakterinėms vakcinoms kurti. Mes orientuojamės į procesų tobulinimą, produktų išeigų didinimą ir gamybos sąnaudų mažinimą. Pasitelkę stiprią technologijų komandą galime užtikrinti greitą ir patikimą projekto pristatymą, kuris greičiau pateiks jūsų produktą į rinką.
„Yaohai BioPharma“ yra 10 geriausių mikrobų CDMO, apimantis kokybės valdymą ir reguliavimo reikalus. Turime kokybės valdymo sistemą, kuri atitinka dabartinius SaRNA poly-A platinimo testus ir reglamentus visame pasaulyje. Mūsų reguliavimo komanda išmano pasaulines reguliavimo sistemas, kurios padeda paspartinti biologinį paleidimą. Užtikriname atsekamas gamybos procedūras kokybiškus produktus, taip pat atitinkančius JAV FDA ir ES EMA gaires. Australijos TGA ir Kinijos NMPA taip pat atitinka. „Yaohai BioPharma“ sėkmingai išlaikė mūsų GMP kokybės sistemos ir gamybos vietos auditą, kurį atliko Europos Sąjungos kvalifikuotas asmuo (QP). Taip pat sėkmingai atlikome pirmuosius ISO9001 kokybės vadybos sistemos ir ISO14001 aplinkosaugos vadybos sistemos sertifikavimo auditus.
Yaohai Bio-Pharma yra mikrobų biologijos CDMO lyderė. Mūsų pagrindinis dėmesys skiriamas mikrobinių vakcinų ir terapinių priemonių, skirtų naminiams gyvūnėliams valdyti, gamyba ir SaRNR poli-A pasiskirstymo tyrimai. Turime pažangiausias RD platformas bei gamybos technologijas, apimančias visą procesą nuo mikrobų padermių kūrimo ir ląstelių bankininkystės iki metodų ir procesų kūrimo iki klinikinės ir komercinės gamybos, kuri užtikrina sėkmingą naujų sprendimų tiekimą. Per daugelį metų sukaupėme daug žinių apie biologinį apdorojimą, pagrįstą mikroorganizmais. Sėkmingai įgyvendinta daugiau nei 200 projektų, o mes padedame savo klientams laikytis taisyklių, tokių kaip JAV FDA ir ES EMA. Taip pat padedame jiems naršyti Australijos TGA ir Kinijos NMPA. Dėl savo patirties ir kompetencijos galime operatyviai reaguoti į rinkos poreikius ir pasiūlyti pritaikytas CDMO paslaugas.