Tudományos világunk egyre inkább azokra az új és jobb módszerekre összpontosít, amelyekkel az emberek jobb és egészségesebb életet élhetnek. A tudósok most kifejlesztettek valamit, az úgynevezett mRNS-szerkesztő eszközt egy Yaohai nevű helyen. Ez azért érdekes, mert egy olyan eszköz, amellyel kijavíthatjuk génjeink hibáit, és ezáltal segíthetünk gyógyítani számos olyan betegséget, amelyek a bolygó lakosságát sújtják.
Az mRNS-szerkesztő eszköz a maga nemében egyedülálló technológia, amely lehetővé teszi a tudósok számára az RNS-molekulák módosítását és szerkesztését. Az RNS (ribonukleinsav) egy kulcsmolekula, amely utasításokat visz a DNS-ből sejtjeinkbe. A hírvivő RNS-t (mRNS) nevezzük mRNS-nek. Segítenek az üzenetek eljuttatásában a DNS és sejtjeink között, kommunikálva azzal, hogy mit kell tenniük. A legfelső szinten az mRNS-szerkesztő eszköz az mRNS által ténylegesen hordozott üzenetek megváltoztatását végzi. Ha a tudósok meg tudják változtatni ezeket az üzeneteket, kijavíthatják a genetikai problémákat, amelyek a betegséget okozhatják, és ez hihetetlenül hatékony módja az egészség javításának.
Ez egy újabb technológia, az mRNS-szerkesztés, és az eszköz származási területe a genetika – a gének és az öröklődés tudománya. A kutatók valójában évek óta kutatják a DNS-t és az RNS-t, hogy feltárják, hogyan hatnak ezek a részecskék az élővilágra. A magyarázat az, hogy a 2000-es években a tudósok kifejlesztettek egy új technológiát, CRISPR-Cas9 néven, amely lehetővé tette a tudósok számára a DNS szerkesztését. Ez nagy áttörés volt! Az RNS szerkesztése azonban lényegesen nehezebbnek bizonyult. Ez egészen 2013-ig tartott, amikor egy másik kutatócsoport megdöbbentő leletet tett. Felfedezték az ADAR néven ismert enzimet, amely képes szerkeszteni az RNS-t. Ez elég izgalmas volt, mert ez megnyitotta az utat az mRNS-szerkesztő eszköz felfedezéséhez, amely ma már a tudósok egyik fő fegyvere – az RNS szerkesztéséhez, ami számít.
A génekkel kapcsolatos problémák ezreit és a kapcsolódó betegségeket érintheti az mRNS-szerkesztő technológia. Legyen szó súlyos genetikai betegségek, például cisztás fibrózis, sarlósejtes vérszegénység vagy kényszeres demenciák, például Huntington-kór gyógyítására. Ezek mind olyan betegségek, amelyeket a DNS-ünkben bekövetkező változások vagy mutációk okoznak, amelyek megzavarják sejtjeink működését. Az mRNS-szerkesztő eszköz lehetővé teszi a tudósok számára, hogy rögzítsék az mRNS-ben lévő sejtekhez küldött üzeneteket. Ez a korrekció elősegítheti a sejtek optimális működését, és javíthatja az ilyen betegségekben szenvedők egészségét.
Az mRNS-módosítási stratégiák tudományos megalapozása értelmetlen, de néhány kutató megteszi a részét annak lefordításáért. Az mRNS-szerkesztő eszközt fogják használni az mRNS-üzenetek megváltoztatására. Ezt úgy érik el, hogy célzott módosításokat hajtanak végre az RNS-szerkesztő enzimen. Az ilyen változtatások révén az enzim jobban tudja létrehozni a szükséges módosításokat. Emellett egy ilyen mRNS-szerkesztő eszköz különösen hasznos, mivel lehetővé teszi a sejttípus-specifikus célzást is a kutatók számára. Például olyan sejtekre vethetik a szemüket, amelyeket egy adott betegség támadott meg. Így a kezelés hasznosabbá válik, és a mellékhatásokat is (ha vannak) minimális szinten tartják.
Míg az mRNS-szerkesztő eszköz ígéretesnek tűnik a betegségek kezelésében és az egyéni életminőségben, fontos etikai kérdéseket vet fel megfontolásra. Biztonsága komoly aggodalomra ad okot A kutatóknak bizonyítaniuk kell, hogy biztonságos és hatékony, mielőtt embereknél alkalmaznák. Egy másik nagy probléma valószínűleg a technológiával való visszaélés. Kockázatot jelent az is, hogy „designer babák” készítésére is alkalmazható, ami erkölcsi aggodalmakat vált ki. Az mRNS-szerkesztő eszközt a tudósoknak és a döntéshozóknak felelősségteljes és etikus módon kell használniuk az emberek és a társadalom jólétének megőrzése érdekében.
A Yaohai BioPharma a 10 legjobb mikrobiális CDMO, amely minőség-ellenőrzést és génszerkesztő eszköz mRNS-t tartalmaz. Szilárd minőségbiztosítási rendszert fejlesztettünk ki, amely megfelel a jelenlegi GMP szabványoknak és a szabályozási követelményeknek világszerte. Szabályozói csapatunk jól ismeri a globális szabályozási kereteket, hogy felgyorsítsa a biológiai indítást. Gondoskodunk arról, hogy a gyártási folyamatok nyomon követhetők legyenek kiváló minőségű termékekkel, valamint megfeleljenek az amerikai FDA és az EU EMA előírásainak. Ausztrália TGA és Kína NMPA is megfelel. A Yaohai BioPharma sikeresen teljesített egy helyszíni auditot, amelyet az Európai Unió (QP) képesített személye végzett, hogy megvizsgálja a GMP folyamatunkat és gyártási létesítményünket. Sikeresen átestünk az ISO9001 minőségirányítási rendszer és az ISO14001 környezetirányítási rendszer kezdeti tanúsító auditjain is.
A Yaohai Bio-Pharma, a biológiai termékek 10 legjobb gyártója, a mikrobiális fermentáció specialistája. Felépítettünk egy fejlett létesítményt, amely fejlett létesítményekkel, valamint robusztus RD- és gyártási képességekkel rendelkezik. Öt gyógyszergyártó sor áll rendelkezésre, amelyek megfelelnek a mikrobiális tisztítás és fermentáció GMP-szabványainak, valamint két automata töltő- és befejező sor az injekciós üvegekhez, patronokhoz és tűkhöz. A fermentációhoz 100 literes, 500 literes, 1000 literes és 2000 literes mérlegek kaphatók. A töltési térfogat 1 ml-től a Gene-editing Tool mRNS-ig terjed. Az előretöltött fecskendőkbe vagy patronokba 1-3 ml-nek megfelelő mennyiséget kell feltölteni. CGMP-kompatibilis gyártóműhelyünk biztosítja a klinikai minták és kereskedelmi termékek folyamatos ellátását. A gyárunkban előállított ömlesztett molekulák világszerte szállíthatók.
A Yaohai Bio-Pharma egy génszerkesztő eszköz mRNS mikrobiális eredetű biológiai anyagokban. Egyedi RD, valamint gyártási megoldásokat kínálunk, miközben minimalizáljuk a kockázatot. Számos modalitásban vettünk részt, mint például a rekombináns alegység vakcinák, peptid hormonok, citokinek növekedési faktorok, egydoménes antitestek, enzimek, plazmid DNS, mRNS és egyebek. Szakértők vagyunk számos mikrobiális gazdaszervezetben, mint például az élesztő extracelluláris és intracelluláris (akár 15 gramm/liter hozam) baktériumok periplazmatikus szekréciójában, valamint az oldható intracelluláris zárványtestekben (hozam 10 gramm/l). Ezenkívül kifejlesztettük a BSL-2 mikrobiális fermentációs platformot bakteriális vakcinák fejlesztésére. Eddigi tapasztalataink vannak a termelési folyamatok javításában, ezáltal növelve a hozamot és csökkentve a költségeket. Egy rendkívül hatékony technológiai csapattal garantáljuk a projektek gyors és megbízható lebonyolítását, és termékeit gyorsabban piacra vihetjük.
A Yaohai Bio-Pharma vezető mikrobiológiai biológiai CDMO. Fő célunk a Génszerkesztő eszköz mRNS és a háziállatok, valamint az emberi és állategészségügy kezelésére szolgáló terápiák gyártása volt. Korszerű RD platformokkal és gyártási technológiával rendelkezünk, amely lefedi a teljes gyártási folyamatot, kezdve a mikrobatörzsek kifejlesztésével Sejtbank-kezelésen, folyamat- és módszerfejlesztésen keresztül a kereskedelmi és klinikai gyártáson keresztül, amely biztosítja az innovatív megoldások sikeres szállítását. Idővel hatalmas tudásra tettünk szert a mikrobiális alapú biofeldolgozásról. Több mint 200 globális projektet zártunk sikeresen, és segítünk ügyfeleinknek eligazodni az Egyesült Államok FDA, EU EMA, Australia TGA és Kína NMPA szabályaiban és előírásaiban. Tapasztalatunknak és szakértelmünknek köszönhetően gyorsan tudunk reagálni a piaci igényekre, és személyre szabott CDMO szolgáltatásokat tudunk nyújtani.