Cách mạng hóa khám phá trong nghiên cứu phân phối mục tiêu mRNA

Hôm nay, Yaohai Bio-Pharma đã tóm tắt những kết quả nghiên cứu mới nhất của hai công ty mRNA lớn trong lĩnh vực phân phối có mục tiêu, tập trung vào quan điểm thiết kế và tối ưu hóa trình tự mRNA, đồng thời kết hợp các bằng sáng chế và tài liệu công khai.

Ứng dụng công nghệ mRNA rất hứa hẹn và đã dần mở rộng từ vắc-xin bệnh truyền nhiễm sang vắc-xin ung thư, liệu pháp thay thế protein, liệu pháp miễn dịch khối u, lập trình lại tế bào và chỉnh sửa gen. Để đạt được hiệu quả lâm sàng của mRNA, cần phải đảm bảo rằng các phân tử mRNA đến được các tế bào đích cụ thể và sau đó biểu hiện hiệu quả các protein có chức năng sinh học.

Dựa trên công nghệ tiên phong của Yaohai và kinh nghiệm phong phú trong việc chuẩn bị RNA IVT, nền tảng dịch vụ tổng hợp mẫu nghiên cứu tùy chỉnh RNA 'RNASci' cung cấp cho khách hàng toàn cầu các dịch vụ chuẩn bị mẫu RNA tùy chỉnh trọn gói cho RNA IVT (mRNA, saRNA, circRNA), bao gồm thiết kế trình tự DNA, chuẩn bị RNA IVT, tạo vòng RNA, tinh chế RNA, đông khô RNA, phân tích và kiểm soát chất lượng RNA và RNAQua (phân tích và kiểm soát chất lượng mRNA). Tinh chế RNA, đông khô RNA, đóng gói LNP và kiểm tra chất lượng RNA.

Việc mở rộng mRNA sang nhiều ứng dụng phụ thuộc vào những tiến bộ trong việc phân phối có mục tiêu, bao gồm thiết kế trình tự, tối ưu hóa hệ thống phân phối và phân phối thuốc tại chỗ. Nhìn chung, cả Moderna và CureVac đều sử dụng microRNA (miRNA) hoặc các vị trí liên kết miRNA, với sự khác biệt là Moderna đã làm như vậy bằng cách bắt đầu dịch mã mRNA mục tiêu trong các tế bào mục tiêu, trong khi CureVac ức chế biểu hiện của mRNA mục tiêu tại các vị trí ngoài mục tiêu bên ngoài tế bào mục tiêu.

Hiện đại

Chiến lược phân phối nhắm mục tiêu mRNA của Moderna dựa trên miRNA và protein ức chế khởi tạo sự biểu hiện của mRNA mục tiêu trong các tế bào cụ thể.

CureVac

Chiến lược phân phối nhắm mục tiêu mRNA của CureVac khác với chiến lược nhắm mục tiêu vào mô để bắt đầu biểu hiện của Moderna, nhưng thay vào đó, nó ức chế biểu hiện mRNA ở các mô không nhắm mục tiêu, cụ thể là bằng cách thêm miRt vào trình tự mRNA để ức chế biểu hiện mRNA ở các tế bào không nhắm mục tiêu khác.

Tóm lại, để tăng cường biểu hiện của mRNA mục tiêu trong các tế bào/mô/cơ quan mục tiêu và để giảm các tác động ngoài mục tiêu, Moderna đã tiết lộ một chiến lược thiết kế trình tự mRNA trong bằng sáng chế WO2022/266083: bao gồm một trình tự mRNA mục tiêu, một trình tự điều hòa mã hóa protein ức chế được pha tạp với miRNA, có thể gián tiếp điều hòa biểu hiện mRNA mục tiêu trong các cơ quan mục tiêu bằng cách điều chỉnh biểu hiện của protein ức chế trong cả mô mục tiêu và mô không phải mục tiêu. CureVac đã điều chỉnh biểu hiện của protein mục tiêu trong các mô không phải mục tiêu, do đó gián tiếp điều hòa biểu hiện của mRNA mục tiêu trong cơ quan mục tiêu.

Yaohai Bio-Pharma là CRDMO sinh học đầu tiên và lớn nhất dành riêng cho các hệ thống biểu hiện vi khuẩn tại Trung Quốc. Chúng tôi cung cấp các giải pháp trọn gói hoặc dịch vụ độc lập từ tổng hợp RNA, kỹ thuật và xây dựng chủng, phát triển quy trình thượng nguồn và hạ nguồn, đến sản xuất dược chất cấp GMP hoặc không cấp GMP, và dịch vụ chiết rót & hoàn thiện cho nhiều phương thức khác nhau, chẳng hạn như mRNA, circRNA, plasmid RNA, protein tái tổ hợp, peptide, enzyme, kháng thể miền đơn và VLP. Chúng tôi cam kết đáp ứng nhu cầu lâm sàng và thương mại của khách hàng toàn cầu về thuốc sinh học, vắc-xin và chẩn đoán cho cả mục đích sử dụng của con người và thú y.

Yaohai Bio-Pharma cũng đang tích cực tìm kiếm các đối tác toàn cầu là tổ chức hoặc cá nhân và cung cấp mức lương cạnh tranh nhất trong ngành. Nếu bạn có bất kỳ câu hỏi nào, vui lòng liên hệ với chúng tôi: [email protected]