প্রোপিওনিক অ্যাসিডুরিয়াও বলা হয়, প্রোপিওনিক অ্যাসিডোসিস (পিএ) একটি বিরল অটোসোমাল রিসেসিভ মেটাবলিক ডিসঅর্ডার যা একটি শাখা-শৃঙ্খল জৈব অ্যাসিডেমিয়া। Propionic acidemia হল propionyl-CoA carboxylase deficiency (PCC deficiency), যা methylmalonyl-CoA মিউটেজের ঘাটতি থেকে উদ্ভূত মিথাইলম্যালোনিক অ্যাসিডেমিয়ার অনুরূপ। প্রোপিওনিক অ্যাসিডেমিয়ার রোগীরা নির্দিষ্ট প্রোটিন এবং চর্বি সঠিকভাবে প্রক্রিয়া করতে অক্ষম হয়, যার ফলে রক্তে/পানিতে প্রোপিওনিক অ্যাসিডের মতো বিষাক্ত পদার্থ জমা হয়, যার ফলে প্রোপিওনিক অ্যাসিডেমিয়ার লক্ষণ ও উপসর্গ দেখা দেয়।
PCC এনজাইমগুলি PCCA এবং PCCB জিন দ্বারা এনকোড করা আলফা এবং বিটা সাবুনিট অন্তর্ভুক্ত করে; PCCA এবং PCCB জিনের উভয় কপিতেই মিউটেশনের ফলে PCC এনজাইমের ঘাটতি দেখা দেয়। প্রোপিওনিক অ্যাসিডেমিয়ার সম্ভাব্য চিকিত্সার মধ্যে কার্যকরী এনজাইম প্রতিস্থাপন থেরাপি বা mRNA-ভিত্তিক PCC থেরাপি অন্তর্ভুক্ত থাকতে পারে।
LNP দ্বারা আবদ্ধ, mRNA-3927, এক ধরনের mRNA ঔষধ, সক্রিয় PCC এনজাইমগুলির প্রকাশের জন্য PCCA এবং PCCB এনকোডিং জিনগুলিকে অন্তর্ভুক্ত করে। mRNA-3927 Moderna দ্বারা ডিজাইন করা হয়েছিল যাতে শরীরকে অনুপস্থিত বা অকার্যকর PCC এনজাইম পুনরুদ্ধার করতে সক্ষম করে, যা প্রোপিওনিক অ্যাসিডেমিয়ার দিকে পরিচালিত করে। Moderna এর mRNA-3927 অনাথ ওষুধ, বিরল শিশু রোগের উপাধি, এফডিএ থেকে ফাস্ট ট্র্যাক উপাধি এবং প্রোপিওনিক অ্যাসিডেমিয়ার চিকিত্সার জন্য EMA থেকে এতিম ওষুধের উপাধি পেয়েছে।
জেনেটিক্যালি নিশ্চিত হওয়া প্রোপিওনিক অ্যাসিডেমিয়া রোগীদের ক্ষেত্রে ওষুধের নিরাপত্তা, ফার্মাকোলজিক কার্যকলাপ এবং mRNA-1-এর থেরাপিউটিক কার্যকারিতা মূল্যায়নের জন্য একটি ফেজ 2/3927 গবেষণা (প্রথম-মানুষের অধ্যয়ন) বর্তমানে চলছে। 2023 সালের মে মাসে, মডার্না উপস্থাপন করেছিলেন যে mRNA-3927 ফেজ 1/2 অধ্যয়নের অন্তর্বর্তী ডেটা থেকে বিচ্ছিন্ন ডোজগুলিতে সাধারণত ভালভাবে সহ্য করা হয়েছে।
ইয়াওহাই বায়ো-ফার্মা RNA-এর জন্য ওয়ান-স্টপ সলিউশন অফার করে
কাস্টম বিতরণযোগ্য
|
শ্রেণী
|
deliverables
|
সবিস্তার বিবরণী
|
অ্যাপ্লিকেশন
|
|
নন-জিএমপি
|
ড্রাগ পদার্থ, mRNA
|
0.1~10 মিলিগ্রাম (mRNA)
|
প্রিক্লিনিকাল গবেষণা যেমন সেল ট্রান্সফেকশন, অ্যানালিটিক্যাল মেথড ডেভেলপমেন্ট, প্রাক-স্থিতিশীলতা অধ্যয়ন, ফর্মুলেশন ডেভেলপমেন্ট
|
|
ড্রাগ পণ্য, LNP-mRNA
|
|
জিএমপি, জীবাণুমুক্তি
|
ড্রাগ পদার্থ, mRNA
|
10 মিলিগ্রাম ~ 70 গ্রাম
|
তদন্তমূলক নতুন ওষুধ (IND), ক্লিনিকাল ট্রায়াল অনুমোদন (CTA), ক্লিনিকাল ট্রায়াল সরবরাহ, বায়োলজিক লাইসেন্স অ্যাপ্লিকেশন (BLA), বাণিজ্যিক সরবরাহ
|
|
ড্রাগ পণ্য, LNP-mRNA
|
5000 শিশি বা পূর্বে ভর্তি সিরিঞ্জ/কার্টিজ
|
প্রোপিওনিক অ্যাসিডেমিয়ার জন্য mRNA থেরাপিউটিকস পাইপলাইন
|
সাঙ্কেতিক নাম
|
লক্ষ্য প্রোটিন
|
ইঙ্গিতও
|
উত্পাদক
|
সর্বশেষ পর্যায়
|
|
mRNA-3927
|
PCC এনজাইমের α এবং β সাবইউনিট (PCCA এবং PCCB)
|
প্রোপিওনিক অ্যাসিডেমিয়া (পিএ)
|
আধুনিক
|
পর্যায় I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
কোন
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
