A ascensão e a promessa da terapia celular e genética
Terapia Celular e Gênica (CGT) é uma abordagem médica de ponta que abrange tanto a terapia genética quanto a celular. A terapia genética visa curar doenças adicionando, modificando ou silenciando a expressão de genes individuais ou reparando genes anormais. A terapia celular, por outro lado, utiliza métodos de bioengenharia para obter células com funções específicas, que são então expandidas e especialmente cultivadas in vitro para aumentar suas capacidades imunológicas, matar patógenos e células tumorais e, assim, atingir o efeito de tratar certas doenças.
Comparado com os medicamentos tradicionais de pequenas moléculas e anticorpos, o CGT tem a vantagem de superar as limitações da regulação ao nível das proteínas, permitindo o tratamento de doenças raras através da expressão genética, silenciamento ou in vitro modificação no nível molecular. Mais de 20 produtos CGT foram aprovados para comercialização, usados principalmente para tratar doenças como linfoma difuso de grandes células B, leucemia linfocítica aguda de células B, linfoma de células do manto e mieloma múltiplo.
No futuro, o escopo de aplicação dos produtos CGT se tornará ainda mais amplo, com desenvolvimentos previstos para o tratamento de uma série de doenças, incluindo infecção por HIV, câncer, doenças hematológicas, doenças neurológicas e doenças genéticas. No entanto, o processo de preparação dos produtos CGT é relativamente complexo, com a produção de plasmídeos e a produção de vírus sendo etapas críticas.
Durante o processo de preparação, o primeiro passo é obter genes normais e construí-los em vetores. Embora amplificar o fragmento alvo usando um genoma normal como molde seja uma abordagem comum, ele pode encontrar desafios como sequências difíceis de amplificar e mutações em produtos de amplificação. Portanto, a maioria dos pesquisadores ou empresas opta pela síntese de genes para obter diretamente um vetor de gene normal construído, encurtando significativamente o ciclo de desenvolvimento e produção de medicamentos.
A Yaohai Bio-Pharma pode fornecer serviços completos para síntese de genes e construção de vetores, da sequência ao plasmídeo. Nossa década de ampla experiência e mais de cem projetos nos permitiram entender e satisfazer melhor as necessidades dos clientes.
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