মেথালম্যালোনিক এসিডেমিয়ার জন্য mRNA চিকিৎসা

পদ্ধতি

মেথালম্যালোনিক এসিডেমিয়ার জন্য mRNA চিকিৎসা

মেথাইলম্যালোনিক এসিডেমিয়া (MMA), যা মেথাইলম্যালোনিক এসিডুরিয়া হিসাবেও পরিচিত, এটি অটোসোমাল রিসেসিভভাবে উত্তরাধিকারের মাধ্যমে জিনের মিউটেশনের ফলে ঘটে এমন এক গোষ্ঠীর আগত রোগ। মেথাইলম্যালোনিক এসিডেমিয়ায় আক্রান্ত ব্যক্তিরা নির্দিষ্ট প্রোটিন এবং ফ্যাট অংশগুলি সঠিকভাবে প্রক্রিয়া করতে পারে না, যা রক্ত এবং/অথবা মূত্রে মেথাইলম্যালোনিক এসিড (বিষাক্ত পদার্থ) এর জমায়ত্তে এবং ডিকম্পেনসেশন ইভেন্ট বা মেটাবোলিক সংকট নামে পরিচিত গুরুতর অবস্থায় পরিণত হয়। মেথাইলম্যালোনিক এসিডেমিয়ার জন্য বর্তমানে কোনো অনুমোদিত চিকিৎসা নেই।

এনজাইম মেথালম্যালোনিক এসিড-কোএ মিউটেজ (যা মানব MUT জিন দ্বারা কোডিং করা হয়) হল মেথালম্যালোনিক এসিডেমিয়ার (প্রায় ৬০% কেস) প্রধান কারণ, এবং এনজাইম রিপ্লেসমেন্ট থেরাপি বা MUT mRNA-ভিত্তিক থেরাপি হল পছন্দের ওষুধ।

mRNA-3704 এবং mRNA-3705

পশু মডেলে, প্রিক্লিনিক প্রমাণ-অফ-কনসেপ্ট অধ্যয়নগুলি দেখানো যে mRNA থেরাপি আইসোলেটেড মেথালম্যালোনিক এসিডেমিয়া (MMA) সহ দুর্লভ মেটাবোলিক ব্যাধির চিকিৎসার জন্যও সূচিবদ্ধ। mRNA-3704 এবং mRNA-3705, দুটি mRNA-ভিত্তিক MMA থেরাপি ক্যান্ডিডেট, Moderna দ্বারা আবিষ্কৃত, যা ফাংশনাল মেথালম্যালোনিল-কোএ মিউটেজ এনজাইম কোডিং করে। mRNA-3704 এবং mRNA-3705 লিপিড ন্যানোপার্টিকেল (LNP) দ্বারা সূত্রিত।

mRNA-3705 বর্তমানে ক্লিনিকাল ট্রায়ালের অধীনে আছে। রিপোর্ট করা হয়েছে যে mRNA-3705 একটি ফেজ 1/2 স্টাডি (Landmark স্টাডি) তে পরীক্ষা করা হয়েছে, যেখানে 11 জন অংশগ্রহণকারীকে 221 ডোজ mRNA-3705 দেওয়া হয়েছে। এখন পর্যন্ত, সমস্ত অংশগ্রহণকারীই একটি পরবর্তী ওপেন-লেবেল এক্সটেনশন স্টাডিতে অংশগ্রহণের জন্য নির্বাচন করেছেন। এখন পর্যন্ত, mRNA-3705 সাধারণত ভালভাবে সহ্য করা হয়েছে এবং কোনো স্টাডি নিরাপত্তা বা প্রোটোকল-সংজ্ঞায়িত ডোজ-সীমাবদ্ধ বিষক্রিয়তা মানদন্ডের কারণে বন্ধ করা হয়নি।

য়াওহাই বায়ো-ফার্মা RNA এর জন্য এক-স্টপ সমাধান প্রদান করে

ক্যাটালগ আরএনএ পণ্য

ক্যাটালগ এমআরএনএ পণ্য
ক্যাটালগ সাRNA পণ্য
ক্যাটালগ সার্কুলার RNA পণ্য

맞춤 RNA সংশ্লেষণ

맞춤 mRNA সংশ্লেষণ
কัส্টম এসএআরএনএ সিনথেসিস
কস্টম সার্কুলার আরএনএ সিনথেসিস

mRNA CDMO সেবা

প্রক্রিয়া উন্নয়ন
GMP উৎপাদন
অস্ত্রধারী ফিল এবং ফিনিশ
বিশ্লেষণ এবং পরীক্ষা

স্বার্থী নির্ধারিত পণ্য

গ্রেড	প্রদত্ত ফলাফল	স্পেসিফিকেশন	অ্যাপ্লিকেশন
non-GMP	ঔষধ পদার্থ, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	কোষ ট্রানজেকশন, বিশ্লেষণাত্মক পদ্ধতি উন্নয়ন, প্রিস্টেবিলিটি অধ্যয়ন, সূত্র উন্নয়ন যেমন প্রিক্লিনিক গবেষণা
	ঔষধ পণ্য, LNP-mRNA
GMP, মলিনতা নিরীক্ষণ	ঔষধ পদার্থ, mRNA	10 mg~70 g	অনুসন্ধানাত্মক নতুন ওষুধ (IND), ক্লিনিক্যাল ট্রায়াল অথরাইজেশন (CTA), ক্লিনিক্যাল ট্রায়াল সাপ্লাই, বায়োলজিক লাইসেন্স অ্যাপ্লিকেশন (BLA), কমার্শিয়াল সাপ্লাই
	ঔষধ পণ্য, LNP-mRNA	৫০০০ ভাল বা প্রিফিলড সিলিন্ডার/কার্ট্রিজ

মেথাইলম্যালোনিক এসিডেমিয়ার জন্য mRNA থেরাপিউটিক্স পাইপলাইন

কোড নাম	লক্ষ্য প্রোটিন	চিহ্নসমূহ	প্রস্তুতকারক	সর্বশেষ পর্যায়
mRNA-3705	মেথাইলম্যালোনিল-কোএ মিউটেজ	মেথাইলম্যালোনিক এসিডেমিয়া	Moderna	ফেজ II
mRNA-3704	মেথাইলম্যালোনিল-কোএ মিউটেজ	মেথাইলম্যালোনিক এসিডেমিয়া	Moderna	পর্যায় I/II

সব ক্যাটাগরি

মেথালম্যালোনিক এসিডেমিয়ার জন্য mRNA চিকিৎসা

পদ্ধতি