細胞・遺伝子治療の台頭と将来性

細胞および遺伝子治療 (CGT) は、遺伝子と細胞療法の両方を網羅する最先端の医療アプローチです。遺伝子治療は、個々の遺伝子の発現を追加、変更、または抑制したり、異常な遺伝子を修復したりすることで、病気を治すことを目指します。一方、細胞治療は、バイオエンジニアリング手法を利用して特定の機能を持つ細胞を取得し、それを体外で増殖させて特別に培養することで、免疫機能を高め、病原体や腫瘍細胞を殺し、特定の病気の治療効果を実現します。

従来の低分子薬や抗体薬と比較して、CGTはタンパク質レベルの制御の限界を克服し、遺伝子発現、サイレンシング、または ビトロ 分子レベルでの改変。20 種類以上の CGT 製品が販売承認されており、主にびまん性大細胞型 B 細胞リンパ腫、B 細胞急性リンパ性白血病、マントル細胞リンパ腫、多発性骨髄腫などの疾患の治療に使用されています。

将来的には、CGT 製品の応用範囲はさらに広がり、HIV 感染症、がん、血液疾患、神経疾患、遺伝性疾患など、一連の疾患の治療への展開が期待されています。ただし、CGT 製品の製造プロセスは比較的複雑で、プラスミド生産とウイルス生産が重要なステップです。

準備プロセスでは、まず正常な遺伝子を入手し、それをベクターに組み込む必要があります。正常なゲノムをテンプレートとして標的断片を増幅する方法は一般的ですが、増幅しにくい配列や増幅産物の変異などの課題に直面する可能性があります。そのため、ほとんどの研究者や企業は、構築された正常な遺伝子ベクターを直接取得するために遺伝子合成を選択し、医薬品の開発と生産サイクルを大幅に短縮しています。

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