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A ascensão e a promessa da terapia celular e genética

19 Dezembro, 2024

Terapia Celular e Gênica (CGT) é uma abordagem médica de ponta que abrange tanto a terapia genética quanto a celular. A terapia genética visa curar doenças adicionando, modificando ou silenciando a expressão de genes individuais ou reparando genes anormais. A terapia celular, por outro lado, utiliza métodos de bioengenharia para obter células com funções específicas, que são então expandidas e especialmente cultivadas in vitro para aumentar suas capacidades imunológicas, matar patógenos e células tumorais e, assim, atingir o efeito de tratar certas doenças.

Comparado com os medicamentos tradicionais de pequenas moléculas e anticorpos, o CGT tem a vantagem de superar as limitações da regulação ao nível das proteínas, permitindo o tratamento de doenças raras através da expressão genética, silenciamento ou in vitro modificação no nível molecular. Mais de 20 produtos CGT foram aprovados para comercialização, usados ​​principalmente para tratar doenças como linfoma difuso de grandes células B, leucemia linfocítica aguda de células B, linfoma de células do manto e mieloma múltiplo.

No futuro, o escopo de aplicação dos produtos CGT se tornará ainda mais amplo, com desenvolvimentos previstos para o tratamento de uma série de doenças, incluindo infecção por HIV, câncer, doenças hematológicas, doenças neurológicas e doenças genéticas. No entanto, o processo de preparação dos produtos CGT é relativamente complexo, com a produção de plasmídeos e a produção de vírus sendo etapas críticas.

Durante o processo de preparação, o primeiro passo é obter genes normais e construí-los em vetores. Embora amplificar o fragmento alvo usando um genoma normal como molde seja uma abordagem comum, ele pode encontrar desafios como sequências difíceis de amplificar e mutações em produtos de amplificação. Portanto, a maioria dos pesquisadores ou empresas opta pela síntese de genes para obter diretamente um vetor de gene normal construído, encurtando significativamente o ciclo de desenvolvimento e produção de medicamentos.

A Yaohai Bio-Pharma pode fornecer serviços completos para síntese de genes e construção de vetores, da sequência ao plasmídeo. Nossa década de ampla experiência e mais de cem projetos nos permitiram entender e satisfazer melhor as necessidades dos clientes.

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