Еволуција на Генска Терапија: Нови ДНК Типови & Оптимизација

Во областа на примена на ДНК, плазмидната ДНК (pDNA) секогаш е била високо оценета поради неговата изузетна стабилност, лесното производство, чување и транспортирање. Меѓутоа, како што научните истражувања продолжуваат да се развијат, серија нови типови на ДНК, како што се Миникружна ДНК (mcDNA), Догибон ДНК (dbDNA) и Затворена ДНК (ceDNA), постепено се појавија, отварајќи нови можности во генската терапија и други передни области.

mcDNA

mcDNA произлегува од рекомбинациониот процес на матерински плазмиди, со отстранети бактеријални елементи, но со зачуван кружен структура. Нејзиниот приготвувачки процес зависи од специфични ензимски активности, како што е φC31 интеграза, која постига висока рекомбинациона ефикасност. Една забележлива карактеристика на mcDNA е неговото недостапување на бактеријални низи, што му овозможува да се полага на мали ДНК носители, па туку подобрува генското изразување.

dbDNA

dbDNA има затворена двојна нитено конформација, со мали еднонитени петли на двете краиња и сè уште е потпуно без бактериски низови и гени за резистенција против antibiotikite. Неговата помала големина олеснува проникнувањето во клетките и јадрата, покажувајќи потпorna нуклеазна резистенција. Почетната форма на dbDNA содржи само неопходните елементи за генска експресија, ги изоставува непотребните низови, стога поседува моќни способности за генска трансфекција и високи нивоа на протеинска експресија.

ceDNA

ceDNA е инженерисана двојнозачлена, линеарна, ковалентно затворена ДНК конструкција што содржи целниот ген и други регулаторски елементи за изразување. Нејзините краеви се инвертираните терминални повторувања (ITR), кои овозможуваат капацитет на конструкијата од хиляди бази, зголемувајќи ја значително границата на традиционалните вектори на адено-асоциран вирус (AAV). ITR структурата на ceDNA е критична за влегувањето во нуклеусот, а нејзиниот узорок на изразување е конзистентен со неповрзаните епизоми. Понатаму, процесот на приготвување на ceDNA е брз и икономски ефикасен, што го прави пригоден за истражување на генска терапија во области како што се ретките болести, вакцини и онкологија.

Оптимизација на ДНК

Во однос на оптимизација на ДНК, истражувачите ја подобруваат експресијата на трансгеничките гени со оптимизација на внатрешните компоненти на плазмидната ДНК. Одеднаш, селекционирани маркери се заменуваат, како што е замената на ампицилин со канамицин, за да се намалат ризиците од автоимунитет. Постои и користење на сладолев селекционен систем за замена на традиционалните селекционирани маркери. Во однос на оптимизација на кодони, истражувачите ја подобруваат нивната на експресијата на протеините со менување на користењето на кодони, истовремено полнејќи предности на хостот во изразувањето на генските секвенци. Во процесот на оптимизација, истражувачите мора да обртат поглед и кон кодонската пристрасност, стабилноста на вторичната структура на мРНК, избегнување на транс-действуващи елементи и рестрикциони ензимски места, како и балансот на GC содржината.

Кратко резиме, развојот на нови типови ДНК и оптимизацијата на ДНК отвори нови можности и предизвици за области како што е генската терапија. Yaohai Bio-Pharma ја изгради ГМП производствена платформа за обележани и линеаризирани плазмиди. Yaohai исто така може да овозможи развој и оптимизација на процесите за различни типови ДНК, вклучувајќи и овие нови типови на ДНК, задоволувајќи различните потреби на клиентите.

Yaohai Bio-Pharma исто така активно ги бара светските партнерски институции или индивидуални партнери и нуди најконкурентното вознаграждување во индустријата. Ако имате било кои прашања, слободно ни kontaktirajte: [email protected]