Thế giới khoa học của chúng ta là thế giới ngày càng tập trung vào những cách mới và tốt hơn để giúp mọi người sống tốt hơn, khỏe mạnh hơn. Các nhà khoa học hiện đã phát triển một thứ gọi là công cụ chỉnh sửa mRNA tại một địa điểm có tên là Yaohai. Thật thú vị vì đây là một công cụ có thể được sử dụng để sửa chữa các khiếm khuyết trong gen của chúng ta và do đó giúp chúng ta chữa khỏi nhiều căn bệnh đang hoành hành trên khắp hành tinh.
Công cụ chỉnh sửa mRNA là một trong những công nghệ độc đáo cho phép các nhà khoa học sửa đổi và chỉnh sửa các phân tử RNA. RNA (axit ribonucleic) là một phân tử quan trọng mang các hướng dẫn từ DNA đến các tế bào của chúng ta. RNA thông tin (mRNA) là những gì chúng ta gọi là mRNA. Chúng giúp truyền tải thông điệp giữa DNA và các tế bào của chúng ta, truyền đạt những gì chúng nên làm. Ở cấp độ cao nhất, công cụ chỉnh sửa mRNA đang làm là thay đổi các thông điệp thực sự được mRNA mang theo. Nếu các nhà khoa học có thể thay đổi những thông điệp này, họ có thể sửa chữa các vấn đề di truyền có thể gây ra bệnh và đây là một cách cực kỳ hiệu quả để cải thiện sức khỏe.
Đây là một công nghệ mới hơn, chỉnh sửa mRNA, và lĩnh vực nghiên cứu mà công cụ này xuất phát là di truyền học — khoa học về gen và di truyền. Các nhà nghiên cứu thực sự đã nghiên cứu DNA và RNA trong nhiều năm để tiết lộ cách các hạt này tác động đến sự sống. Lời giải thích là vào những năm 2000, một công nghệ mới được các nhà khoa học phát triển có tên là CRISPR-Cas9, cho phép các nhà khoa học chỉnh sửa DNA. Đây là một bước đột phá lớn! Nhưng chỉnh sửa RNA hóa ra lại khó hơn đáng kể. Điều đó kéo dài cho đến năm 2013, khi một nhóm các nhà nghiên cứu khác có một phát hiện đáng kinh ngạc. Họ đã phát hiện ra một loại enzyme được gọi là ADAR có thể chỉnh sửa RNA. Điều này khá thú vị vì nó mở đường cho việc khám phá ra công cụ chỉnh sửa mRNA, hiện là vũ khí chính trong tay các nhà khoa học — để chỉnh sửa RNA quan trọng.
Hàng ngàn vấn đề liên quan đến gen và các bệnh liên quan có thể bị ảnh hưởng bởi công nghệ chỉnh sửa mRNA. Cho dù đó là để chữa các bệnh di truyền nghiêm trọng bao gồm xơ nang, thiếu máu hồng cầu hình liềm hay chứng mất trí nhớ bắt buộc như bệnh Huntington. Đây đều là những bệnh do những thay đổi hoặc đột biến trong DNA của chúng ta gây ra, làm rối loạn cách thức hoạt động của các tế bào. Công cụ chỉnh sửa mRNA cho phép các nhà khoa học sửa các thông điệp được gửi đến các tế bào trong mRNA. Việc sửa lỗi này có thể hỗ trợ các tế bào đó hoạt động tối ưu và cải thiện sức khỏe của người mắc các bệnh này.
Nền tảng khoa học của các chiến lược sửa đổi mRNA là vô nghĩa nhưng một số nhà nghiên cứu đang làm phần việc của mình để dịch nó. Họ sẽ sử dụng công cụ chỉnh sửa mRNA để thay đổi các thông điệp mRNA đó. Họ thực hiện điều này bằng cách thực hiện các sửa đổi có mục tiêu đối với enzyme chỉnh sửa RNA. Những thay đổi như vậy giúp enzyme tạo ra các chỉnh sửa cần thiết tốt hơn. Bên cạnh đó, một công cụ chỉnh sửa mRNA như vậy đặc biệt hữu ích vì nó cũng cho phép các nhà nghiên cứu nhắm mục tiêu cụ thể vào từng loại tế bào. Ví dụ, họ có thể nhắm mục tiêu vào các tế bào đã bị một căn bệnh cụ thể xâm chiếm. Theo cách này, phương pháp điều trị trở nên hữu ích hơn và cũng giúp giảm thiểu tác dụng phụ (nếu có).
Trong khi công cụ chỉnh sửa mRNA cho thấy triển vọng trong điều trị bệnh và chất lượng cuộc sống của cá nhân, nó đặt ra những câu hỏi đạo đức quan trọng cần xem xét. Sự an toàn của nó đang là mối quan tâm lớn Các nhà nghiên cứu cần phải chứng minh rằng nó an toàn và hiệu quả trước khi họ có thể sử dụng nó trên người. Một vấn đề lớn khác có thể là việc sử dụng sai công nghệ. Nó cũng gây ra rủi ro rằng nó có thể được áp dụng để tạo ra "em bé thiết kế", gây ra những lo ngại về mặt đạo đức. Các nhà khoa học và nhà hoạch định chính sách nên sử dụng công cụ chỉnh sửa mRNA theo cách có trách nhiệm và đạo đức để duy trì phúc lợi của mọi người cũng như xã hội.
Yaohai BioPharma là một CDMO vi sinh hàng đầu 10 kết hợp kiểm soát chất lượng và mRNA Công cụ chỉnh sửa gen. Chúng tôi đã phát triển một hệ thống chất lượng vững chắc tuân thủ các tiêu chuẩn GMP hiện hành và các yêu cầu pháp lý trên toàn thế giới. Đội ngũ quản lý của chúng tôi có kiến thức về các khuôn khổ pháp lý toàn cầu để đẩy nhanh việc ra mắt sản phẩm sinh học. Chúng tôi đảm bảo rằng các quy trình sản xuất có thể truy xuất nguồn gốc với các sản phẩm chất lượng cao cũng như tuân thủ các quy định của FDA Hoa Kỳ và EMA EU. TGA Úc và NMPA Trung Quốc cũng tuân thủ. Yaohai BioPharma đã vượt qua thành công một cuộc kiểm toán tại chỗ do một Người đủ điều kiện từ Liên minh Châu Âu (QP) thực hiện để kiểm tra quy trình GMP và cơ sở sản xuất của chúng tôi. Chúng tôi cũng đã vượt qua thành công các cuộc kiểm toán chứng nhận ban đầu của Hệ thống quản lý chất lượng ISO9001 và Hệ thống quản lý môi trường ISO14001.
Yaohai Bio-Pharma, một trong 10 nhà sản xuất sản phẩm sinh học hàng đầu, là một chuyên gia về lên men vi sinh. Chúng tôi đã xây dựng một cơ sở tiên tiến được trang bị các cơ sở tiên tiến cũng như khả năng sản xuất và RD mạnh mẽ. Có năm dây chuyền sản xuất dược chất tuân thủ các tiêu chuẩn GMP về tinh chế và lên men vi sinh cùng với hai dây chuyền chiết rót và hoàn thiện tự động cho lọ, hộp mực và kim tiêm đã được chiết rót sẵn. Các loại cân để lên men có sẵn là 100L, 500L, 1000L và 2000L. Thể tích chiết rót dao động từ 1ml đến mRNA của Công cụ chỉnh sửa gen. Ống tiêm hoặc hộp mực đã được chiết rót sẵn được chiết rót tương đương với 1-3ml. Xưởng sản xuất tuân thủ cGMP của chúng tôi đảm bảo cung cấp ổn định các mẫu lâm sàng và sản phẩm thương mại. Các phân tử số lượng lớn được sản xuất tại nhà máy của chúng tôi có thể được vận chuyển trên toàn thế giới.
Yaohai Bio-Pharma là Công cụ chỉnh sửa gen mRNA trong các sản phẩm sinh học có nguồn gốc từ vi khuẩn. Chúng tôi cung cấp RD tùy chỉnh cũng như các giải pháp sản xuất, đồng thời giảm thiểu rủi ro. Chúng tôi đã tham gia vào nhiều phương thức như vắc-xin tiểu đơn vị tái tổ hợp, hormone peptide, cytokine, yếu tố tăng trưởng, kháng thể miền đơn, enzyme, DNA plasmid, mRNA và các phương thức khác. Chúng tôi là chuyên gia trong một số vật chủ vi khuẩn, chẳng hạn như nấm men ngoại bào và nội bào (năng suất lên đến 15 gam mỗi lít), tiết dịch quanh chất của vi khuẩn cũng như thể vùi nội bào hòa tan (năng suất lên đến 10 gam/L). Ngoài ra, chúng tôi đã phát triển nền tảng lên men vi khuẩn BSL-2 để phát triển vắc-xin vi khuẩn. Chúng tôi có thành tích trong việc cải thiện quy trình sản xuất, do đó tăng năng suất và giảm chi phí. Với đội ngũ công nghệ hiệu quả cao, chúng tôi đảm bảo giao dự án nhanh chóng và đáng tin cậy và đưa sản phẩm của bạn ra thị trường nhanh hơn.
Yaohai Bio-Pharma là một CDMO sinh học vi sinh hàng đầu. Trọng tâm chính của chúng tôi là sản xuất mRNA của Công cụ chỉnh sửa gen và các liệu pháp điều trị cho vật nuôi, sức khỏe con người và thú y. Chúng tôi có nền tảng RD và công nghệ sản xuất tiên tiến bao gồm toàn bộ quy trình sản xuất bắt đầu từ việc phát triển các chủng vi khuẩn Ngân hàng tế bào, phát triển quy trình và phương pháp, thông qua sản xuất thương mại và lâm sàng đảm bảo cung cấp thành công các giải pháp sáng tạo. Theo thời gian, chúng tôi đã có được kiến thức sâu rộng về chế biến sinh học dựa trên vi khuẩn. Chúng tôi đã hoàn thành thành công hơn 200 dự án toàn cầu và giúp khách hàng của mình điều hướng các quy tắc và quy định của FDA Hoa Kỳ, EMA EU, TGA Úc và NMPA Trung Quốc. Chúng tôi có thể phản ứng nhanh chóng với nhu cầu của thị trường và cung cấp các dịch vụ CDMO phù hợp nhờ kinh nghiệm và chuyên môn của mình.