Vzostup a prísľub bunkovej a génovej terapie

Bunková a génová terapia (CGT) je špičkový medicínsky prístup zahŕňajúci génovú aj bunkovú terapiu. Génová terapia sa zameriava na liečenie chorôb pridávaním, modifikáciou alebo umlčaním expresie jednotlivých génov alebo opravou abnormálnych génov. Bunková terapia na druhej strane využíva metódy bioinžinierstva na získanie buniek so špecifickými funkciami, ktoré sa potom expandujú a špeciálne kultivujú in vitro, aby sa posilnili ich imunitné schopnosti, zabili patogény a nádorové bunky, a tým sa dosiahol účinok liečby určitých chorôb.

V porovnaní s tradičnými liekmi s malou molekulou a protilátkami má CGT výhodu v tom, že prekonáva obmedzenia regulácie na úrovni proteínov, umožňuje liečbu zriedkavých ochorení prostredníctvom génovej expresie, umlčania, resp. in vitro modifikácia na molekulárnej úrovni. Na uvedenie na trh bolo schválených viac ako 20 produktov CGT, ktoré sa primárne používajú na liečbu chorôb, ako je difúzny veľkobunkový B-lymfóm, akútna lymfocytová leukémia B-buniek, lymfóm z plášťových buniek a mnohopočetný myelóm.

V budúcnosti sa rozsah použitia produktov CGT ešte rozšíri s predpokladaným vývojom na liečbu radu ochorení vrátane infekcie HIV, rakoviny, hematologických ochorení, neurologických ochorení a genetických ochorení. Proces prípravy produktov CGT je však relatívne zložitý, pričom kritickými krokmi sú produkcia plazmidov a produkcia vírusov.

Počas procesu prípravy je prvým krokom získanie normálnych génov a ich konštrukcia do vektorov. Hoci je amplifikácia cieľového fragmentu pomocou normálneho genómu ako templátu bežným prístupom, môže sa stretnúť s problémami, ako sú ťažko amplifikovateľné sekvencie a mutácie v amplifikačných produktoch. Preto sa väčšina výskumníkov alebo spoločností rozhodne pre syntézu génov, aby priamo získala skonštruovaný normálny génový vektor, čím sa výrazne skráti cyklus vývoja a výroby lieku.

Yaohai Bio-Pharma môže poskytnúť komplexné služby pre syntézu génov a konštrukciu vektorov, od sekvencie po plazmid. Naše desaťročné rozsiahle skúsenosti a viac ako sto projektov nám umožnili lepšie pochopiť a uspokojiť potreby zákazníkov.

Aktívne tiež hľadáme inštitucionálnych alebo individuálnych globálnych partnerov. Ponúkame najkonkurencieschopnejšiu kompenzáciu v odvetví. Ak máte akékoľvek otázky, neváhajte nás kontaktovať: [email protected]