অরনিথিন ট্রান্সকারবামাইলেজ (ওটিসি) এর ঘাটতি একটি বিরল জেনেটিক রোগ যা ইউরিয়া চক্রে গুরুতর অস্বাভাবিকতা প্রদান করে। বিশ্বব্যাপী ওটিসি ঘাটতির প্রাদুর্ভাবের দ্বারা প্রায় 10,000 কেস রয়েছে। লিভারের কোষে ওটিসি এনজাইমের ঘাটতি রক্তে অ্যামোনিয়ার উচ্চ মাত্রার দিকে পরিচালিত করে, যা চিকিত্সা না করা রোগীদের খিঁচুনি, কোমা এবং মৃত্যুর কারণ হতে পারে। বর্তমানে, OTC ঘাটতির জন্য FDA দ্বারা কোনো চিকিৎসা অনুমোদিত নয়।
ওটিসি প্রোটিন রিপ্লেসমেন্ট থেরাপি বা ওটিসি এমআরএনএ থেরাপি হল ড্রাগ প্রার্থী কারণ ওটিসি ঘাটতি রোগীদের লিভারে ওটিসি এনজাইমের অভিব্যক্তি স্বাভাবিক চক্র কার্যকলাপ পুনরুদ্ধার করতে সক্ষম হতে পারে, স্নায়বিক ক্ষতি প্রতিরোধ করতে এবং লিভার প্রতিস্থাপনের প্রয়োজন হতে পারে।
ওটিসি ঘাটতির জন্য একটি mRNA থেরাপিউটিকস তৈরি করা হয়েছে। ARCT-810 Arcturus-এর লিপিড-মধ্যস্থিত LUNAR ডেলিভারি প্ল্যাটফর্মের উপর ভিত্তি করে তৈরি করা হয়েছে, যা লিভার কোষে OTC mRNA সরবরাহ করে এবং তাদের কার্যকরী OTC এনজাইম তৈরি করতে সক্ষম করে। Arct-810 একটি অনুকূল নিরাপত্তা প্রোফাইল প্রদর্শন করেছে এবং ফেজ 1a (সুস্থ স্বেচ্ছাসেবক) এবং ফেজ 1b অধ্যয়ন (OTC ঘাটতি রোগীদের) ভালভাবে সহ্য করা হয়েছে। বর্তমানে, Arcturus এখন ওটিসি ঘাটতি কিশোর এবং প্রাপ্তবয়স্কদের লক্ষ্য করে একটি ফেজ 2 একাধিক-ডোজ অধ্যয়ন বাস্তবায়ন করেছে। ইউএস এফডিএ ARCT-810 কে অনাথ ড্রাগ উপাধি দিয়েছে।
Moderna 2022 সালে ornithine transcarbamylase (OTC) ঘাটতির জন্য একটি নতুন প্রোগ্রাম চালু করেছে —— mRNA-3139 এনকোডিং OTC। এবং mRNA-3139 একটি লিপিড ন্যানো পার্টিকেলস (LNP) ডেলিভারি সিস্টেমের উপর ভিত্তি করে।
ইয়াওহাই বায়ো-ফার্মা RNA-এর জন্য ওয়ান-স্টপ সলিউশন অফার করে
কাস্টম বিতরণযোগ্য
|
শ্রেণী
|
deliverables
|
সবিস্তার বিবরণী
|
অ্যাপ্লিকেশন
|
|
নন-জিএমপি
|
ড্রাগ পদার্থ, mRNA
|
0.1~10 মিলিগ্রাম (mRNA)
|
প্রিক্লিনিকাল গবেষণা যেমন সেল ট্রান্সফেকশন, অ্যানালিটিক্যাল মেথড ডেভেলপমেন্ট, প্রাক-স্থিতিশীলতা অধ্যয়ন, ফর্মুলেশন ডেভেলপমেন্ট
|
|
ড্রাগ পণ্য, LNP-mRNA
|
|
জিএমপি, জীবাণুমুক্তি
|
ড্রাগ পদার্থ, mRNA
|
10 মিলিগ্রাম ~ 70 গ্রাম
|
তদন্তমূলক নতুন ওষুধ (IND), ক্লিনিকাল ট্রায়াল অনুমোদন (CTA), ক্লিনিকাল ট্রায়াল সরবরাহ, বায়োলজিক লাইসেন্স অ্যাপ্লিকেশন (BLA), বাণিজ্যিক সরবরাহ
|
|
ড্রাগ পণ্য, LNP-mRNA
|
5000 শিশি বা পূর্বে ভর্তি সিরিঞ্জ/কার্টিজ
|
ওটিসি ঘাটতির জন্য mRNA থেরাপিউটিকস পাইপলাইন
|
সাঙ্কেতিক নাম
|
লক্ষ্য প্রোটিন
|
ইঙ্গিতও
|
উত্পাদক
|
সর্বশেষ পর্যায়
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
ওটিসি এনজাইম
|
অরনিথাইন ট্রান্সকার্বামাইলেজ (ওটিসি) ঘাটতি
|
Arcturus
|
দ্বিতীয় ধাপ
|
|
mRNA-3139
|
ওটিসি এনজাইম
|
ওটিসি ঘাটতি
|
আধুনিক
|
প্রাক-ক্লিনিকাল
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
কোন
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
