L'Ascesa e il Promettente Futuro della Terapia Cellulare e Genica

La Terapia Cellulare e Genica (CGT) è un approccio medico all'avanguardia che comprende sia la terapia genica che quella cellulare. La terapia genica mira a curare malattie aggiungendo, modificando o silenziando l'espressione di singoli geni o riparando geni anormali. La terapia cellulare, d'altra parte, utilizza metodi di bioingegneria per ottenere cellule con funzioni specifiche, che vengono poi espanso e coltivate in vitro in modo speciale per migliorare le loro capacità immunitarie, uccidere patogeni e cellule tumorali e quindi raggiungere l'effetto di curare determinate malattie.

Rispetto ai farmaci tradizionali a base di piccole molecole e anticorpi, la CGT ha il vantaggio di superare i limiti della regolazione a livello proteico, consentendo il trattamento delle malattie rare attraverso l'espressione, il silenziamento o la in vitro modificazione a livello molecolare. Più di 20 prodotti CGT sono stati approvati per la commercializzazione, utilizzati principalmente per trattare malattie come linfoma a grandi cellule B diffuse, leucemia linfocitica acuta a cellule B, linfoma a cellule del mantello e midollo osseo multiplo.

Nel futuro, l'ambito di applicazione dei prodotti CGT diventerà ancora più ampio, con sviluppi previsti per il trattamento di una serie di malattie, tra cui l'infezione da HIV, il cancro, le malattie ematologiche, le malattie neurologiche e le malattie genetiche. Tuttavia, il processo di preparazione dei prodotti CGT è relativamente complesso, con la produzione di plasmidi e la produzione virale che rappresentano passaggi critici.

Durante il processo di preparazione, il primo passo è quello di ottenere geni normali e costruirli in vettori. Sebbene l'amplificazione del frammento di destinazione utilizzando un genoma normale come template sia un approccio comune, potrebbe incontrare sfide come sequenze difficili da amplificare e mutazioni nei prodotti di amplificazione. Pertanto, la maggior parte dei ricercatori o delle aziende sceglie la sintesi genica per ottenere direttamente un vettore di gene normale costruito, riducendo significativamente il ciclo di sviluppo e produzione del farmaco.

Yaohai Bio-Pharma può fornire servizi integrati per la sintesi di geni e la costruzione di vettori, dal sequenziale al plasmide. La nostra vasta esperienza decennale e oltre cento progetti ci hanno permesso di comprendere meglio e soddisfare le esigenze dei clienti.

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