El auge y la promesa de la terapia celular y genética

La terapia celular y génica (TCG) es un enfoque médico de vanguardia que abarca tanto la terapia génica como la celular. La terapia génica tiene como objetivo curar enfermedades añadiendo, modificando o silenciando la expresión de genes individuales o reparando genes anormales. La terapia celular, por otro lado, utiliza métodos de bioingeniería para obtener células con funciones específicas, que luego se expanden y se cultivan especialmente in vitro para mejorar sus capacidades inmunológicas, matar patógenos y células tumorales y, de ese modo, lograr el efecto de tratar ciertas enfermedades.

En comparación con los fármacos tradicionales de moléculas pequeñas y anticuerpos, la CGT tiene la ventaja de superar las limitaciones de la regulación a nivel de proteínas, lo que permite el tratamiento de enfermedades raras a través de la expresión genética, el silenciamiento o in vitro Modificación a nivel molecular. Se han aprobado para su comercialización más de 20 productos de CGT, que se utilizan principalmente para tratar enfermedades como el linfoma difuso de células B grandes, la leucemia linfocítica aguda de células B, el linfoma de células del manto y el mieloma múltiple.

En el futuro, el ámbito de aplicación de los productos de CGT será aún más amplio, y se prevén avances para el tratamiento de una serie de enfermedades, entre las que se incluyen la infección por VIH, el cáncer, las enfermedades hematológicas, las enfermedades neurológicas y las enfermedades genéticas. Sin embargo, el proceso de preparación de los productos de CGT es relativamente complejo, y la producción de plásmidos y la producción de virus son pasos críticos.

Durante el proceso de preparación, el primer paso es obtener genes normales y construirlos en vectores. Aunque la amplificación del fragmento objetivo utilizando un genoma normal como plantilla es un enfoque común, puede encontrar desafíos como secuencias difíciles de amplificar y mutaciones en los productos de amplificación. Por lo tanto, la mayoría de los investigadores o empresas optan por la síntesis de genes para obtener directamente un vector de genes normales construido, acortando significativamente el ciclo de desarrollo y producción de fármacos.

Yaohai Bio-Pharma puede proporcionar servicios integrales de síntesis de genes y construcción de vectores, desde la secuencia hasta el plásmido. Nuestra década de amplia experiencia y más de cien proyectos nos han permitido comprender mejor y satisfacer las necesidades de los clientes.

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