ornithine Transcarbamylase (OTC) کی کمی ایک غیر معمولی جینیاتی بیماری ہے جو یوریا سائیکل میں شدید اسامانیتاوں کو فراہم کرتی ہے۔ دنیا بھر میں OTC کی کمی کے تقریباً 10,000 کیسز ہیں۔ جگر کے خلیات میں او ٹی سی انزائم کی کمی خون میں امونیا کی سطح کو بلند کرنے کا باعث بنتی ہے، جو علاج نہ ہونے والے مریضوں میں دورے، کوما اور موت کا سبب بن سکتی ہے۔ فی الحال، OTC کی کمی کے لیے FDA کی طرف سے کوئی علاج منظور نہیں کیا گیا ہے۔
OTC پروٹین ریپلیسمنٹ تھراپی یا OTC mRNA تھراپی منشیات کے امیدوار ہیں کیونکہ OTC کی کمی والے مریضوں کے جگر میں OTC انزائم کا اظہار عام سائیکل کی سرگرمی کو بحال کرنے کے قابل ہو سکتا ہے، اعصابی نقصان کو روکتا ہے اور جگر کی پیوند کاری کی ضرورت کو روکتا ہے۔
OTC کی کمی کے لیے ایک mRNA علاج تیار کیا گیا ہے۔ ARCT-810 Arcturus کے lipid-mediated LUNAR ڈلیوری پلیٹ فارم پر مبنی ہے، جو OTC mRNA کو جگر کے خلیات تک پہنچاتا ہے اور انہیں فعال OTC انزائمز پیدا کرنے کے قابل بناتا ہے۔ Arct-810 نے ایک سازگار حفاظتی پروفائل کا مظاہرہ کیا ہے اور اسے فیز 1a (صحت مند رضاکار) اور فیز 1b اسٹڈیز (OTC کی کمی والے مریض) میں اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا۔ فی الحال، آرکٹورس نے اب ایک مرحلہ 2 کا ایک سے زیادہ خوراک کا مطالعہ لاگو کیا ہے جس میں OTC کی کمی کے نوعمروں اور بالغوں کو نشانہ بنایا گیا ہے۔ US FDA نے ARCT-810 کو یتیم منشیات کا عہدہ دیا۔
Moderna نے 2022 میں ornithine transcarbamylase (OTC) کی کمی کے لیے ایک نیا پروگرام شروع کیا —— mRNA-3139 انکوڈنگ OTC۔ اور mRNA-3139 لپڈ نینو پارٹیکلز (LNP) ڈیلیوری سسٹم پر مبنی ہے۔
یاوہائی بائیو فارما آر این اے کے لیے ون اسٹاپ حل پیش کرتا ہے۔
اپنی مرضی کے مطابق ڈیلیوریبلز
|
گریڈ
|
فراہمی
|
تفصیلات
|
درخواستیں
|
|
غیر GMP
|
منشیات کا مادہ، ایم آر این اے
|
0.1~10 ملی گرام (mRNA)
|
طبی تحقیق جیسے سیل کی منتقلی، تجزیاتی طریقہ کار کی نشوونما، قبل از استحکام مطالعہ، فارمولیشن ڈیولپمنٹ
|
|
منشیات کی مصنوعات، LNP-mRNA
|
|
جی ایم پی، بانجھ پن
|
منشیات کا مادہ، ایم آر این اے
|
10 ملی گرام ~ 70 گرام
|
تحقیقاتی نئی دوا (IND)، کلینیکل ٹرائل کی اجازت (CTA)، کلینیکل ٹرائل سپلائی، بائیولوجک لائسنس کی درخواست (BLA)، کمرشل سپلائی
|
|
منشیات کی مصنوعات، LNP-mRNA
|
5000 شیشیاں یا پہلے سے بھری ہوئی سرنج/کارٹریجز
|
او ٹی سی کی کمی کے لیے ایم آر این اے تھیراپیوٹکس پائپ لائنز
|
خفیا نام
|
ٹارگٹ پروٹین
|
نوٹیفائر
|
ڈویلپر
|
تازہ ترین مرحلہ
|
|
ARCT-810, LUNAR-OTC
|
OTC انزائم
|
Ornithine Transcarbamylase (OTC) کی کمی
|
آرکٹورس
|
مرحلے II
|
|
mRNA-3139۔
|
OTC انزائم
|
OTC کی کمی
|
موڈرنا
|
پری کلینیکل
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
نہیں
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
