سسٹک فائبروسس (CF) ایک جینیاتی عارضہ ہے جو شاذ و نادر ہی ایک خود کار طریقے سے دیکھا جاتا ہے اور یہ پھیپھڑوں اور معدے کے نظام کو متاثر کرتا ہے، جس کے نتیجے میں سانس اور ہاضمے میں خلل پڑتا ہے۔ بیماری کی وجوہات سسٹک فائبروسس ٹرانس میبرن کنڈکٹنس ریگولیٹر (CFTR) پروٹین کو انکوڈنگ کرنے والے جین کی دونوں کاپیوں (ایلیلز) میں غیر فعال تغیرات میں مضمر ہیں۔
CFTR پروٹین نمکیات (بشمول بائک کاربونیٹ آئنوں) اور اپکلا سیل جھلیوں میں پانی کی نقل و حمل کو ماڈیول کرتا ہے۔ CFTR جین میں تغیرات کلورائیڈ چینلز کے معمول کے کام میں خلل ڈالتے ہیں، جس کے نتیجے میں پھیپھڑوں، لبلبے اور دیگر اعضاء میں اپیتھیلیل لائننگ فلوئڈ (بلغم) کی نقل و حمل خراب ہوتی ہے، جس سے سسٹک فائبروسس ہوتا ہے۔
سسٹک فائبروسس کے مریضوں کے پھیپھڑوں میں CFTR mRNA کی فنکشنل کاپی کا اظہار CFTR فنکشن کو بحال کرنے اور پھیپھڑوں کی بیماری کے بڑھنے کو بہتر کرنے کے قابل ہو سکتا ہے۔ کچھ mRNA پر مبنی علاج بشمول MRT5005، ARCT-032، اور VX-522، اب پری کلینیکل اور کلینیکل اسٹڈیز میں زیرِ آزمائش ہیں۔
MRT5005۔
Translate Biologics (Sanofi) نے سسٹک فائبروسس کے علاج کے لیے بہترین دوا کے طور پر، CFTR پروٹین کے لیے کوڈن کے لیے بہتر کردہ mRNA انکوڈنگ، لیڈ امیدوار MRT5005 کی نشاندہی کی۔ MRT5005 کا انتظام LNP کے ذریعہ ایک ایروسول کی شکل میں کیا جاتا ہے جو نیبولائزڈ ہوتا ہے (سانس کی ترسیل) اور mRNAs کو نشانہ بناتا ہے جو براہ راست سانس کی نالی تک پہنچایا جا سکتا ہے۔
انسانی برانن گردے کے خلیات اور جانوروں کا استعمال کرتے ہوئے وٹرو اور ان ویوو تجربات میں جو CFTR کا اظہار نہیں کرتے ہیں MRT5005 کے سانس لینے کے بعد CFTR کے اظہار کو ظاہر کرتے ہیں۔ RESTORE-CF مطالعہ (مرحلہ 1/2) میں، MRT5005 کی ایک خوراک سسٹک فائبروسس کے مریضوں کو تین خوراک کی سطح (8، 16 اور 24 ملی گرام) پر دی گئی۔ MRT5005 کو 8 ملی گرام اور 16 ملی گرام کی خوراکوں میں اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا، اور کسی بھی خوراک پر کوئی شدید منفی اثرات نہیں دیکھے گئے۔
ARCT-032
Acturus LUNAR Lipid Spray پلیٹ فارم کی بنیاد پر ARCT-032 تیار کر رہا ہے، جو CFTR پروٹین کو سسٹک فائبروسس کے علاج کی حکمت عملی کے طور پر انکوڈ کرتا ہے۔ ARCT-032 کو مکمل طور پر ایئر وے ایپیٹیلیم میں بھیج دیا گیا ہے، اور اس نے عملی CFTR پروٹین کا اظہار کیا ہے، جو vivo ٹیسٹ کے ذریعے دکھایا گیا ہے۔ اسے یو ایس فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن کی طرف سے یتیم منشیات کا عہدہ اور نایاب بچوں کی بیماری کا عہدہ دیا گیا ہے۔ فی الحال ARCT-032 کے پہلے مرحلے کا مطالعہ جاری ہے۔
VX-522
Vertex، Modena کے ساتھ مل کر، غیر فعال CFTR پروٹین والے سسٹک فائبروسس کے مریضوں کے علاج کے لیے، ایک اور CFTR mRNA پر مبنی تھراپی، VX-522 تیار کر رہا ہے۔ VX-522 پھیپھڑوں تک پہنچانے والے NLP میں شامل CFTR mRNA کے سانس کے ذریعے بھی فراہم کیا جاتا ہے۔ 7 جنوری 2024 کو، ورٹیکس نے فیز I ٹرائل کے VX-522 1/2 (سنگل ڈوز) حصے کی تکمیل اور ٹرائل کے ریپیٹ ڈوز (MAD) حصے کے آغاز کا اعلان کیا۔
یاوہائی بائیو فارما آر این اے کے لیے ون اسٹاپ حل پیش کرتا ہے۔
اپنی مرضی کے مطابق ڈیلیوریبلز
|
گریڈ
|
فراہمی
|
تفصیلات
|
درخواستیں
|
|
غیر GMP
|
منشیات کا مادہ، ایم آر این اے
|
0.1~10 ملی گرام (mRNA)
|
طبی تحقیق جیسے سیل کی منتقلی، تجزیاتی طریقہ کار کی نشوونما، قبل از استحکام مطالعہ، فارمولیشن ڈیولپمنٹ
|
|
منشیات کی مصنوعات، LNP-mRNA
|
|
جی ایم پی، بانجھ پن
|
منشیات کا مادہ، ایم آر این اے
|
10 ملی گرام ~ 70 گرام
|
تحقیقاتی نئی دوا (IND)، کلینیکل ٹرائل کی اجازت (CTA)، کلینیکل ٹرائل سپلائی، بائیولوجک لائسنس کی درخواست (BLA)، کمرشل سپلائی
|
|
منشیات کی مصنوعات، LNP-mRNA
|
5000 شیشیاں یا پہلے سے بھری ہوئی سرنج/کارٹریجز
|
سسٹک فائبروسس کے لیے mRNA تھراپیٹکس پائپ لائنز
|
خفیا نام
|
ٹارگٹ پروٹین
|
نوٹیفائر
|
ڈویلپر
|
تازہ ترین مرحلہ
|
|
MRT5005۔
|
CFTR پروٹین
|
سسٹک فائبروسس
|
بایو، سنوفی کا ترجمہ کریں۔
|
مرحلہ I/II
|
|
ARCT-032
|
CFTR پروٹین
|
سسٹک فائبروسس
|
آرکٹورس کے علاج
|
مرحلے میں
|
|
VX-522، mRNA-3692
|
CFTR پروٹین
|
سسٹک فائبروسس
|
Moderna Therapeutic، Vertex فارماسیوٹیکل
|
مرحلے میں
|
|
آر سی ٹی 2100
|
زیر التواء اپ ڈیٹ
|
زیر التواء اپ ڈیٹ
|
ری کوڈ علاج
|
پری کلینیکل
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
نہیں
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
