Минициркуларна ДНК: Отклучување на биднина на генската терапија

Генотерапијата, како новаторска терапевтичка приближина, носи нова надеж за бројни неизлечливи болести. Од нив, минициркуларната ДНК (mcDNA), која служи како не-вируски ДНК носител, постепено ја демонстрира својата уникална чарта.

Презентација на mcDNA

mcDNA се произведува од плазмидна ДНК (pDNA) со отстранување на прокаритечки секвенци и задржување само на еукариотски секвенци, формирајќи помал генетски вектор со поголема безбедност. Според pDNA, mcDNA значително се намалува имуногеноста, се избегнува ризикот од пренос на гени за antibiotička rezistentnost и постигнува повисок ефикасност во генското изразување во клетките, што го зголемува лечебниот ефект.

Yaohai Bio-Pharma е создадено GMP-соодветен производствен платформа за кружни и линеарни плазмиди, поддржано од зрел развој на процеси и GMP производствен искуство. Yaohai може да исполнува различните потреби на клиентите, од претходно-клинички истражувања, индикација за предавање, клинички тестови до комерцијална производство, и ефикасно да го напреднува прогресот на проектите.

Процес на производство на mcDNA

Производството на mcDNA вклучува чекори како што се амплификација на родителски плазмид (PP), индуцирање на рекомбинација и отстранување на нечистоти. Во моментов, се користат различни рекомбиназни системи за производство на mcDNA, вклучувајќи ги фажната λ интеграза, фажната P1 Cre рекомбиназа, ParA резолваза и системот PhiC31-интеграза/I-SceI хоминг ендонуклеаза. Меѓутоа, секој систем се среќува со предизвици во однос на добивка, чистота и cena. За да се зголеми добивката, истражувачите го истражуваат стратегиите како што се модификување на генски страни и оптимизирање на условите за ферментација.

Чистење на mcDNA

Методите за чистење на mcDNA се развијаа од модификација на каркасо до нови хроматографски техники. Навистина, независно од различnite стратегии за чистење, остануваат проблеми како што се ниски стапки на рекуперирање и високи трошоци. Скорошното истражување постигна ефикасно чистење на mcDNA користејќи техники како што се колони модификувани со кадаверин, но сè уште се потребни додатни намалувања на цените и подобрувања на стапките на рекуперирање.

Количествна анализа на mcDNA

Во моментов, количествната анализа на mcDNA главно се надоместува на методи како што се qPCR и електрофореза, кои имаат проблеми со високи трошоци и ограничена точност. Најновите истражувања го користеле хроматографскиот метод за да се постигне брза и точна количествна анализа на mcDNA, што овозможува нов начин за контрола на квалитетот на mcDNA.

Апликациони перспективи и предизвици на mcDNA

mcDNA прикажува широка апликација во генската терапија, ДНК вакцини и клеточна терапија. Поради тоа, проблеми како што се ниска добивка, високи трошоци, тешка контрола на квалитетот и ограничена ефикасност на доставување во животното тело сè уште мора да се реши. Во иднина, истражувачите ќе се фокусираат на зголемување на добивката на mcDNA, намалување на трошоците, оптимизација на методите за контрола на квалитетот и развој на повеќе ефикасни системи за доставување за да го подстапат развојот на mcDNA во клиничките апликации.

Заклучок

Како нов појавување не-вируски носител на ДНК, mcDNA има голем потенцијал во генската терапија и поврзаните области. Постојат многу предизвици, но со напредокот на истражувањето и технологијата, mcDNA се очекува да стане најпопуларниот не-вируски носител на ДНК во бидот, што ќе донесе прориви во медицинскиот сектор.

Yaohai Bio-Pharma исто така активно ги бара светските партнерски институции или индивидуални партнери и нуди најконкурентното вознаграждување во индустријата. Ако имате било кои прашања, слободно ни kontaktirajte: [email protected]