Vzestup a slib buněčné a genové terapie

Terapie buněk a genů (CGT) je inovativní medicínský přístup, který zahrnuje jak genovou, tak i buněčnou terapii. Genová terapie má za cíl léčit nemoci přidáním, úpravou nebo potlačením výrazy jednotlivých genů nebo opravou poškozených genů. Buněčná terapie na druhé straně využívá bioinženýrské metody k získání buněk se specifickými funkcemi, které jsou následně rozšiřovány a speciálně kultivované in vitro pro posílení jejich imunitních schopností, likvidaci patogenů a nádorových buněk a tak dosáhnout účinku léčby určitých nemocí.

Ve srovnání s tradičními malými molekulami a protitělesy má CGT výhodu překonání omezení regulace na úrovni proteinů, což umožňuje léčbu vzácných nemocí prostřednictvím genového výrazu, potlačování nebo In vitro úpravy na molekulární úrovni. Bylo schváleno více než 20 CGT produktů pro prodej, hlavně používaných k léčbě nemocí jako je difuzní velkobuněčná lymfom B buňky, akutní lymfoblastická leukémie B buněk, mantelový lymfom a nádorová revma.

V budoucnu se obor využití CGT produktů stane ještě širší, s očekávanými vývoji pro léčbu řady nemocí, včetně HIV infekce, rakoviny, krevních onemocnění, neurologických chorob a genetických poruch. Nicméně je proces přípravy CGT produktů relativně složitý, přičemž produkce plazmidů a virů jsou klíčové kroky.

Během procesu přípravy je prvním krokem získání normálních genu a jejich konstrukce do vektorů. I když je běžným přístupem amplifykace cílového fragmentu pomocí normálního genomu jako šablony, může tento přístup čelit výzvám, jako jsou těžko amplifykované sekvence a mutace v amplifykačních produktech. Proto většina výzkumníků nebo firem volí syntézu genu pro přímé získání konstruovaného normálního genového vektoru, což významně zkracuje cyklus vývoje a výroby léků.

Yaohai Bio-Pharma může poskytnout kompletní služby pro syntézu genu a konstrukci vektoru, od sekvence po plazmid. Naše desetileté široké zkušenosti a více než sto projektů nám umožnilo lépe rozumět a uspokojovat potřeby zákazníků.

Hledáme také aktivně globální partnery, jak institucionální, tak jednotlivce. Nabízíme nejvyšší odškodnění v odvětví. Pokud máte jakékoli otázky, neváhejte nás kontaktovat: CRO@yaohaibio.cn