সিস্টিক ফাইব্রোসিসের জন্য mRNA চিকিৎসা

পদ্ধতি

সিস্টিক ফাইব্রোসিসের জন্য mRNA চিকিৎসা

সিস্টিক ফাইব্রোসিস (CF) একটি জেনেটিক ডিসঅর্ডার যা অটোসোমাল রিসেসিভ ভাবে দেখা যায় এবং ফুসফুস এবং গastrointestinal সিস্টেমকে আক্রান্ত করে, যা তার ফলে শ্বাস এবং পাচন ব্যাঘাত ঘটায়। রোগের কারণ হল সিস্টিক ফাইব্রোসিস ট্রান্সমেমব্রেন কনডাক্টেন্স রেগুলেটর (CFTR) প্রোটিন এনকোডিং জিনের দুটি কপি (এলিল) এর কার্যকর মিউটেশনের অভাব।

CFTR প্রোটিন লেপন কোষের মেমব্রেনের উপর লবণ (এবং বাইকার্বোনেট আয়ন সহ) এবং জলের পরিবহন নিয়ন্ত্রণ করে; CFTR জিনের মিউটেশন ক্লোরাইড চ্যানেলের সাধারণ কাজকে বিঘ্নিত করে, ফলে ফুসফুস, প্যানক্রিয়া এবং অন্যান্য অঙ্গে ম্যাকুসের পরিবহন হ্রাস পায় এবং এটি কিস্টিক ফাইব্রোসিস উৎপাদিত করে।

কিস্টিক ফাইব্রোসিস রোগীদের ফুসফুসে কার্যকর একটি কপি এর CFTR mRNA এর অভিব্যক্তি কিস্টিক ফাইব্রোসিসের কার্যকারিতা পুনরুজ্জীবিত করতে এবং ফুসফুসের রোগের প্রগতি উন্নত করতে পারে। এখন কিছু mRNA-ভিত্তিক চিকিৎসা যেমন MRT5005, ARCT-032 এবং VX-522 প্রস্তুতির পূর্বে এবং ক্লিনিকাল অধ্যয়নের মাধ্যমে পরীক্ষা করা হচ্ছে।

MRT5005

Translate Biologics (Sanofi) কিস্টিক ফাইব্রোসিস চিকিৎসার জন্য শ্রেষ্ঠ ঔষধ হিসেবে একটি কোডন-অপটিমাইজড mRNA যা CFTR প্রোটিনের জন্য কোড করে, তা হলো MRT5005। MRT5005 একটি LNP দ্বারা তৈরি এয়ারোসলের রূপে প্রদান করা হয়, যা নিবেদিত হয় (ইনহেলেশন ডেলিভারি) এবং যা শ্বাসযন্ত্রের দিকে সরাসরি ম্যানু ডেলিভারি করতে পারে।

বাইট্রো এবং ইনভিভো পরীক্ষা মানুষের প্রসবগত বুদ্ধির কিডনি সেল এবং CFTR প্রকাশ না করা পশু ব্যবহার করে দেখানো গেছে যে MRT5005 শ্বাসনে পরিচালিত হওয়ার পরে CFTR এর প্রকাশ হয়। RESTORE-CF অধ্যয়ন (পর্যায় 1/2) এ, তিনটি ডোজ স্তরে (8, 16 এবং 24 মিলিগ্রাম) সিসটিক ফাইব্রোসিস রোগীদের কাছে একবারের জন্য MRT5005 প্রদান করা হয়েছে। 8 মিলিগ্রাম এবং 16 মিলিগ্রাম ডোজে MRT5005 ভালভাবে সহ্য করা হয়েছে এবং কোনো গুরুতর অ-আবশ্যক প্রভাব দেখা যায় নি।

ARCT-032

Acturus ARCT-032 উন্নয়ন করছে LUNAR Lipid Spray প্ল্যাটফর্মের উপর ভিত্তি করে, যা CFTR প্রোটিন প্রকাশ করে এবং সিসটিক ফাইব্রোসিসের জন্য একটি চিকিৎসা পদক্ষেপ। ARCT-032 পুরোপুরি বায়ুপথের উপেক্ষা করেছে এবং ফাংশনাল CFTR প্রোটিন প্রকাশ করেছে, যা ইনভিভো পরীক্ষায় দেখা গেছে। এটি যুক্তরাষ্ট্রের খাদ্য ও ঔষধি প্রশাসন থেকে অরফ্যান ড্রাগ ডিজিগনেশন এবং বিরল শিশু রোগ ডিজিগনেশন প্রদান পেয়েছে। ARCT-032 এর পর্যায় I অধ্যয়ন বর্তমানে চলছে।

VX-522

ভার্টেক্স, মোডেনা এর সহযোগিতায়, অন্য একটি CFTR mRNA-ভিত্তিক চিকিৎসা, VX-522 উন্নয়ন করছে, যা অক্রিয় CFTR প্রোটিন সহ সিস্টিক ফাইব্রোসিস রোগীদের জন্য। VX-522 একইভাবে শ্বাসনালী মাধ্যমে দেওয়া হয়, যেখানে CFTR mRNA এনএলপি এ আবদ্ধ থাকে যা ফুসফুসে পৌঁছে দেয়। ২০২৪ সালের ৭ জানুয়ারি, ভার্টেক্স ঘোষণা করে যে VX-522 এর প্রথম পর্যায়ের পরীক্ষার ১/২ (একক-ডোজ) অংশ সম্পন্ন হয়েছে এবং পরীক্ষার পুনরাবৃত্তি ডোজ (MAD) অংশ শুরু হয়েছে।

য়াওহাই বায়ো-ফার্মা RNA এর জন্য এক-স্টপ সমাধান প্রদান করে

ক্যাটালগ আরএনএ পণ্য

ক্যাটালগ এমআরএনএ পণ্য
ক্যাটালগ সাRNA পণ্য
ক্যাটালগ সার্কুলার RNA পণ্য

맞춤 RNA সংশ্লেষণ

맞춤 mRNA সংশ্লেষণ
কัส্টম এসএআরএনএ সিনথেসিস
কস্টম সার্কুলার আরএনএ সিনথেসিস

mRNA CDMO সেবা

প্রক্রিয়া উন্নয়ন
GMP উৎপাদন
অস্ত্রধারী ফিল এবং ফিনিশ
বিশ্লেষণ এবং পরীক্ষা

স্বার্থী নির্ধারিত পণ্য

গ্রেড	প্রদত্ত ফলাফল	স্পেসিফিকেশন	অ্যাপ্লিকেশন
non-GMP	ঔষধ পদার্থ, mRNA	0.1~10 mg (mRNA)	কোষ ট্রানজেকশন, বিশ্লেষণাত্মক পদ্ধতি উন্নয়ন, প্রিস্টেবিলিটি অধ্যয়ন, সূত্র উন্নয়ন যেমন প্রিক্লিনিক গবেষণা
	ঔষধ পণ্য, LNP-mRNA
GMP, মলিনতা নিরীক্ষণ	ঔষধ পদার্থ, mRNA	10 mg~70 g	অনুসন্ধানাত্মক নতুন ওষুধ (IND), ক্লিনিক্যাল ট্রায়াল অথরাইজেশন (CTA), ক্লিনিক্যাল ট্রায়াল সাপ্লাই, বায়োলজিক লাইসেন্স অ্যাপ্লিকেশন (BLA), কমার্শিয়াল সাপ্লাই
	ঔষধ পণ্য, LNP-mRNA	৫০০০ ভাল বা প্রিফিলড সিলিন্ডার/কার্ট্রিজ

সিস্টিক ফাইব্রোসিসের জন্য mRNA থেরাপিউটিক্স পাইপলাইন

কোড নাম	লক্ষ্য প্রোটিন	চিহ্নসমূহ	প্রস্তুতকারক	সর্বশেষ পর্যায়
MRT5005	সিএফটিआর প্রোটিন	সিসটিক ফাইব্রোসিস	ট্রানslate বায়ো, সানোফি	পর্যায় I/II
ARCT-032	সিএফটিआর প্রোটিন	সিসটিক ফাইব্রোসিস	আরকচুরাস থেরাপিউটিক্স	পর্ব I
ভিএক্স-৫২২, এমআরএনএ-৩৬৯২	সিএফটিआর প্রোটিন	সিসটিক ফাইব্রোসিস	মডার্না থেরাপিউটিক্স, ভার্টেক্স ফার্মাসিউটিকালস	পর্ব I
আরসিটি২১০০	আপডেট অপেক্ষমান	আপডেট অপেক্ষমান	রিকোড থেরাপিউটিক্স	প্রিক্লিনিক্যাল

সব ক্যাটাগরি

সিস্টিক ফাইব্রোসিসের জন্য mRNA চিকিৎসা

পদ্ধতি