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細胞・遺伝子治療の台頭とその約束

Dec 19, 2024

細胞および遺伝子治療(CGT)は、遺伝子治療と細胞治療の両方を含む最先端の医療アプローチです。遺伝子治療は、個々の遺伝子の発現を追加、変更、または沈黙させたり、異常な遺伝子を修復したりすることによって疾患を治すことを目指します。一方、細胞治療は特定の機能を持つ細胞をバイオエンジニアリング技術で取得し、それを体外で増殖・特別に培養してその免疫能力を高め、病原体や腫瘍細胞を殺し、特定の疾患を治療する効果を達成します。

従来の小分子薬や抗体薬と比較すると、CGTはタンパク質レベルの調節の制限を超える利点があり、分子レベルでの遺伝子発現、沈黙、または 体外で 修飾を通じて希少疾患の治療が可能です。すでに20以上のCGT製品が承認されており、主に diffuse large B-cell lymphoma(びまん性大B細胞リンパ腫)、B-cell acute lymphocytic leukemia(B細胞性急性リンパ性白血病)、mantle cell lymphoma(マントル細胞リンパ腫)、そして多発性骨髄腫などの疾患の治療に使用されています。

将来、CGT製品の応用範囲はさらに広がり、HIV感染、がん、血液疾患、神経系疾患、遺伝性疾患を含む一連の疾患の治療に関する進展が期待されています。しかし、CGT製品の製造プロセスは比較的複雑であり、プラミドの生産とウイルスの生産が重要なステップです。

製造プロセスでは、最初のステップとして正常な遺伝子を取得し、それをベクターに構築します。正常なゲノムをテンプレートとして使用してターゲット断片を増幅することは一般的なアプローチですが、増幅が困難な配列や増幅産物における突然変異などの課題に直面する可能性があります。そのため、多くの研究者や企業は、薬剤開発および製造サイクルを大幅に短縮するために、直接構築された正常な遺伝子ベクターを取得するための遺伝子合成を選択しています。

Yaohai Bio-Pharmaは、配列からプラミドまでの一貫したサービスを提供しています。私たちの10年にわたる経験と100以上のプロジェクトを通じて、顧客のニーズをより深く理解し、満たすことができるようになりました。

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