oTC দুর্বলতার জন্য mRNA চিকিৎসা

পদ্ধতি

oTC দুর্বলতার জন্য mRNA চিকিৎসা

অর্নিথিন ট্রান্সকারব্যামাইলেস (OTC) এর অভাব একটি দুর্লভ আনুগামিক রোগ যা ইউরিয়া চক্রে গুরুতর বিকার তৈরি করে। বিশ্বব্যাপী OTC দুর্বলতার প্রাদুর্ভাবে প্রায় ১০,০০০ কেস রয়েছে। লিভার সেলে OTC এনজাইমের অভাব রক্তে অ্যামোনিয়ার মাত্রা বাড়ানোর কারণে যা অনুচিত পেশিতে কমা এবং মৃত্যুর কারণ হতে পারে। বর্তমানে এই অবস্থার জন্য FDA কোনও চিকিৎসা অনুমোদন করে না।

OTC প্রোটিন প্রতিস্থাপন চিকিৎসা বা OTC mRNA চিকিৎসা ঔষধের উপযুক্ত হতে পারে কারণ OTC অভাবে আক্রান্ত রোগীদের লিভারে OTC এনজাইমের অভিব্যক্তি সাধারণ চক্র গতিবিধি পুনরুদ্ধার করতে এবং মস্তিষ্কের ক্ষতি এবং লিভার ট্রান্সপ্লান্টেশনের প্রয়োজনীয়তা রোধ করতে পারে।

OTC অভাবের জন্য mRNA চিকিৎসা উন্নয়ন করা হয়েছে। ARCT-810 হল Arcturus এর LUNAR ডেলিভারি প্ল্যাটফর্মের উপর ভিত্তি করা, যা OTC mRNA লিভার সেলে পৌঁছে দেয় এবং তাদের কার্যকর OTC এনজাইম উৎপাদন করতে সক্ষম করে। ARCT-810 ফেーズ 1a (স্বাস্থ্যবান স্বেচ্ছাসেবক) এবং ফেーズ 1b (OTC অভাবে আক্রান্ত রোগী) অধ্যয়নে সুন্দরভাবে সহনশীল এবং অভিযোগযুক্ত নিরাপত্তা প্রোফাইল প্রদর্শন করেছে। বর্তমানে, Arcturus এখন অ্যাডলেস্কেন্ট এবং বড় বয়সী OTC অভাবের জন্য ফেーズ 2 বহু-ডোজ অধ্যয়ন চালু করেছে। মার্কিন যুক্তরাষ্ট্রের FDA এর অনুমোদনে ARCT-810 অরফ্যান ড্রাগ হিসাবে চিহ্নিত করা হয়েছে।

মডার্না ২০২২ সালে একটি নতুন প্রোগ্রাম চালু করেছে বাদামী অ্যামিনোট্রান্সকারব্যামাইলেস (OTC) তৈঠক জন্য —— OTC এনকোডিং mRNA-3139। এবং mRNA-3139 একটি লিপিড ন্যানোপার্টিকেল (LNP) ডেলিভারি সিস্টেম উপর ভিত্তি করে।

য়াওহাই বায়ো-ফার্মা RNA এর জন্য এক-স্টপ সমাধান প্রদান করে

ক্যাটালগ আরএনএ পণ্য

ক্যাটালগ এমআরএনএ পণ্য
ক্যাটালগ সাRNA পণ্য
ক্যাটালগ সার্কুলার RNA পণ্য

맞춤 RNA সংশ্লেষণ

맞춤 mRNA সংশ্লেষণ
কัส্টম এসএআরএনএ সিনথেসিস
কস্টম সার্কুলার আরএনএ সিনথেসিস

mRNA CDMO সেবা

প্রক্রিয়া উন্নয়ন
GMP উৎপাদন
অস্ত্রধারী ফিল এবং ফিনিশ
বিশ্লেষণ এবং পরীক্ষা

স্বার্থী নির্ধারিত পণ্য

গ্রেড	প্রদত্ত ফলাফল	স্পেসিফিকেশন	অ্যাপ্লিকেশন
non-GMP	ঔষধ পদার্থ, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	কোষ ট্রানজেকশন, বিশ্লেষণাত্মক পদ্ধতি উন্নয়ন, প্রিস্টেবিলিটি অধ্যয়ন, সূত্র উন্নয়ন যেমন প্রিক্লিনিক গবেষণা
	ঔষধ পণ্য, LNP-mRNA
GMP, মলিনতা নিরীক্ষণ	ঔষধ পদার্থ, mRNA	10 mg~70 g	অনুসন্ধানাত্মক নতুন ওষুধ (IND), ক্লিনিক্যাল ট্রায়াল অথরাইজেশন (CTA), ক্লিনিক্যাল ট্রায়াল সাপ্লাই, বায়োলজিক লাইসেন্স অ্যাপ্লিকেশন (BLA), কমার্শিয়াল সাপ্লাই
	ঔষধ পণ্য, LNP-mRNA	৫০০০ ভাল বা প্রিফিলড সিলিন্ডার/কার্ট্রিজ

oTC ডিফিশিয়েন্সির জন্য mRNA থেরাপিউটিক্স পাইপলাইন

কোড নাম	লক্ষ্য প্রোটিন	চিহ্নসমূহ	প্রস্তুতকারক	সর্বশেষ পর্যায়
ARCT-810, LUNAR-OTC	অ্যার টিসি এনজাইম	অর্নিথাইন ট্রান্সকারব্যামেটেস (অ্যার টিসি) দুর্বলতা	আর্কচুরাস	ফেজ II
mRNA-3139	অ্যার টিসি এনজাইম	অ্যার টিসি দুর্বলতা	Moderna	প্রিক্লিনিক্যাল

সব ক্যাটাগরি

oTC দুর্বলতার জন্য mRNA চিকিৎসা

পদ্ধতি