فینیلیلینین امونیا لیز (PAL) کا علاج معالجہ
Phenylalanine hydroxylase (PAH) Phe کو ٹائروسین (Tyr) میں تبدیل کر کے فینیلالینین (Phe) کے درمیانی میٹابولزم کو منظم کرتا ہے۔ پی اے ایچ کی کمی ہائپرفینیلالینینیمیا (HPA) اور فینیلکیٹونوریا (PKU) کا سبب بنتی ہے، اور خاص طور پر، فینی لالینین کی زیادہ مقدار دماغی کام کی خرابی کا باعث بن سکتی ہے۔ لہذا، پی کے یو کے مریضوں کے لیے انزائم ریپلیسمنٹ تھراپی کارگر ثابت ہو سکتی ہے۔
Pegvaliase (Palynziq) ایک انزائم ہے جو phenylalanine (Phe) کو میٹابولائز کرتا ہے، PAH انزائم کی کمی کی سرگرمی کو بدل دیتا ہے۔ Pegvaliase recombinant phenylalanine ammonia lyase (PAL) پر مشتمل ہوتا ہے جو methoxypolyethyleneglycol (PEG) سے منسلک ہوتا ہے، جو Vivo میں اس کی نصف زندگی کو طول دیتا ہے۔ پیگوالیاز کا طریقہ کار یہ ہے کہ Phe-میٹابولائزڈ انزائم PAL Phe کی ٹرانس کوئینک ایسڈ اور امونیا میں تبدیلی کو متحرک کرتا ہے، جو جگر کے ذریعے میٹابولائز ہوتے ہیں اور پھر پیشاب میں خارج ہوتے ہیں۔ 62 kD فی مونومر کے مالیکیولر وزن کے ساتھ ہوموٹیٹرامریک پروٹین ہونے کے ناطے، ریکومبیننٹ PAL انجینئرڈ بیکٹیریا میں تیار ہوتا ہے۔ ایسریچیا کولئی (E. کولی) پلاسمڈ کے ساتھ جو انابینا متغیر سے PAL جین لے جاتا ہے۔ اور Pegvaliase (Palynziq) BioMarin فارماسیوٹیکلز نے تیار کیا ہے۔
Yaohai Bio-Farma PAL کے لیے ون اسٹاپ CDMO حل پیش کرتا ہے۔
پی اے ایل پائپ لائن
|
عام نام
|
برانڈ کا نام/ متبادل نام
|
اظہار کا نظام
|
نوٹیفائر
|
ڈویلپر
|
آر اینڈ ڈی اسٹیج
|
|
Pegvaliase-PQPZ
|
rAvPAL-PEG, Phenylase, PEG-PAL, BMN-165, Palynziq, パリンジック
|
E. کولی
|
فینیلکٹونوریہ (پی کے یو)
|
بائیو مارن
|
منظوری
|
|
CDX-6114
|
Phenylketonuria تھراپیٹک انزائم، CDX 6114
|
زیر التواء اپ ڈیٹ
|
فینیلکٹونوریہ (پی کے یو)
|
کوڈیکس، نیسلے
|
مرحلے میں
|
|
فینیلیلینین امونیا لائز انکیپسولیٹڈ اریتھروسائٹس
|
EryPAL، Erythrocyte encapsulated PAL EryDel، EryDel
|
زیر التواء اپ ڈیٹ
|
فینیلکٹونوریہ (پی کے یو)
|
ایری ڈیل
|
پری کلینیکل
|
|
PJ008
|
زیر التواء اپ ڈیٹ
|
زیر التواء اپ ڈیٹ
|
فینیلکٹونوریہ (پی کے یو)
|
Chongqing Paijin Biotechnology Co., Ltd.
|
پری کلینیکل
|
|
لیبافینوجین مارسیلیکوباک
|
SYN PKU، SYNB 1618، Labafenogene marselecobac
|
زیر التواء اپ ڈیٹ
|
فینیلکٹونوریہ (پی کے یو)
|
Synlogic
|
مرحلے II
|
|
ڈوموفینوجین زلفاپاروو
|
BMN307
|
زیر التواء اپ ڈیٹ
|
فینیلکٹونوریہ (پی کے یو)
|
BioMarin فارماسیوٹیکل، Inc.
|
مرحلے II
|
|
mRNA-3283۔
|
پال ایم آر این اے
|
زیر التواء اپ ڈیٹ
|
فینیلکٹونوریہ (پی کے یو)
|
موڈرنا ، انکارپوریٹڈ
|
پری کلینیکل
|
|
جینی تھراپی
|
زیر التواء اپ ڈیٹ
|
زیر التواء اپ ڈیٹ
|
فینیلکٹونوریہ (پی کے یو)
|
Genzyme Corp.
|
پری کلینیکل
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
نہیں
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
