El Auge y el Potencial de la Terapia Celular y Genética

La Terapia Celular y de Genes (CGT) es un enfoque médico de vanguardia que abarca tanto la terapia génica como la celular. La terapia génica tiene como objetivo curar enfermedades añadiendo, modificando o silenciando la expresión de genes individuales o reparando genes anormales. Por otro lado, la terapia celular utiliza métodos de bioingeniería para obtener células con funciones específicas, las cuales se expanden y cultivan especialmente in vitro para mejorar sus capacidades inmunitarias, matar patógenos y células tumorales, y así lograr el efecto de tratar ciertas enfermedades.

En comparación con los medicamentos tradicionales de pequeñas moléculas y anticuerpos, la CGT tiene la ventaja de superar las limitaciones de la regulación a nivel proteico, permitiendo el tratamiento de enfermedades raras mediante la expresión, silenciamiento o In vitro modificación a nivel molecular. Más de 20 productos de CGT han sido aprobados para su comercialización, utilizándose principalmente para tratar enfermedades como el linfoma difuso de grandes células B, la leucemia linfoblástica aguda de células B, el linfoma de células del manto y la mieloma múltiple.

En el futuro, el ámbito de aplicación de los productos CGT se volverá aún más amplio, con desarrollos esperados para el tratamiento de una serie de enfermedades, incluidas la infección por VIH, el cáncer, las enfermedades hematológicas, las enfermedades neurológicas y las enfermedades genéticas. Sin embargo, el proceso de preparación de los productos CGT es relativamente complejo, siendo la producción de plásmidos y la producción viral pasos críticos.

Durante el proceso de preparación, el primer paso es obtener genes normales y construirlos en vectores. Aunque amplificar el fragmento objetivo utilizando un genoma normal como plantilla es un enfoque común, puede encontrarse con desafíos como secuencias difíciles de amplificar y mutaciones en los productos de amplificación. Por lo tanto, la mayoría de los investigadores o empresas optan por la síntesis de genes para obtener directamente un vector de gen normal construido, lo que reduce significativamente el ciclo de desarrollo y producción de medicamentos.

Yaohai Bio-Pharma puede proporcionar servicios integrales para la síntesis de genes y la construcción de vectores, desde la secuencia hasta el plásmido. Nuestra década de amplia experiencia y más de cien proyectos nos ha permitido comprender mejor y satisfacer las necesidades de los clientes.

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