প্রোক্যারিওটিক অভিযোজিত ইমিউন সিস্টেম হওয়ায়, CRISPR/Cas বিদেশী রোগ-সৃষ্টিকারী ডিএনএকে ব্যাকটেরিয়া জিনোমে বসাতে পারে। এই সিস্টেমের আবিষ্কার জিনোম এডিটিং কৌশলে বৈপ্লবিক পরিবর্তন এনেছে কারণ কাস্টমাইজড crRNA সিকোয়েন্স এবং tracrRNA একসাথে মিশ্রিত একটি গাইড RNA (gRNA) ব্যবহার করে Cas9 কে যেকোন কাঙ্খিত লক্ষ্যে নিয়ে যাওয়া যেতে পারে। এই শক্তিশালী প্রযুক্তি কার্ডিওভাসকুলার ডিজিজের মতো পলিজেনিক রোগে মিউটেশন সংশোধন করে অসুস্থতাগুলিকে বিপরীত করার দুর্দান্ত সম্ভাবনা সরবরাহ করে।
এমআরএনএ সংক্রামক বা ইন্টিগ্রেশন প্ল্যাটফর্ম নয়, এবং সংক্রমণ বা মিউটেশনের সন্নিবেশের কোনও সম্ভাব্য ঝুঁকি নেই। এটি সাধারণত LNP দ্বারা অ-ভাইরাস ভেক্টর হিসাবে সরবরাহ করা হয়। ইন্টেলিয়া থেরাপিউটিকস এবং সিআরআইএসপিআর থেরাপিউটিকস সহ বেশ কয়েকটি কোম্পানি, এমআরএনএ এবং ক্যাস9 জিআরএনএর উপর ভিত্তি করে ভিভো জিন এডিটিং প্রযুক্তি তৈরি করেছে।
ইন্টেলিয়া থেরাপিউটিকস ট্রান্সথাইরেটিন অ্যামাইলয়েডোসিস (এটিটিআর) এর চিকিৎসার জন্য NTLA-2001 তৈরি করেছে। কোম্পানিটি সম্প্রতি ATTR-CM-এর চিকিৎসার জন্য NTLA-2001-এর তৃতীয় ধাপের ট্রায়াল শুরু করার জন্য US Food and Drug Administration থেকে IND ছাড়পত্র পেয়েছে, একটি উল্লেখযোগ্য আন্তর্জাতিক ট্রায়াল 2023 সালের শেষে শুরু হবে।
CRISPR থেরাপিউটিকস এথেরোস্ক্লেরোটিক কার্ডিওভাসকুলার ডিজিজ (ASCVD) এবং ডিসলিপিডেমিয়ার চিকিৎসার জন্য CTX-310 তৈরি করছে।
ইয়াওহাই বায়ো-ফার্মা RNA-এর জন্য ওয়ান-স্টপ সলিউশন অফার করে
কাস্টম বিতরণযোগ্য
শ্রেণী
|
deliverables
|
সবিস্তার বিবরণী
|
অ্যাপ্লিকেশন
|
নন-জিএমপি
|
ড্রাগ পদার্থ, mRNA
|
0.1~10 মিলিগ্রাম (mRNA)
|
প্রিক্লিনিকাল গবেষণা যেমন সেল ট্রান্সফেকশন, অ্যানালিটিক্যাল মেথড ডেভেলপমেন্ট, প্রাক-স্থিতিশীলতা অধ্যয়ন, ফর্মুলেশন ডেভেলপমেন্ট
|
ড্রাগ পণ্য, LNP-mRNA
|
জিএমপি, জীবাণুমুক্তি
|
ড্রাগ পদার্থ, mRNA
|
10 মিলিগ্রাম ~ 70 গ্রাম
|
তদন্তমূলক নতুন ওষুধ (IND), ক্লিনিকাল ট্রায়াল অনুমোদন (CTA), ক্লিনিকাল ট্রায়াল সরবরাহ, বায়োলজিক লাইসেন্স অ্যাপ্লিকেশন (BLA), বাণিজ্যিক সরবরাহ
|
ড্রাগ পণ্য, LNP-mRNA
|
5000 শিশি বা পূর্বে ভর্তি সিরিঞ্জ/কার্টিজ
|