Methylmalonic acidemia (MMA), মিথাইলম্যালোনিক অ্যাসিডুরিয়া নামে পরিচিত, উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত ব্যাধিগুলির একটি ক্লাস্টার যা জিনের মিউটেশনের কারণে ঘটে যা একটি অটোসোমাল রিসেসিভ পদ্ধতিতে উত্তরাধিকারসূত্রে প্রাপ্ত হয়। মিথাইলম্যালোনিক অ্যাসিডমিয়ায় আক্রান্ত ব্যক্তিরা নির্দিষ্ট প্রোটিন এবং চর্বিযুক্ত অংশগুলি সঠিকভাবে প্রক্রিয়া করতে অক্ষম হন, যার ফলে রক্ত এবং/অথবা প্রস্রাবে মিথাইলম্যালোনিক অ্যাসিড (বিষাক্ত পদার্থ) জমা হয় এবং একটি গুরুতর অবস্থা যা পচনশীল ঘটনা বা বিপাকীয় সংকট হিসাবে পরিচিত। বর্তমানে মিথাইলম্যালোনিক অ্যাসিডেমিয়ার কোনো অনুমোদিত চিকিৎসা নেই।
এনজাইম মিথাইলম্যালোনিক অ্যাসিড-কোএ মিউটেজের ঘাটতি (মানুষের MUT জিন দ্বারা এনকোড করা) মিথাইলম্যালোনিক অ্যাসিডমিয়ার প্রধান কারণ (প্রায় 60% ক্ষেত্রে), এবং এনজাইম প্রতিস্থাপন থেরাপি বা MUT mRNA-ভিত্তিক থেরাপি পছন্দের ওষুধ সরবরাহ করে।
mRNA-3704 এবং mRNA-3705
প্রাণীর মডেলগুলিতে, ধারণার প্রাক-ক্লিনিকাল প্রুফ-অফ-কনসেপ্ট স্টাডিজ উপস্থাপন করেছে যে mRNA থেরাপিগুলি বিরল বিপাকীয় ব্যাধি যেমন বিচ্ছিন্ন মিথাইলম্যালোনিক অ্যাসিডেমিয়া (MMA) এর চিকিত্সার জন্যও নির্দেশিত। mRNA-3704 এবং mRNA-3705, দুটি mRNA-ভিত্তিক MMA থেরাপি প্রার্থী, Moderna দ্বারা আবিষ্কৃত হয়েছিল, কার্যকরী মিথাইলম্যালোনিল-CoA মিউটেজ এনজাইমের জন্য এনকোডিং। mRNA-3704 এবং mRNA-3705 লিপিড ন্যানো পার্টিকেল (LNP) দিয়ে তৈরি করা হয়।
mRNA-3705 বর্তমানে ক্লিনিকাল ট্রায়ালের অধীনে রয়েছে। এটি রিপোর্ট করা হয়েছে যে mRNA-3705 একটি ফেজ 1/2 স্টাডিতে (ল্যান্ডমার্ক স্টাডি) পরীক্ষা করা হয়েছে যেখানে 11 জন অংশগ্রহণকারী mRNA-221 এর 3705 ডোজ পেয়েছেন। আজ অবধি, সমস্ত অংশগ্রহণকারীরা পরবর্তী ওপেন-লেবেল এক্সটেনশন অধ্যয়নে অংশগ্রহণের জন্য নির্বাচিত হয়েছেন। এখন অবধি, mRNA-3705 সাধারণত ভাল সহ্য করার ক্ষমতা অর্জন করেছে এবং সুরক্ষা বা প্রোটোকল-সংজ্ঞায়িত ডোজ-সীমিত বিষাক্ততার মানদণ্ড পূরণের কারণে কোনও গবেষণা বন্ধ করা হয়নি।
ইয়াওহাই বায়ো-ফার্মা RNA-এর জন্য ওয়ান-স্টপ সলিউশন অফার করে
কাস্টম বিতরণযোগ্য
|
শ্রেণী
|
deliverables
|
সবিস্তার বিবরণী
|
অ্যাপ্লিকেশন
|
|
নন-জিএমপি
|
ড্রাগ পদার্থ, mRNA
|
0.1~10 মিলিগ্রাম (mRNA)
|
প্রিক্লিনিকাল গবেষণা যেমন সেল ট্রান্সফেকশন, অ্যানালিটিক্যাল মেথড ডেভেলপমেন্ট, প্রাক-স্থিতিশীলতা অধ্যয়ন, ফর্মুলেশন ডেভেলপমেন্ট
|
|
ড্রাগ পণ্য, LNP-mRNA
|
|
জিএমপি, জীবাণুমুক্তি
|
ড্রাগ পদার্থ, mRNA
|
10 মিলিগ্রাম ~ 70 গ্রাম
|
তদন্তমূলক নতুন ওষুধ (IND), ক্লিনিকাল ট্রায়াল অনুমোদন (CTA), ক্লিনিকাল ট্রায়াল সরবরাহ, বায়োলজিক লাইসেন্স অ্যাপ্লিকেশন (BLA), বাণিজ্যিক সরবরাহ
|
|
ড্রাগ পণ্য, LNP-mRNA
|
5000 শিশি বা পূর্বে ভর্তি সিরিঞ্জ/কার্টিজ
|
মিথাইলম্যালোনিক অ্যাসিডেমিয়ার জন্য mRNA থেরাপিউটিকস পাইপলাইন
|
সাঙ্কেতিক নাম
|
লক্ষ্য প্রোটিন
|
ইঙ্গিতও
|
উত্পাদক
|
সর্বশেষ পর্যায়
|
|
mRNA-3705
|
মিথাইলম্যালোনিল-কোএ মিউটেজ
|
মিথাইলম্যালোনিক অ্যাসিডমিয়া
|
আধুনিক
|
দ্বিতীয় ধাপ
|
|
mRNA-3704
|
মিথাইলম্যালোনিল-কোএ মিউটেজ
|
মিথাইলম্যালোনিক অ্যাসিডমিয়া
|
আধুনিক
|
পর্যায় I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
কোন
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
