Methylmalonic acidemia (MMA)، جو کہ methylmalonic aciduria کے نام سے جانا جاتا ہے، وراثت میں ملنے والے عوارض کا ایک جھرمٹ ہے جو جینوں میں ہونے والے تغیرات کی وجہ سے ہوتا ہے جو کہ خود کار طریقے سے وراثت میں ملتا ہے۔ میتھیلمالونک ایسڈیمیا کے شکار افراد بعض پروٹین اور چربی کے حصوں کو صحیح طریقے سے پروسیس کرنے سے قاصر ہوتے ہیں، جس کے نتیجے میں خون اور/یا پیشاب میں میتھل میلونک ایسڈ (زہریلے مادے) جمع ہوتے ہیں اور ایک سنگین حالت جسے سڑنے کے واقعات یا میٹابولک بحران کہا جاتا ہے۔ فی الحال میتھیلمالونک ایسڈیمیا کا کوئی منظور شدہ علاج نہیں ہے۔
انزائم میتھل میلونک ایسڈ-CoA mutase (انسانی MUT جین کے ذریعہ انکوڈ شدہ) کی کمی میتھیل میلونک ایسڈیمیا کی بڑی وجہ ہے (تقریبا 60% کیسز)، اور انزائم ریپلیسمنٹ تھراپی یا MUT mRNA پر مبنی علاج پسند کی دوائیں فراہم کرتے ہیں۔
mRNA-3704 اور mRNA-3705
جانوروں کے ماڈلز میں، تصوراتی ثبوت کے حامل مطالعات نے یہ پیش کیا ہے کہ mRNA تھراپیوں کو نایاب میٹابولک عوارض جیسے کہ الگ تھلگ میتھل میلونک ایسڈیمیا (MMA) کے علاج کے لیے بھی اشارہ کیا گیا ہے۔ mRNA-3704 اور mRNA-3705، دو mRNA پر مبنی MMA تھراپی کے امیدواروں کو Moderna کے ذریعہ دریافت کیا گیا تھا، جو فنکشنل methylmalonyl-CoA mutase enzyme کے لیے انکوڈنگ کرتے ہیں۔ mRNA-3704 اور mRNA-3705 لپڈ نینو پارٹیکل (LNP) کے ساتھ تیار کیے گئے ہیں۔
mRNA-3705 فی الحال کلینیکل ٹرائلز کے تحت ہے۔ بتایا گیا ہے کہ mRNA-3705 کو فیز 1/2 اسٹڈی (لینڈ مارک اسٹڈی) میں آزمایا گیا ہے جس میں 11 شرکاء نے mRNA-221 کی 3705 خوراکیں حاصل کیں۔ آج تک، تمام شرکاء نے بعد کے اوپن لیبل ایکسٹینشن مطالعہ میں حصہ لینے کا انتخاب کیا ہے۔ اب تک، mRNA-3705 نے عام طور پر اچھی طرح سے برداشت کرنے کی صلاحیت حاصل کر لی ہے اور حفاظت یا پروٹوکول سے طے شدہ خوراک کو محدود کرنے والے زہریلے معیار کو پورا کرنے کی وجہ سے کوئی مطالعہ بند نہیں کیا گیا ہے۔
یاوہائی بائیو فارما آر این اے کے لیے ون اسٹاپ حل پیش کرتا ہے۔
اپنی مرضی کے مطابق ڈیلیوریبلز
|
گریڈ
|
فراہمی
|
تفصیلات
|
درخواستیں
|
|
غیر GMP
|
منشیات کا مادہ، ایم آر این اے
|
0.1~10 ملی گرام (mRNA)
|
طبی تحقیق جیسے سیل کی منتقلی، تجزیاتی طریقہ کار کی نشوونما، قبل از استحکام مطالعہ، فارمولیشن ڈیولپمنٹ
|
|
منشیات کی مصنوعات، LNP-mRNA
|
|
جی ایم پی، بانجھ پن
|
منشیات کا مادہ، ایم آر این اے
|
10 ملی گرام ~ 70 گرام
|
تحقیقاتی نئی دوا (IND)، کلینیکل ٹرائل کی اجازت (CTA)، کلینیکل ٹرائل سپلائی، بائیولوجک لائسنس کی درخواست (BLA)، کمرشل سپلائی
|
|
منشیات کی مصنوعات، LNP-mRNA
|
5000 شیشیاں یا پہلے سے بھری ہوئی سرنج/کارٹریجز
|
میتھیلمالونک ایسڈیمیا کے لئے ایم آر این اے تھراپیٹکس پائپ لائنز
|
خفیا نام
|
ٹارگٹ پروٹین
|
نوٹیفائر
|
ڈویلپر
|
تازہ ترین مرحلہ
|
|
mRNA-3705۔
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
میتھیلمالونک ایسڈیمیا
|
موڈرنا
|
مرحلے II
|
|
mRNA-3704۔
|
Methylmalonyl-CoA mutase
|
میتھیلمالونک ایسڈیمیا
|
موڈرنا
|
مرحلہ I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
نہیں
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
