پروکیرائیوٹک آدھاری ایڈیپٹیو ایمیون سسٹم کے طور پر، CRISPR/Cas بیکٹیریا کے ژنوم میں غیر ملکی رگڑنے والے DNA کو داخل کر سکتا ہے۔ اس سسٹم کی کشف نے ژنوم ترمیم کے استراتیجیات کو کرنی کرنے والے طریقے میں انقلاب لایا کیونکہ Cas9 کو گائیڈ RNA (gRNA) کے ذریعے کسی بھی مراد کے لیے ہدایت دی جا سکتی ہے، جو ایک مخصوص crRNA سیکوئنس اور tracrRNA کو مل کر بنایا گیا ہے۔ یہ مقتدر تکنالوجی بہت زیادہ صلاحیت فراہم کرتی ہے کہ بہت سے ژنات سے متعلق بیماریوں جیسے کارڈیو ویسکولر بیماری میں متبادلیں کو درست کر کے بیماریوں کو واپس کرنے کے لئے استعمال کی جا سکتی ہے۔
MRNA نہ تو عفونت پیدا کرنے والا ہے نہ ہی اضافی پلیٹ فارم، اور عفونت یا متبادلیوں کی داخلی کاروائی کا کوئی خطرہ نہیں ہے۔ اسے عام طور پر LNP کے ذریعے غیر وائرس ویکٹر کے طور پر تسلیم کیا جاتا ہے۔ Intellia Therapeutics اور CRISPR Therapeutics جیسی کئی کمپنیاں mRNA اور Cas9 gRNA پر مبنی حیاتی ژن ترمیم تکنالوجیاں تیار کر چکی ہیں۔
اینٹیلیا تھراپیوٹکس نے ٹرانسٹھائیریٹن امیلوڈوئسن (ATTR) کے علاج کے لئے NTLA-2001 تیار کیا۔ کمپنی نے اخیر میں ریاستہائے متحدہ کی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن سے IND کلیرنس حاصل کیا تاکہ ATTR-CM کے علاج کے لئے NTLA-2001 کا فیز III تجربہ شروع کرسکے، جبکہ ایک معنوی بین الاقوامی تجربہ 2023 کے آخر میں شروع ہونے والی ہے۔
CRISPR تھراپیوٹکس ایتھروسکلروٹک کارڈیو واسکیولر د党总 (ASCVD) اور ڈس لپیڈمیا کے علاج کے لئے CTX-310 تیار کر رہی ہے۔
Yaohai Bio-Pharma RNA کے لیے ایک گھٹنوں کا حل پیش کرتا ہے
سفتی شدہ دلیوربلز
|
گریڈ
|
دلوں والے
|
سبک
|
استعمالات
|
|
non-GMP
|
دوائی مادہ، mRNA
|
0.1~10 ملی گرام (mRNA)
|
پریکلینیکل تحقیق جیسے سیل ٹرانس فیکشن، تحلیلی طریقہ کار کی ترقی، پر استیبیلٹی مطالعات، فارمیوشن ترقی
|
|
ڈرگ پروڈکٹ، LNP-mRNA
|
|
GMP، صفائی
|
دوائی مادہ، mRNA
|
10 ملی گرام ~ 70 گرام
|
تحقیقی نئے دوا (IND)، بالینیال محاصرہ اجازت (CTA)، بالینیال محاصرہ صلاحیت، بائولاجیک لائنسس ایپلیکیشن (BLA)، تجارتی صلاحیت
|
|
ڈرگ پروڈکٹ، LNP-mRNA
|
5000 بوتل یا پری-فائلڈ سائرن/کارٹریجز
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
