اورنیتھائن ترانسکاربامائلیز (OTC) کی کمی ایک نادیر ژنتیکی بیماری ہے جو یوریا سائیکل میں شدید غیر معمولیات فراہم کرتی ہے۔ عالمی سطح پر OTC کمی کی رجحان کے ذریعے تقریباً 10,000 مقدمات ہیں۔ جگر کے خونیات میں OTC انزایم کی کمی کے باعث خون میں آمونیا کے سطح بلند ہوجاتے ہیں، جو غیر معالج صحتمندانوں کو چھٹکیاں، غیرآگاہی، اور موت دلاتی ہے۔ حال یہ ہے کہ OTC کمی کے لئے کوئی FDA منظور ثراپی موجود نہیں ہے۔
OTC پروٹین ریپلیسمنٹ ثراپی یا OTC mRNA ثراپی دوا کے امیدوار ہیں کیونکہ OTC کمی والے مریضین کے جگر میں OTC انزایم کا اظہار عام سائیکل سرگرمی کو بازیاب کرنے اور عصبی زخموں اور جگر کی جگہ تبدیلی کی ضرورت کو روکنے میں مدد کرسکتا ہے۔
ایک ایم آر این اے تھراپیٹکس ڈیفیشنسی کے لئے OTC کی تخلیق کی گئی ہے۔ ARCT-810 Arcturus کے لیپڈ میڈی ایٹڈ LUNAR ڈلیوری پلیٹ فارم پر مبنی ہے، جو OTC ایم آر این اے کو کبد کے سیلز تک پہنچاتا ہے اور انہیں فانکشنل OTC انزائمس پیدا کرنے کی صلاحیت دیتا ہے۔ Arct-810 کو فیز کے 1a (سلیقہ والے متطوعین) اور فیز کے 1b مطالعات (OTC ڈیفیشنسی کے مریضین) میں محفوظ سلامتی پروفائل اور خوبصورت طور پر تحمل کیا گیا۔ حالیہ وقت میں، Arcturus نے اب OTC ڈیفیشنسی کے لئے نوجوانوں اور بڑے لوگوں کے لئے فیز 2 متعدد دوز مطالعہ شروع کر دیا ہے۔ US FDA نے ARCT-810 کو ارفن ڈرگ ڈیزائنیشن دیا ہے۔
2022 میں Moderna نے اورنیثین ٹرانسکاربا میلیز (OTC) ڈیفیشنسی کے لئے نئے پروگرام کو رول آؤٹ کیا —— OTC کو کوڈنگ mRNA-3139۔ اور mRNA-3139 کو لیپڈ نانوپارٹیکلز (LNP) ڈلیوری سسٹم پر مبنی ہے۔
Yaohai Bio-Pharma RNA کے لیے ایک گھٹنوں کا حل پیش کرتا ہے
سفتی شدہ دلیوربلز
|
گریڈ
|
دلوں والے
|
سبک
|
استعمالات
|
|
non-GMP
|
دوائی مادہ، mRNA
|
0.1~10 ملی گرام (mRNA)
|
پریکلینیکل تحقیق جیسے سیل ٹرانس فیکشن، تحلیلی طریقہ کار کی ترقی، پر استیبیلٹی مطالعات، فارمیوشن ترقی
|
|
ڈرگ پروڈکٹ، LNP-mRNA
|
|
GMP، صفائی
|
دوائی مادہ، mRNA
|
10 ملی گرام ~ 70 گرام
|
تحقیقی نئے دوا (IND)، بالینیال محاصرہ اجازت (CTA)، بالینیال محاصرہ صلاحیت، بائولاجیک لائنسس ایپلیکیشن (BLA)، تجارتی صلاحیت
|
|
ڈرگ پروڈکٹ، LNP-mRNA
|
5000 بوتل یا پری-فائلڈ سائرن/کارٹریجز
|
oTC کمی کے لئے mRNA ثراپیوٹکس پائپلائن
|
کوڈ نام
|
ٹارگٹ پروٹین
|
نمایاں پتے
|
تیار کنندہ
|
آخرین مرحلہ
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC آنزائم
|
اورنیٹھائن ٹرانسکاربامیلیز (OTC) کی خلاصت
|
Arcturus
|
فیز II
|
|
mRNA-3139
|
OTC آنزائم
|
OTC کی خلاصت
|
Moderna
|
پر کلینیکل
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
