کیس9 نیوکلیز
CRISPR گین کا ایڈیٹنگ مولکل بایولojی میں استعمال ہونے والی ایک تکنیک ہے جو زندہ جانوروں کے ژنومس کو ترمیم کرنے کے لئے استعمال ہوتی ہے۔ یہ سادہ بنائی گئی ورجن کے بیکٹیریل CRISPR-Cas9 آنتی وائرل دفاع نظام پر مبنی ہے۔ کسی سیل میں Cas9 نیوکلیز کو ایک صنعتی گائیڈ RNA (gRNA) کے ساتھ داخل کرتے ہی، سیل کے ژنوم کو کسی خواہش مند مقام پر کٹا دیا جا سکتا ہے۔ یہ موجودہ ژنز کو ہٹانے اور/یا نئے شامل کرنے کی اجازت دیتا ہے۔
زیادہ فنی الفاظ میں، Cas9 CRISPR ایڈیپٹیو ایمیونٹ سسٹم میں جڑی ڈال رنا-گائیڈڈ DNA اینڈونیکلیز انزایم ہے Streptococcus pyogenes ۔ CRISPR-Cas9 ژنوم ایڈیٹنگ تکنیک 2020 میں شیمی کے نوبل انعام کے لئے ایک اہم معاون تھی، جو Emmanuelle Charpentier اور Jennifer Doudna کو دیا گیا تھا۔
نومبر 2023 میں CRISPR/Cas9 جین تحریر پر مبنی پہلی دوا، exagamglogene autotemcel (exa-cel)، کا تجارتی نام Casgevy کے ساتھ موافقت حاصل ہوئی۔ اس کا استعمال برطانیہ میں سکل سیل بیماری اور بتا تھالاسمیا کو دروازہ کرنے کے لیے کیا جاتا ہے۔ 8 دسمبر 2023 کو، Casgevy کو ریاستہائے متحدہ امریکہ میں FDA کی طرف سے موافقت حاصل ہوئی۔ Casgevy، BCL11A جین کو نشانہ بنانے والے اپنے قسم کے پہلے علاج ہے، اور اس کا اختراع Vertex Pharmaceuticals اور CRISPR Therapeutics نے کیا۔
Casgevy کو CD34+ سیلز کے لیے خودی سیلوں کو غنی کرتے ہوئے بنایا جاتا ہے، اور پھر CRISPR/Cas9 ribonucleoprotein (RNP) کمپلیکس کو الیکٹروپوریشن کے ذریعے داخل کرتے ہوئے جینوم تحریر کی جاتی ہے۔ RNP کمپلیکس میں شامل gRNA، CRISPR/Cas9 کو GATA1 پر ایک حیاتی ٹرانسکرپشن فیکٹر بائنڈنگ سائٹ پر مضبوط DNA ڈبل-سلسلہ شکست پیدا کرنے کی صلاحیت دیتی ہے، جو BCL11A جین کے ارثیتی سیلز مخصوص اینہنسر ریجن میں واقع ہوتی ہے۔
RNP کے علاوہ، Cas9 اور gRNA کو کوڈنگ کرنے والے DNA یا mRNA کو بھی بالکلین ٹرائلز میں جائزہ لیا جارہا ہے۔
Yaohai Bio-Pharma Cas9 Nuclease کے لیے ایک سٹاپ CDMO حل پیش کرتا ہے
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
