মিথাইল ম্যালনিক এসিডেমিয়ার জন্য mRNA থেরাপিউটিক্স

পদ্ধতি

মিথাইল ম্যালনিক এসিডেমিয়ার জন্য mRNA থেরাপিউটিক্স

প্রপিয়নিক এসিডুরিয়া নামেও পরিচিত, প্রপিয়নিক এসিডোসিস (PA) একটি দুর্লভ অটোসোমাল রিসেসিভ মেটাবোলিক ডিসঅর্ডার যা শাখাবদ্ধ চেইন অর্গানিক এসিডেমিয়া। প্রপিয়নিক এসিডেমিয়া হল প্রপিয়নিল-CoA কারবক্সিলেস ঘাটতি (PCC ঘাটতি) এর ফলে, যা মেথাইলম্যালনিক এসিডেমিয়ার মতো হয় যা মেথাইলম্যালনিল-CoA মিউটেস ঘাটতি থেকে উত্পন্ন হয়। প্রপিয়নিক এসিডেমিয়ার রোগীরা নির্দিষ্ট প্রোটিন এবং ফ্যাট গুলিকে সঠিকভাবে প্রক্রিয়া করতে পারে না, যা রক্ত/পানি তে প্রপিয়নিক এসিড এর মতো বিষাক্ত পদার্থের জমা হওয়ার কারণ হয়, যা প্রপিয়নিক এসিডেমিয়ার লক্ষণ এবং ব্যাধি তৈরি করে।

পি সিসি এনজাইমগুলোতে পি সিসি এ এবং পি সিসি বি জিনের দ্বারা কোডিং করা অ্যালফা এবং বেটা উপযুক্তি রয়েছে; পি সিসি এ এবং পি সিসি বি জিনের উভয় কপির মিউটেশন পি সিসি এনজাইমের অভাব ফলায়। প্রোপিওনিক এসিডেমিয়ার জন্য সম্ভাব্য চিকিৎসা কার্যকর এনজাইম রিপ্লেসমেন্ট থেরাপি বা এমআরএনএ-ভিত্তিক পি সিসি থেরাপি অন্তর্ভুক্ত হতে পারে।

এলএনপি দ্বারা আবদ্ধ, এমআরএনএ-৩৯২৭ একধরনের এমআরএনএ ওষুধ, যা সক্রিয় পি সিসি এনজাইমের ব্যঞ্জক হিসাবে পি সিসি এ এবং পি সিসি বি জিন অন্তর্ভুক্ত করে। এমআরএনএ-৩৯২৭ মোডার্না কর্তৃক ডিজাইন করা হয়েছে যাতে শরীর অনুপস্থিত বা অকার্যকর পি সিসি এনজাইম পুনরুদ্ধার করতে পারে, যা প্রোপিওনিক এসিডেমিয়া ফলায়। মোডার্নার এমআরএনএ-৩৯২৭ এফডিএ থেকে অর্ফান ওষুধ, দুর্লভ শিশু রোগ নির্ধারণ, তাড়াহুড়ো ট্র্যাক নির্ধারণ এবং ইএমএ থেকে অর্ফান ওষুধ নির্ধারণ পেয়েছে প্রোপিওনিক এসিডেমিয়ার চিকিৎসার জন্য।

একটি পর্যায় ১/২ অধ্যয়ন (প্রথম-ইন-হিউম্যান অধ্যয়ন) বর্তমানে চলছে যা mRNA-3927 ঔষধের নিরাপত্তা, ফার্মাকোলজিক্যাল গতিশীলতা এবং চিকিৎসাগত কার্যকারিতা মূল্যায়ন করবে জেনেটিকভাবে নিশ্চিত প্রোপিয়নিক এসিডেমিয়ার রোগীদের ক্ষেত্রে। মে ২০২৩-এ, মডার্না ঘোষণা করে যে mRNA-3927 সাধারণত ভালভাবে সহ্য করা হয়েছে পর্যায় ১/২ অধ্যয়নের মধ্যবর্তী ডেটার উপর ভিত্তি করে যা দেওয়া হয়েছিল।

য়াওহাই বায়ো-ফার্মা RNA এর জন্য এক-স্টপ সমাধান প্রদান করে

ক্যাটালগ আরএনএ পণ্য

ক্যাটালগ এমআরএনএ পণ্য
ক্যাটালগ সাRNA পণ্য
ক্যাটালগ সার্কুলার RNA পণ্য

맞춤 RNA সংশ্লেষণ

맞춤 mRNA সংশ্লেষণ
কัส্টম এসএআরএনএ সিনথেসিস
কস্টম সার্কুলার আরএনএ সিনথেসিস

mRNA CDMO সেবা

প্রক্রিয়া উন্নয়ন
GMP উৎপাদন
অস্ত্রধারী ফিল এবং ফিনিশ
বিশ্লেষণ এবং পরীক্ষা

স্বার্থী নির্ধারিত পণ্য

গ্রেড	প্রদত্ত ফলাফল	স্পেসিফিকেশন	অ্যাপ্লিকেশন
non-GMP	ঔষধ পদার্থ, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	কোষ ট্রানজেকশন, বিশ্লেষণাত্মক পদ্ধতি উন্নয়ন, প্রিস্টেবিলিটি অধ্যয়ন, সূত্র উন্নয়ন যেমন প্রিক্লিনিক গবেষণা
	ঔষধ পণ্য, LNP-mRNA
GMP, মলিনতা নিরীক্ষণ	ঔষধ পদার্থ, mRNA	10 mg~70 g	অনুসন্ধানাত্মক নতুন ওষুধ (IND), ক্লিনিক্যাল ট্রায়াল অথরাইজেশন (CTA), ক্লিনিক্যাল ট্রায়াল সাপ্লাই, বায়োলজিক লাইসেন্স অ্যাপ্লিকেশন (BLA), কমার্শিয়াল সাপ্লাই
	ঔষধ পণ্য, LNP-mRNA	৫০০০ ভাল বা প্রিফিলড সিলিন্ডার/কার্ট্রিজ

প্রপিওনিক এসিডেমিয়ার জন্য mRNA থেরাপিউটিক্স পাইপলাইন

কোড নাম	লক্ষ্য প্রোটিন	চিহ্নসমূহ	প্রস্তুতকারক	সর্বশেষ পর্যায়
mRNA-3927	পিসি এনজাইমের (পিসি এ এবং পিসি বি) অ্যালফা এবং বেটা উপাদান	প্রোপিওনিক এসিডেমিয়া (পি এ)	Moderna	পর্যায় I/II

সব ক্যাটাগরি

মিথাইল ম্যালনিক এসিডেমিয়ার জন্য mRNA থেরাপিউটিক্স

পদ্ধতি