Thế giới khoa học của chúng ta đang ngày càng tập trung vào những cách mới và tốt hơn để giúp con người sống tốt hơn, khỏe mạnh hơn. Các nhà khoa học hiện đã phát triển một công cụ được gọi là công cụ chỉnh sửa mRNA tại một địa điểm tên là Yaohai. Điều này rất thú vị vì đây là một công cụ có thể được sử dụng để sửa chữa các khuyết tật trong gen của chúng ta, và do đó giúp chúng ta chữa lành nhiều bệnh tật đang ảnh hưởng đến dân số trên hành tinh.
công cụ chỉnh sửa mRNA là một công nghệ độc đáo cho phép các nhà khoa học sửa đổi và chỉnh sửa các phân tử RNA. RNA (axit ribonucleic) là một phân tử quan trọng mang theo chỉ thị từ DNA đến tế bào của chúng ta. RNA thông tin (mRNA) là cái mà chúng ta gọi là mRNA. Chúng giúp truyền tải thông điệp giữa DNA và tế bào của chúng ta, giao tiếp về những gì chúng nên làm. Ở cấp độ cao nhất, điều mà công cụ chỉnh sửa mRNA đang làm là thay đổi các thông điệp thực sự được mang bởi mRNA. Nếu các nhà khoa học có thể thay đổi những thông điệp này, họ có thể sửa chữa các vấn đề di truyền có thể gây ra bệnh tật và đây là một cách vô cùng mạnh mẽ để cải thiện sức khỏe.
Đây là một công nghệ mới hơn, chỉnh sửa mRNA, và lĩnh vực nghiên cứu mà công cụ này xuất phát từ là di truyền học - khoa học về gen và di truyền. Các nhà nghiên cứu thực tế đã nghiên cứu DNA và RNA trong nhiều năm để làm rõ cách mà các phân tử này ảnh hưởng đến sự sống. Lý do là vì vào những năm 2000, một công nghệ mới được phát triển có tên là CRISPR-Cas9 bởi các nhà khoa học, cho phép các nhà khoa học chỉnh sửa DNA. Đây là một bước đột phá lớn! Nhưng việc chỉnh sửa RNA lại khó khăn hơn rất nhiều. Điều đó kéo dài cho đến năm 2013, khi một nhóm các nhà nghiên cứu khác có một phát hiện gây sốc. Họ đã phát hiện ra một enzym gọi là ADAR có thể chỉnh sửa RNA. Điều này khá thú vị vì nó mở đường cho việc phát hiện ra công cụ chỉnh sửa mRNA, hiện nay là một vũ khí lớn trong tay các nhà khoa học - để chỉnh sửa RNA quan trọng.
Hàng ngàn vấn đề liên quan đến gen và các bệnh tương ứng có thể bị ảnh hưởng bởi công nghệ chỉnh sửa mRNA. Dù đó là để chữa trị các bệnh di truyền nghiêm trọng như xơ nang, thiếu máu hồng cầu hình liềm, hay các loại bệnh thần kinh thoái hóa như bệnh Huntington. Tất cả những bệnh này đều do thay đổi, hoặc đột biến, trong DNA của chúng ta gây ra, làm rối loạn cách mà tế bào hoạt động. Công cụ chỉnh sửa mRNA cho phép các nhà khoa học sửa chữa các thông điệp được gửi đến tế bào trong mRNA. Việc hiệu chỉnh này có thể giúp các tế bào hoạt động tối ưu hơn và cải thiện sức khỏe của người mắc các bệnh này.
Nền tảng khoa học của các chiến lược sửa đổi mRNA là không hợp lý nhưng một số nhà nghiên cứu đang cố gắng đóng góp phần của họ để dịch nó. Họ sẽ sử dụng công cụ chỉnh sửa mRNA để thay đổi những thông điệp mRNA đó. Họ đạt được điều này bằng cách thực hiện các sửa đổi có mục tiêu đối với enzyme chỉnh sửa RNA. Những thay đổi như vậy giúp enzyme trở nên tốt hơn trong việc tạo ra các chỉnh sửa cần thiết. Ngoài ra, công cụ chỉnh sửa mRNA này đặc biệt hữu ích vì nó cũng cho phép nhắm mục tiêu cụ thể theo loại tế bào bởi các nhà nghiên cứu. Họ có thể, ví dụ, tập trung vào những tế bào đã bị xâm nhập bởi một căn bệnh cụ thể. Như vậy, phương pháp điều trị trở nên hữu ích hơn và cũng giữ các tác dụng phụ (nếu có) ở mức tối thiểu.
Mặc dù công cụ chỉnh sửa mRNA cho thấy hứa hẹn trong điều trị bệnh tật và cải thiện chất lượng cuộc sống cá nhân, nó cũng đặt ra những câu hỏi đạo đức quan trọng cần được xem xét. Sự an toàn của nó đang là mối quan tâm lớn. Các nhà nghiên cứu cần chứng minh rằng nó an toàn và hiệu quả trước khi có thể sử dụng trên người. Một vấn đề lớn khác có lẽ là việc lạm dụng công nghệ. Nó cũng gây ra nguy cơ có thể được sử dụng để tạo ra "trẻ em theo thiết kế", dẫn đến những lo ngại về mặt luân lý. Công cụ chỉnh sửa mRNA nên được sử dụng một cách có trách nhiệm và phù hợp với đạo đức bởi các nhà khoa học và nhà hoạch định chính sách để duy trì福 lợi của con người cũng như xã hội.
Yaohai BioPharma là một trong 10 công ty CDMO vi sinh hàng đầu, tích hợp kiểm soát chất lượng và công cụ chỉnh sửa gen mRNA. Chúng tôi đã phát triển một hệ thống chất lượng vững chắc tuân thủ các tiêu chuẩn GMP hiện hành và yêu cầu quy định trên toàn thế giới. Đội ngũ quản lý của chúng tôi có kiến thức sâu rộng về các khung pháp lý toàn cầu để đẩy nhanh quá trình ra mắt các sản phẩm sinh học. Chúng tôi đảm bảo rằng các quy trình sản xuất có thể truy xuất nguồn gốc, sản phẩm chất lượng cao và tuân thủ các quy định của US FDA và EU EMA. Australia TGA và China NMPA cũng tuân thủ đầy đủ. Yaohai BioPharma đã thành công vượt qua cuộc kiểm tra tại chỗ do một Người Có Chức Năng từ Liên Minh Châu Âu (QP) thực hiện nhằm đánh giá quy trình GMP và cơ sở sản xuất của chúng tôi. Chúng tôi cũng đã thông qua thành công các cuộc kiểm toán chứng nhận ban đầu của Hệ Thống Quản Lý Chất Lượng ISO9001 và Hệ Thống Quản Lý Môi Trường ISO14001.
Yaohai Bio-Pharma, một trong mười nhà sản xuất hàng đầu về sản phẩm sinh học, là chuyên gia về lên men vi sinh. Chúng tôi đã xây dựng một cơ sở tiên tiến được trang bị các thiết bị hiện đại cùng với khả năng nghiên cứu và phát triển (RD) mạnh mẽ và khả năng sản xuất tốt. Có năm dây chuyền sản xuất chất dược liệu tuân thủ tiêu chuẩn GMP cho việc tinh chế và lên men vi sinh cùng với hai dây chuyền đóng gói tự động cho lọ, hộp đựng và kim tiêm đã được điền sẵn. Các quy mô lên men có sẵn là 100L, 500L, 1000L và 2000L. Thể tích điền vào dao động từ 1ml đến mRNA Công cụ Chỉnh sửa Gen. Kim tiêm hoặc hộp đựng đã được điền sẵn có thể chứa lượng tương đương từ 1-3ml. Xưởng sản xuất tuân thủ cGMP của chúng tôi đảm bảo cung cấp ổn định các mẫu lâm sàng và sản phẩm thương mại. Các phân tử bulk được sản xuất tại nhà máy của chúng tôi có thể được vận chuyển trên toàn thế giới.
Yaohai Bio-Pharma là công cụ chỉnh sửa gene mRNA trong sinh phẩm có nguồn gốc từ vi sinh. Chúng tôi cung cấp dịch vụ nghiên cứu phát triển tùy chỉnh cũng như các giải pháp sản xuất, đồng thời tối thiểu hóa rủi ro. Chúng tôi đã tham gia vào nhiều mô đun khác nhau như vắc xin tiểu đơn vị tái tổ hợp, hormone peptit, yếu tố tăng trưởng cytokine, kháng thể đơn miền, enzyme, plasmid DNA, mRNA và các sản phẩm khác. Chúng tôi là chuyên gia trong nhiều loại vi sinh vật chủ, chẳng hạn như nấm men ngoại bào và nội bào (hiệu suất lên đến 15 gram trên lít) và sự bài tiết periplasmic của vi khuẩn cũng như các khối bao gồm nội bào tan được (hiệu suất lên đến 10 gram/L). Ngoài ra, chúng tôi đã phát triển nền tảng lên men vi sinh BSL-2 cho việc phát triển vắc xin vi khuẩn. Chúng tôi có thành tích cải tiến quy trình sản xuất, từ đó tăng năng suất và giảm chi phí. Với đội ngũ công nghệ hiệu quả cao, chúng tôi đảm bảo giao dự án đúng hẹn và đáng tin cậy, đưa sản phẩm của bạn ra thị trường nhanh hơn.
Yaohai Bio-Pharma là một CDMO sinh học vi sinh hàng đầu. Trọng tâm chính của chúng tôi là sản xuất mRNA công cụ chỉnh sửa gene và các liệu pháp điều trị cho thú cưng, sức khỏe con người và thú y. Chúng tôi có các nền tảng nghiên cứu và phát triển tiên tiến cùng với công nghệ sản xuất bao phủ toàn bộ quy trình sản xuất, bắt đầu từ việc phát triển chủng vi sinh vật, ngân hàng tế bào, phát triển quy trình và phương pháp, đến sản xuất lâm sàng và thương mại, đảm bảo giao phó thành công các giải pháp sáng tạo. Dần dần, chúng tôi đã tích lũy được kiến thức sâu rộng về xử lý sinh học dựa trên vi sinh vật. Chúng tôi đã hoàn thành thành công hơn 200 dự án toàn cầu và giúp khách hàng tuân thủ các quy định và quy tắc của FDA Hoa Kỳ, EMA EU, TGA Úc và NMPA Trung Quốc. Nhờ kinh nghiệm và chuyên môn của mình, chúng tôi có thể phản ứng nhanh chóng với nhu cầu thị trường và cung cấp dịch vụ CDMO tùy chỉnh.