Миникруг ДНК: Отклучување на иднината на генската терапија

Генската терапија, како врвен терапевтски пристап, носи нова надеж за бројни неизлечиви болести. Меѓу нив, минијатурната ДНК (mcDNA), која служи како невирусен носач на ДНК, постепено го покажува својот уникатен шарм.

Воведување на mcDNA

mcDNA потекнува од плазмидната ДНК (pDNA) со отстранување на прокариотски секвенци и задржување само на еукариотските секвенци, формирајќи помал и побезбеден вектор за испорака на гени. Во споредба со pDNA, mcDNA значително ја намалува имуногеноста, го избегнува ризикот од пренос на ген отпорен на антибиотици и постигнува поефикасна генска експресија во клетките, зголемувајќи ја ефикасноста на третманот.

Yaohai Bio-Pharma има воспоставено производствени платформи во согласност со GMP и за кружни и за линеарни плазмиди, поддржани од развој на зрели процеси и искуство во производството на GMP. Јаохаи може да ги исполни различните потреби на клиентите, почнувајќи од претклинички истражувања, поднесување IND и клинички испитувања, до комерцијално производство и ефикасно да го унапреди напредокот на проектите.

Процес на производство на mcDNA

Производството на mcDNA вклучува чекори како што се засилување на родителската плазмида (PP), индукција на рекомбинација и отстранување на нечистотијата. Во моментов, различни системи на рекомбиназа се користат за производство на mcDNA, вклучително и интеграза на фаг, рекомбиназа на фаг P1 Cre, параА резолваза и систем на хоминг ендонуклеаза PhiC31-интеграза/I-SceI. Сепак, секој систем се соочува со предизвици во однос на приносот, чистотата и цената. За да го зголемат приносот, истражувачите истражуваат стратегии како што се модифицирање на соеви на гени и оптимизирање на условите за ферментација.

Прочистување на mcDNA

Методите за прочистување на mcDNA еволуираа од модификација на 'рбетот до нови техники на хроматографија. И покрај различните стратегии за прочистување, прашањата како што се ниските стапки на обновување и високите трошоци остануваат. Неодамнешните истражувања постигнаа ефикасно прочистување на mcDNA користејќи техники како што се монолитни колони модифицирани со кадаверин, но сè уште се потребни дополнителни намалувања на трошоците и подобрувања во стапките на обновување.

Квантитативна анализа на mcDNA

Во моментов, квантитативната анализа на mcDNA првенствено се потпира на методи како што се qPCR и електрофореза, кои имаат проблеми со високи трошоци и ограничена точност. Најновото истражување ја искористи технологијата на хроматографија за да постигне брза и точна квантитативна анализа на mcDNA, обезбедувајќи нови средства за контрола на квалитетот на mcDNA.

Изгледите за примена и предизвиците на mcDNA

mcDNA покажува широки изгледи за примена во генската терапија, ДНК вакцините и клеточната терапија. Сепак, сè уште треба да се решат прашања како што се низок принос, висока цена, тешка контрола на квалитетот и ограничена in vivo ефикасност на испорака. Во иднина, истражувачите ќе се фокусираат на зголемување на приносот на mcDNA, намалување на трошоците, оптимизирање на методите за контрола на квалитетот и развој на поефикасни системи за испорака за промовирање на развојот на mcDNA во клинички апликации.

Заклучок

Како нов невирусен носач на ДНК, mcDNA има голем потенцијал во генската терапија и сродните области. И покрај тоа што се соочува со многу предизвици, со напредокот на истражувањето и технологијата, се очекува mcDNA да стане најпопуларниот невирусен носач на ДНК во иднина, што ќе донесе откритија во медицинското поле.

Јаохаи Био-Фарма исто така активно бара институционални или индивидуални глобални партнери и нуди најконкурентна компензација во индустријата. Ако имате какви било прашања, ве молиме слободно контактирајте не: [email protected]