Hemofilie is een zeldzame ziekte die de manier verandert waarop ons bloed zich drapeert. Dit betekent dat mensen met hemofilie te maken kunnen krijgen met ernstige problemen, waaronder gewrichtspijn en bloedingen, diep in hun lichaam. Ze moeten unieke remedies krijgen, stollingsmiddelen genaamd, om overmatig bloeden te voorkomen. Hoewel deze behandelingen behoorlijk effectief zijn, kunnen ze ook erg duur zijn. Ze kunnen ook schadelijk zijn. Zoals infecties en andere problemen. Als gevolg hiervan zijn specialisten voortdurend op zoek naar nieuwe strategieën om mensen met hemofilie te helpen. Gentherapie en specifieke eiwitten, bekend als VHH's. Die ook wel nanobodies worden genoemd, zijn twee van de nieuwe mogelijkheden. Deze eiwitten helpen ons het stollingsvermogen van ons bloed te verbeteren. In Yaohai, een land vol briljante wetenschappers, werken sommige mensen dag en nacht om nieuwe anti-vWF VHH's te creëren.
Dit concept kan een aanzienlijke bijdrage leveren voor mensen met hemofilie. Anti-vWF VHH's zijn ontworpen firma's binnen een lab. Deze eiwitten kunnen zich verbinden met vWF en voorkomen dat het problemen veroorzaakt, terwijl het lichaam er niet slecht op reageert. VHH's kunnen daarentegen klein en gemakkelijker te produceren zijn dan traditionele antilichamen. Daarom is de 3-Valent VHH-productie zou een betere behandeloptie kunnen zijn.
De wetenschappers van Yaohai gebruiken verschillende benaderingen om anti-vWF VHH's te genereren die specifiek de functie van Tri-specifieke VHH-productie zonder andere componenten van de bloedstolling te beïnvloeden. Soms bereiken ze dit door lama's unieke gehumaniseerde vWF te geven. Deze worden vervolgens uit het bloed van de lama's geoogst. Lama's zijn opmerkelijk met enkele VHH's die uitstekend werken voor bepaalde doelen. Dat betekent dat wanneer wetenschappers de VHH's verzamelen, ze ze kunnen aanpassen om ze nog effectiever te maken.
De wetenschappers hebben een andere methode gebruikt, zogenaamde phage display libraries. Ze hebben dus een bibliotheek van VHH's die verbonden zijn met kleine virussen, bacteriofagen genaamd. Op deze manier kunnen wetenschappers VHH's kiezen die zich binden aan specifieke regio's van vWF. Na het isoleren en karakteriseren van deze Anti-HER2 VHH-productie, worden de medicijnen vervolgens geëvalueerd op veiligheid en werkzaamheid. Het Yaohai-team werkt ook samen met andere onderzoeksgroepen en bedrijven om extra VHH's te identificeren en hun activiteit in hemofiele diermodellen te evalueren. Deze samenwerking is essentieel om de diepgang van het onderzoek te vergroten.
In een recent werk identificeerden de wetenschappers een van de meest krachtige anti-vWF VHH en noemden het VHH-33. VHH-33 is in staat om dit proces van vWF-geïnduceerde bloedplaatjesagglutinatie effectief te remmen. In het lab en bij muizen met hemofilie A hielp het ook bij het opbreken van bloedstolsels terwijl het relatief veilig was voor het lichaam — dat is ongeveer zo dicht bij een daverend succes als je zou hopen bij het testen van therapieën. Om te begrijpen hoe VHH-33 vWF stopt en de problemen ervan voorkomt, onderzochten de onderzoekers VHH-33 nauwkeuriger.
Er zijn ook andere onderzoeksteams over de hele wereld die geweldig werk doen op dit gebied. Zo genereerde een team in Duitsland muizen die een belangrijk onderdeel herkennen of Bispecifieke VHH-productenction (wat essentieel is voor de binding aan bloedplaatjes) [21]. Een van de VHH's die ze genereerden, L318, was bijzonder goed in het voorkomen dat vWF uit de hand liep zonder andere problemen bij konijnen te veroorzaken.
Yaohai BioPharma, een top 10 microbiële CDMO die kwaliteitsbeheer en regelgeving integreert. Ons kwaliteitssysteem voldoet aan de huidige GMP-normen en internationale regelgeving. Ons team van regelgevende experts is bedreven in wereldwijde regelgevingskaders om biologische lanceringen te versnellen. Wij zorgen voor traceerbare productieprocedures, kwaliteitsproducten en conformiteit met de vereisten van de Anti-vWF VHH-productie en EU EMA. Ook de Australische TGA en China NMPA worden nageleefd. Yaohai BioPharma is geslaagd voor een persoonlijke audit die is uitgevoerd door een gekwalificeerde persoon van de Europese Unie (QP) om ons GMP-systeem en onze productiefaciliteit te onderzoeken. We hebben ook de eerste certificeringsaudits van het ISO9001-kwaliteitsmanagementsysteem en het ISO14001-milieumanagementsysteem afgerond.
Anti-vWF VHH Production is een Top 10 biotechbedrijf dat gespecialiseerd is in microbiologische fermentatie. We hebben een moderne faciliteit gebouwd met sterke RD-capaciteiten en moderne productiefaciliteiten. Vijf productielijnen voor farmaceutische producten in overeenstemming met GMP-normen voor microbiële zuivering en fermentatie, samen met twee geautomatiseerde vul- en afwerkingslijnen voor flesjes en cartridges en voorgevulde naalden zijn beschikbaar. De beschikbare fermentatieschalen zijn 100L, 500L, 1000L tot 2000L. Specificaties voor het vullen van flesjes variëren van 1 ml tot 25 ml. De specificaties voor het vullen van voorgevulde spuiten en cartridges omvatten tussen 1-3 ml. De werkplaats voor productie is cGMP-conform en garandeert een stabiele levering van commerciële producten en klinische monsters. Onze fabriek produceert grote moleculen die over de hele wereld worden verzonden.
Yaohai Bio-Pharma is een toonaangevende microbiële biologische CDMO. Onze belangrijkste focus ligt op de productie van Anti-vWF VHH-productie en -therapieën voor de behandeling van huisdieren, menselijke en veterinaire gezondheid. We beschikken over state-of-the-art RD-platforms en productietechnologie die het gehele productieproces bestrijken, te beginnen met de ontwikkeling van microbiële stammen, celbankieren, proces- en methodeontwikkeling, via commerciële en klinische productie die de succesvolle levering van innovatieve oplossingen garandeert. In de loop van de tijd hebben we een enorme kennis van microbiële bioverwerking opgedaan. We hebben meer dan 200 wereldwijde projecten succesvol afgerond en helpen onze klanten bij het navigeren door de regels en voorschriften van de Amerikaanse FDA, EU EMA, Australia TGA en China NMPA. We kunnen snel reageren op marktvraag en op maat gemaakte CDMO-diensten leveren dankzij onze ervaring en expertise.
Yaohai Bio-Pharma heeft ervaring met de ontwikkeling van microbiële biologische producten. Wij bieden op maat gemaakte RD- en productieoplossingen, terwijl we ervoor zorgen dat er geen risico's zijn. We hebben gewerkt aan diverse modaliteiten zoals subunit-gebaseerde recombinante vaccins, Anti-vWF VHH-productie, cytokines, groeifactoren, enkelvoudige domeinantilichamen, enzymen, plasmide-DNA, mRNA en andere. Wij zijn experts in een verscheidenheid aan micro-organismen, waaronder extracellulaire en intracellulaire afscheiding van gist (opbrengsten tot 15 g/l) en intracellulaire oplosbare en inclusielichamen van bacteriën (opbrengsten tot wel 10 g/l). We hebben ook het BSL-2-fermentatieplatform ontwikkeld om op bacteriën gebaseerde vaccins te maken. We hebben een staat van dienst in het verbeteren van productieprocessen, waardoor de opbrengsten toenemen en de kosten dalen. Met een zeer efficiënt technologieteam zorgen we voor tijdige en kwalitatieve projectlevering en brengen we uw producten sneller op de markt.