میتھلملونک اسیدمیا (MMA)، جسے میتھلملونک اسیدیوریا بھی کہا جاتا ہے، وراثی طور پر اترے گئے جینز کے متبادل کی بنیاد پر واقع ایک خوبیں کا مجموعہ ہے۔ میتھلملونک اسیدمیا والے افراد کو کچھ پروٹینز اور فٹ آن پر مشتمل مواد کو درست طور پر پروسس نہیں کرنے دیا جاتا ہے، جس کے نتیجے میں خون اور/یا یونین میں میتھلملونک اسید (سمی مواد) کا تجمع ہوتا ہے اور اس سے متعلقہ شدید حالت جو دیکمپینشن ایونٹس یا میٹابولک کرائز کہلاتی ہے پیدا ہوتی ہے۔ حال یہ ہے کہ میتھلملونک اسیدمیا کے لیے کوئی منظورہوئی علاج موجود نہیں ہے۔
انزایم میتھلملونک اسید-CoA میوٹیس (جنیں MUT گین سے کُوڈڈ ہوتا ہے) کی کمی میتھلملونک اسیدمیا کا اہم سبب ہے (لگ بھگ 60 فیصد مقدمات)، اور انزایم ریپلیسمنٹ ثیریپی یا MUT mRNA-بیسڈ ثیریپیز علاج کی مرحلے میں منتخب ہیں۔
mRNA-3704 اور mRNA-3705
جانوری ماڈلز میں، پریکلینیکل پروو آف کانسیپٹ درجات نے ظاہر کیا ہے کہ mRNA تھراپیز اتنے ہی خوندگی کے علاج کے لئے بھی متعارف ہیں جیسے انفرادی میتھائیلمالونک اسیدمیا (MMA)۔ mRNA-3704 اور mRNA-3705، دو mRNA-بیسڈ MMA تھراپی کیشڈ، مدرنا نے شناسائی کیے ہیں، جو فنکشنل میتھائیلمالونائل-CoA موٹیزایم انزائیم کو کوڈنگ کرتے ہیں۔ mRNA-3704 اور mRNA-3705 کو لپڈ نانوپارٹیکل (LNP) کے ساتھ فارمولیٹ کیا گیا ہے۔
mRNA-3705 حاضر میں بالینیکل ٹرائیلز کے تحت ہے۔ یہ رپورٹ ہو چکی ہے کہ mRNA-3705 کو ایک فیز 1/2 درجے (لانڈمارک درجے) میں 11 شرکت کنندگان نے 221 دوسرے mRNA-3705 کے دوسرے حاصل کیے ہیں۔ تا دیت، تمام شرکت کنندگان نے بعد میں ایک اوپن-لیبل ایکشن درجے میں شرکت کرنے کا انتخاب کیا ہے۔ تا دیت، mRNA-3705 عام طور پر خوبصورتی کے ساتھ تحمل کرنے والے ہیں اور کوئی درجات سیکیورٹی کی وجہ سے یا پروٹوکال-ڈیفائنڈ ڈوز-لیمیٹنگ ٹاکسیسٹی کرٹریا کے لئے متوقف نہیں کیے گئے ہیں۔
Yaohai Bio-Pharma RNA کے لیے ایک گھٹنوں کا حل پیش کرتا ہے
سفتی شدہ دلیوربلز
|
گریڈ
|
دلوں والے
|
سبک
|
استعمالات
|
|
non-GMP
|
دوائی مادہ، mRNA
|
0.1~10 ملی گرام (mRNA)
|
پریکلینیکل تحقیق جیسے سیل ٹرانس فیکشن، تحلیلی طریقہ کار کی ترقی، پر استیبیلٹی مطالعات، فارمیوشن ترقی
|
|
ڈرگ پروڈکٹ، LNP-mRNA
|
|
GMP، صفائی
|
دوائی مادہ، mRNA
|
10 ملی گرام ~ 70 گرام
|
تحقیقی نئے دوا (IND)، بالینیال محاصرہ اجازت (CTA)، بالینیال محاصرہ صلاحیت، بائولاجیک لائنسس ایپلیکیشن (BLA)، تجارتی صلاحیت
|
|
ڈرگ پروڈکٹ، LNP-mRNA
|
5000 بوتل یا پری-فائلڈ سائرن/کارٹریجز
|
میتھائل میلنک اسیدیمیا کے لئے mRNA تھراپیوٹکس پائیپ لائن
|
کوڈ نام
|
ٹارگٹ پروٹین
|
نمایاں پتے
|
تیار کنندہ
|
آخرین مرحلہ
|
|
mRNA-3705
|
میتھائل میلنیل-CoA میوز
|
میتھائل میلنک اسیدیمیا
|
Moderna
|
فیز II
|
|
mRNA-3704
|
میتھائل میلنیل-CoA میوز
|
میتھائل میلنک اسیدیمیا
|
Moderna
|
فیز I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
