پروکریوٹک اڈاپٹیو مدافعتی نظام ہونے کے ناطے، CRISPR/Cas غیر ملکی بیماری پیدا کرنے والے ڈی این اے کو بیکٹیریل جینوم میں لگا سکتا ہے۔ اس نظام کی دریافت نے جینوم ایڈیٹنگ کی حکمت عملیوں میں انقلاب برپا کر دیا کیونکہ Cas9 کو ایک گائیڈ RNA (gRNA) کا استعمال کرتے ہوئے کسی بھی مطلوبہ ہدف کی طرف لے جایا جا سکتا ہے جو ایک حسب ضرورت crRNA ترتیب اور tracrRNA ایک ساتھ ملا ہوا ہے۔ یہ طاقتور ٹکنالوجی دل کی بیماری جیسی پولی جینک بیماریوں میں تغیرات کو درست کرکے بیماریوں کو ریورس کرنے کی بڑی صلاحیت فراہم کرتی ہے۔
mRNA نہ تو متعدی ہے اور نہ ہی انضمام کا پلیٹ فارم، اور انفیکشن یا اتپریورتنوں کے داخل ہونے کا کوئی ممکنہ خطرہ نہیں ہے۔ یہ عام طور پر ایک غیر وائرس ویکٹر کے طور پر LNP کے ذریعے فراہم کیا جاتا ہے۔ Intellia Therapeutics اور CRISPR Therapeutics سمیت کئی کمپنیوں نے mRNA اور Cas9 gRNA پر مبنی vivo جین ایڈیٹنگ ٹیکنالوجیز تیار کی ہیں۔
Intellia Therapeutics نے Transthyretin Amyloidosis (ATTR) کے علاج کے لیے NTLA-2001 تیار کیا۔ کمپنی نے حال ہی میں ATTR-CM کے علاج کے لیے NTLA-2001 کا فیز III ٹرائل شروع کرنے کے لیے امریکی فوڈ اینڈ ڈرگ ایڈمنسٹریشن سے IND کلیئرنس حاصل کی ہے، جس کا ایک اہم بین الاقوامی ٹرائل 2023 کے آخر میں شروع ہوگا۔
CRISPR تھیراپیوٹکس CTX-310 کو atherosclerotic cardiovascular disease (ASCVD) اور dyslipidemia کے علاج کے لیے تیار کر رہا ہے۔
یاوہائی بائیو فارما آر این اے کے لیے ون اسٹاپ حل پیش کرتا ہے۔
اپنی مرضی کے مطابق ڈیلیوریبلز
|
گریڈ
|
فراہمی
|
تفصیلات
|
درخواستیں
|
|
غیر GMP
|
منشیات کا مادہ، ایم آر این اے
|
0.1~10 ملی گرام (mRNA)
|
طبی تحقیق جیسے سیل کی منتقلی، تجزیاتی طریقہ کار کی نشوونما، قبل از استحکام مطالعہ، فارمولیشن ڈیولپمنٹ
|
|
منشیات کی مصنوعات، LNP-mRNA
|
|
جی ایم پی، بانجھ پن
|
منشیات کا مادہ، ایم آر این اے
|
10 ملی گرام ~ 70 گرام
|
تحقیقاتی نئی دوا (IND)، کلینیکل ٹرائل کی اجازت (CTA)، کلینیکل ٹرائل سپلائی، بائیولوجک لائسنس کی درخواست (BLA)، کمرشل سپلائی
|
|
منشیات کی مصنوعات، LNP-mRNA
|
5000 شیشیاں یا پہلے سے بھری ہوئی سرنج/کارٹریجز
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
نہیں
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
