پروپیونک ایسڈوریا بھی کہا جاتا ہے، پروپیونک ایسڈوسس (PA) ایک نایاب آٹوسومل ریسیسیو میٹابولک عارضہ ہے جو ایک برانچڈ چین آرگینک ایسڈیمیا ہے۔ Propionic acidemia propionyl-CoA carboxylase کی کمی (PCC deficiency) کا نتیجہ ہے، جو methylmalonyl-CoA mutase کی کمی سے پیدا ہونے والی میتھیلمالونک ایسڈیمیا کے مترادف ہے۔ پروپیونک ایسڈیمیا کے مریض بعض پروٹینوں اور چکنائیوں کو صحیح طریقے سے پروسیس کرنے سے قاصر ہوتے ہیں، جس کے نتیجے میں خون/پانی میں پروپیونک ایسڈ جیسے زہریلے مادوں کا جمع ہونا، پروپیونک ایسڈیمیا کی علامات اور علامات کا باعث بنتا ہے۔
پی سی سی انزائمز میں الفا اور بیٹا سبونٹس شامل ہیں جو پی سی سی اے اور پی سی سی بی جینز کے ذریعے انکوڈ کیے گئے ہیں۔ پی سی سی اے اور پی سی سی بی جین کی دونوں کاپیوں میں تغیرات کے نتیجے میں پی سی سی انزائم کی کمی ہوتی ہے۔ propionic acidemia کے ممکنہ علاج میں فنکشنل انزائم ریپلیسمنٹ تھراپی یا mRNA پر مبنی PCC تھراپی شامل ہو سکتی ہے۔
LNP، mRNA-3927، mRNA دوائی کی ایک قسم کے ذریعے انکیپسولڈ، فعال PCC انزائمز کے اظہار کے لیے PCCA اور PCCB کو انکوڈنگ کرنے والے جینز پر مشتمل ہے۔ mRNA-3927 Moderna کی طرف سے ڈیزائن کیا گیا تھا تاکہ جسم کو غائب یا غیر فعال PCC انزائم کو بحال کر سکے، جو propionic acidemia کا باعث بنتا ہے۔ Moderna کے mRNA-3927 کو پروپیونک ایسڈیمیا کے علاج کے لیے یتیم دوائیں، نایاب بچوں کی بیماری کا عہدہ، FDA سے فاسٹ ٹریک عہدہ اور EMA سے یتیم ادویات کا عہدہ ملا ہے۔
فیز 1/2 کا مطالعہ (انسانوں میں پہلا مطالعہ) فی الحال جینیاتی طور پر تصدیق شدہ پروپیونک ایسڈیمیا کے مریضوں میں منشیات کی حفاظت، فارماسولوجک سرگرمی اور mRNA-3927 کی علاج کی افادیت کا جائزہ لینے کے لیے جاری ہے۔ مئی 2023 میں، Moderna نے پیش کیا کہ mRNA-3927 کو عام طور پر فیز 1/2 کے مطالعہ کے عبوری اعداد و شمار سے مداخلت کی گئی خوراکوں میں اچھی طرح سے برداشت کیا گیا تھا۔
یاوہائی بائیو فارما آر این اے کے لیے ون اسٹاپ حل پیش کرتا ہے۔
اپنی مرضی کے مطابق ڈیلیوریبلز
|
گریڈ
|
فراہمی
|
تفصیلات
|
درخواستیں
|
|
غیر GMP
|
منشیات کا مادہ، ایم آر این اے
|
0.1~10 ملی گرام (mRNA)
|
طبی تحقیق جیسے سیل کی منتقلی، تجزیاتی طریقہ کار کی نشوونما، قبل از استحکام مطالعہ، فارمولیشن ڈیولپمنٹ
|
|
منشیات کی مصنوعات، LNP-mRNA
|
|
جی ایم پی، بانجھ پن
|
منشیات کا مادہ، ایم آر این اے
|
10 ملی گرام ~ 70 گرام
|
تحقیقاتی نئی دوا (IND)، کلینیکل ٹرائل کی اجازت (CTA)، کلینیکل ٹرائل سپلائی، بائیولوجک لائسنس کی درخواست (BLA)، کمرشل سپلائی
|
|
منشیات کی مصنوعات، LNP-mRNA
|
5000 شیشیاں یا پہلے سے بھری ہوئی سرنج/کارٹریجز
|
پروپیونک ایسڈیمیا کے لئے ایم آر این اے تھراپیٹکس پائپ لائنز
|
خفیا نام
|
ٹارگٹ پروٹین
|
نوٹیفائر
|
ڈویلپر
|
تازہ ترین مرحلہ
|
|
mRNA-3927۔
|
PCC انزائم کے α اور β ذیلی یونٹس (PCCA اور PCCB)
|
Propionic acidemia (PA)
|
موڈرنا
|
مرحلہ I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
نہیں
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
