L'ascesa e le promesse della terapia cellulare e genica

La terapia cellulare e genica (CGT) è un approccio medico all'avanguardia che comprende sia la terapia genica che quella cellulare. La terapia genica mira a curare le malattie aggiungendo, modificando o silenziando l'espressione di singoli geni o riparando geni anomali. La terapia cellulare, d'altro canto, utilizza metodi di bioingegneria per ottenere cellule con funzioni specifiche, che vengono poi espanse e coltivate in vitro per migliorare le loro capacità immunitarie, uccidere patogeni e cellule tumorali e quindi ottenere l'effetto di curare determinate malattie.

Rispetto ai tradizionali farmaci a piccole molecole e agli anticorpi, la CGT ha il vantaggio di superare i limiti della regolazione a livello proteico, consentendo il trattamento di malattie rare attraverso l'espressione genica, il silenziamento o in vitro modifica a livello molecolare. Sono stati approvati per la commercializzazione oltre 20 prodotti CGT, utilizzati principalmente per trattare malattie come il linfoma diffuso a grandi cellule B, la leucemia linfatica acuta a cellule B, il linfoma a cellule del mantello e il mieloma multiplo.

In futuro, l'ambito di applicazione dei prodotti CGT diventerà ancora più ampio, con sviluppi previsti per il trattamento di una serie di malattie tra cui l'infezione da HIV, il cancro, le malattie ematologiche, le malattie neurologiche e le malattie genetiche. Tuttavia, il processo di preparazione dei prodotti CGT è relativamente complesso, con la produzione di plasmidi e la produzione di virus come fasi critiche.

Durante il processo di preparazione, il primo passo è ottenere geni normali e costruirli in vettori. Sebbene amplificare il frammento target usando un genoma normale come modello sia un approccio comune, può incontrare sfide come sequenze difficili da amplificare e mutazioni nei prodotti di amplificazione. Pertanto, la maggior parte dei ricercatori o delle aziende opta per la sintesi genica per ottenere direttamente un vettore genico normale costruito, accorciando significativamente il ciclo di sviluppo e produzione del farmaco.

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