CRISPR جین ایڈیٹنگ ایک تکنیک ہے جو مالیکیولر بائیولوجی میں جانداروں کے جینومز کو تبدیل کرنے کے لیے استعمال کی جاتی ہے۔ یہ بیکٹیریل CRISPR-Cas9 اینٹی وائرل دفاعی نظام کے آسان ورژن پر مبنی ہے۔ مصنوعی گائیڈ RNA (gRNA) کے ساتھ پیچیدہ Cas9 نیوکلیز کو سیل میں پہنچا کر، سیل کے جینوم کو مطلوبہ مقام پر کاٹا جا سکتا ہے۔ یہ موجودہ جینوں کو ہٹانے اور/یا نئے کو Vivo میں شامل کرنے کی اجازت دیتا ہے۔
مزید تکنیکی اصطلاحات میں، Cas9 ایک دوہری آر این اے گائیڈڈ ڈی این اے اینڈونکلیز انزائم ہے جو CRISPR کے موافق مدافعتی نظام سے وابستہ ہے۔ Streptococcus pyogenes. CRISPR-Cas9 جینوم ایڈیٹنگ تکنیک 2020 میں کیمسٹری کے نوبل انعام میں ایک اہم شراکت دار تھی، جو ایمانوئل چارپینٹیئر اور جینیفر ڈوڈنا کو دیا گیا تھا۔
CRISPR/Cas9 جین ایڈیٹنگ پر مبنی پہلی دوا، exagamglogene autotemcel (exa-cel) کو نومبر 2023 میں تجارتی نام Casgevy کے ساتھ منظور کیا گیا تھا۔ یہ برطانیہ میں سکیل سیل کی بیماری اور بیٹا تھیلیسیمیا کے علاج کے لیے استعمال ہوتا ہے۔ 8 دسمبر 2023 کو، Casgevy کو FDA نے ریاستہائے متحدہ میں منظور کیا تھا۔ Casgevy BCL11A جین کو نشانہ بنانے والا اپنی نوعیت کا پہلا علاج ہے، اور اسے Vertex Pharmaceuticals اور CRISPR Therapeutics نے دریافت کیا ہے۔
Casgevy کو CD34+ خلیات کے لیے آٹولوگس سیلز کو افزودہ کرکے، اور پھر الیکٹروپوریشن کے ذریعے CRISPR/Cas9 ribonucleoprotein (RNP) کمپلیکس کو متعارف کروا کر جینوم ایڈیٹنگ ایکس ویوو کے ذریعے بنایا گیا ہے۔ RNP کمپلیکس میں شامل gRNA CRISPR/Cas9 کو BCL1A جین کے erythroid-specific enhancer ریجن میں ایک اہم ٹرانسکرپشن فیکٹر بائنڈنگ سائٹ (GATA11) پر درست DNA ڈبل اسٹرینڈ بریک کرنے کے قابل بناتا ہے۔
RNP کے علاوہ DNA یا mRNA انکوڈنگ Cas9 اور gRNA کی بھی کلینیکل ٹرائلز میں چھان بین کی جا رہی ہے۔
Yaohai Bio-Farma Cas9 نیوکلیز کے لیے ون اسٹاپ CDMO حل پیش کرتا ہے۔
UR
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
نہیں
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
BN
