সিস্টিক ফাইব্রোসিস (সিএফ) হল একটি জেনেটিক ডিসঅর্ডার যা খুব কমই একটি অটোসোমাল রিসেসিভ পদ্ধতিতে দেখা যায় এবং ফুসফুস এবং গ্যাস্ট্রোইনটেস্টাইনাল সিস্টেমকে ক্ষতিগ্রস্ত করে, যার ফলে শ্বাসযন্ত্র এবং হজমের ব্যাঘাত ঘটে। সিস্টিক ফাইব্রোসিস ট্রান্সমেমব্রেন কন্ডাক্টেন্স রেগুলেটর (সিএফটিআর) প্রোটিন এনকোডিং জিনের উভয় অনুলিপি (অ্যালিলেস) এর কার্যক্ষম মিউটেশনের অভাবের মধ্যে এই রোগের কারণ রয়েছে।
সিএফটিআর প্রোটিন এপিথেলিয়াল কোষের ঝিল্লি জুড়ে লবণ (বাইকার্বনেট আয়ন সহ) এবং জলের পরিবহনকে নিয়ন্ত্রণ করে; সিএফটিআর জিনের মিউটেশন ক্লোরাইড চ্যানেলের স্বাভাবিক কার্যকারিতা ব্যাহত করে, যার ফলে ফুসফুস, অগ্ন্যাশয় এবং অন্যান্য অঙ্গে প্রতিবন্ধী এপিথেলিয়াল আস্তরণের তরল (শ্লেষ্মা) পরিবহন হয়, যার ফলে সিস্টিক ফাইব্রোসিস হয়।
সিস্টিক ফাইব্রোসিস রোগীদের ফুসফুসে CFTR mRNA এর একটি কার্যকরী অনুলিপি প্রকাশ CFTR ফাংশন পুনরুদ্ধার করতে এবং ফুসফুসের রোগের অগ্রগতি উন্নত করতে সক্ষম হতে পারে। MRT5005, ARCT-032 এবং VX-522 সহ কিছু mRNA-ভিত্তিক থেরাপিউটিক এখন প্রাক-ক্লিনিক্যাল এবং ক্লিনিকাল স্টাডিতে ট্রায়ালের অধীনে রয়েছে।
MRT5005
Translate Biologics (Sanofi) সিস্টিক ফাইব্রোসিস চিকিত্সার জন্য সেরা ওষুধ হিসাবে CFTR প্রোটিনের জন্য একটি কোডন-অপ্টিমাইজড mRNA এনকোডিং, প্রধান প্রার্থী MRT5005 চিহ্নিত করেছে। MRT5005 LNP দ্বারা গঠিত একটি অ্যারোসোলের আকারে পরিচালিত হয় যা নেবুলাইজড (ইনহেলেশন ডেলিভারি) এবং mRNA গুলিকে লক্ষ্য করে যা সরাসরি শ্বাসতন্ত্রে সরবরাহ করা যেতে পারে।
ইন ভিট্রো এবং ভিভো পরীক্ষায় মানব ভ্রূণের কিডনি কোষ এবং প্রাণী যেগুলি CFTR প্রকাশ করে না তারা MRT5005 শ্বাস নেওয়ার পরে CFTR-এর অভিব্যক্তি প্রদর্শন করেছে। রিস্টোর-সিএফ স্টাডিতে (ফেজ 1/2), এমআরটি 5005 এর একক ডোজ সিস্টিক ফাইব্রোসিস রোগীদের তিনটি মাত্রায় (8, 16 এবং 24 মিলিগ্রাম) দেওয়া হয়েছিল। এমআরটি 5005 8 মিলিগ্রাম এবং 16 মিলিগ্রাম ডোজগুলিতে ভালভাবে সহ্য করা হয়েছিল এবং উভয় ডোজে কোনও গুরুতর প্রতিকূল প্রভাব পরিলক্ষিত হয়নি।
ARCT-032
অ্যাক্টুরাস লুনার লিপিড স্প্রে প্ল্যাটফর্মের উপর ভিত্তি করে ARCT-032 তৈরি করছে, যা সিস্টিক ফাইব্রোসিসের জন্য একটি থেরাপিউটিক কৌশল হিসাবে CFTR প্রোটিনের জন্য এনকোড করে। ARCT-032 সম্পূর্ণরূপে এয়ারওয়ে এপিথেলিয়ামে পাঠানো হয়েছে এবং ভিভো পরীক্ষা দ্বারা দেখানো কার্যকরী CFTR প্রোটিন প্রকাশ করেছে। এটি ইউএস ফুড অ্যান্ড ড্রাগ অ্যাডমিনিস্ট্রেশন দ্বারা অরফান ড্রাগ উপাধি এবং বিরল পেডিয়াট্রিক ডিজিজ উপাধি দেওয়া হয়েছে। ARCT-032-এর প্রথম পর্যায়ের অধ্যয়ন বর্তমানে চলছে।
VX-522
ভার্টেক্স, মোডেনার সহযোগিতায়, নিষ্ক্রিয় সিএফটিআর প্রোটিন সহ সিস্টিক ফাইব্রোসিস রোগীদের চিকিত্সার জন্য আরেকটি CFTR mRNA-ভিত্তিক থেরাপি, VX-522 বিকাশ করছে; VX-522 ফুসফুসে বিতরণ করা NLP-তে এনক্যাপসুলেটেড CFTR mRNA শ্বাস নেওয়ার মাধ্যমেও সরবরাহ করা হয়। 7 জানুয়ারী, 2024-এ, Vertex প্রথম ধাপের ট্রায়ালের VX-522 1/2 (একক-ডোজ) অংশের সমাপ্তি এবং ট্রায়ালের পুনরাবৃত্তি ডোজ (MAD) অংশের সূচনা ঘোষণা করেছে।
ইয়াওহাই বায়ো-ফার্মা RNA-এর জন্য ওয়ান-স্টপ সলিউশন অফার করে
কাস্টম বিতরণযোগ্য
|
শ্রেণী
|
deliverables
|
সবিস্তার বিবরণী
|
অ্যাপ্লিকেশন
|
|
নন-জিএমপি
|
ড্রাগ পদার্থ, mRNA
|
0.1~10 মিলিগ্রাম (mRNA)
|
প্রিক্লিনিকাল গবেষণা যেমন সেল ট্রান্সফেকশন, অ্যানালিটিক্যাল মেথড ডেভেলপমেন্ট, প্রাক-স্থিতিশীলতা অধ্যয়ন, ফর্মুলেশন ডেভেলপমেন্ট
|
|
ড্রাগ পণ্য, LNP-mRNA
|
|
জিএমপি, জীবাণুমুক্তি
|
ড্রাগ পদার্থ, mRNA
|
10 মিলিগ্রাম ~ 70 গ্রাম
|
তদন্তমূলক নতুন ওষুধ (IND), ক্লিনিকাল ট্রায়াল অনুমোদন (CTA), ক্লিনিকাল ট্রায়াল সরবরাহ, বায়োলজিক লাইসেন্স অ্যাপ্লিকেশন (BLA), বাণিজ্যিক সরবরাহ
|
|
ড্রাগ পণ্য, LNP-mRNA
|
5000 শিশি বা পূর্বে ভর্তি সিরিঞ্জ/কার্টিজ
|
সিস্টিক ফাইব্রোসিসের জন্য mRNA থেরাপিউটিকস পাইপলাইন
|
সাঙ্কেতিক নাম
|
লক্ষ্য প্রোটিন
|
ইঙ্গিতও
|
উত্পাদক
|
সর্বশেষ পর্যায়
|
|
MRT5005
|
CFTR প্রোটিন
|
সিন্থিক ফাইব্রোসিস
|
Bio, Sanofi অনুবাদ করুন
|
পর্যায় I/II
|
|
ARCT-032
|
CFTR প্রোটিন
|
সিন্থিক ফাইব্রোসিস
|
আর্কটুরাস থেরাপিউটিক্স
|
ফেজ আই
|
|
VX-522, mRNA-3692
|
CFTR প্রোটিন
|
সিন্থিক ফাইব্রোসিস
|
মডার্না থেরাপিউটিক, ভার্টেক্স ফার্মাসিউটিক্যালস
|
ফেজ আই
|
|
আরসিটি 2100
|
মুলতুবি আপডেট
|
মুলতুবি আপডেট
|
রিকোড থেরাপিউটিক্স
|
প্রাক-ক্লিনিকাল
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
কোন
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
