옛날 옛적에, 사람들이 덜 비참해지도록 돕고자 노력하는 과학자들이 있었습니다. 그들은 우리에게 찾아와서 병든 사람들을 치료할 방법을 물었습니다. 이 과학자 그룹은 엄청난 노력을 기울여 우리 몸에서 많은 작은 부분인 "유전자"를 발견했습니다. 유전자는 우리 몸이 제대로 작동하는 방법을 알려주는 지침서입니다. 이러한 유전자는 우리 몸의 지침서이지만, 때로는 우리가 병들게 하는 오류가 있습니다. 과학자들은 이러한 오류에 대한 해결책을 찾는 데 관심이 있었습니다. 그러기 위해서는 특정 도구가 필요했습니다.
우리는 건강한 유전자를 리포좀에 가두어 신체의 병든 세포에 전달했습니다. circRNA 플라스미드 시퀀스 디자인. 암은 자기 방어 메커니즘이 고갈되어 종양 덩어리에 만들어진 구멍에 갇히게 되는데, 이는 암을 제거하기 위한 자연적인 악마 봉쇄-치료되지 않은 접근 방식으로, 나노입자라는 작은 공을 사용하여 건강한 유전자를 병든 세포에 직접 전달합니다. 이 나노입자는 "지질"이라는 특수 물질의 작은 입자일 뿐입니다. 세포 벽이 지질인 것과 비슷하게, 지질은 다시 모여 "지질 나노입자" 또는 LNP라는 작은 공이 될 수 있습니다. 건강한 유전자는 승객이 차를 타고 운전하는 것처럼 LNP에 적재됩니다. 그러면 LNP는 치료 유전자를 병든 세포로 운반하여 누군가를 집으로 데려다주는 택시 운전사 역할을 합니다. 벡터를 통해 운반되는 건강한 유전자는 Foucs를 치료하고 이 치료의 일부인 완화를 제공하는 데 사용할 수 있습니다.
특허받은 것이 있습니다 circRNA 정제 공정 개발, 건강한 유전자를 병든 세포에 성공적으로 공급할 수 있게 해줍니다. 이는 원형 RNA 또는 circRNA라고 알려진 유전자 세트로 시작합니다. CircRNA는 다른 유전자 종에 비해 더 안정적이거나 강력하기 때문에 우리 몸에서 더 오래 살았습니다. 병든 세포가 더 오래 살기 때문에 건강한 유전자가 도움을 줄 만큼 오래 머물기를 원하지만 방해가 되지 않을 만큼 오래 머물기를 원합니다. CircRNA는 또한 효소와 같은 것으로 인한 분해에 더 면역이 있어서 다른 유형의 유전자를 분해할 수 있습니다. 이러한 속성을 감안할 때 circRNA는 사람을 건강하게 만드는 것을 목표로 하는 유전자 보충제의 이상적인 후보인 것으로 보입니다.
circRNA-LNP 캡슐화 프로토콜은 복잡한 과정이지만, 나중에 설명할 몇 가지 단계로 구성되어 있습니다. 거기에서 건강한 유전자는 과학자에 의해 LNP 내에 있습니다. 그런 다음 LNP를 특정 "에탄올"과 "아세톤 화학 물질"에 추가하여 적절한 크기의 입자를 세트로 끌어내는 데 도움이 됩니다. 이것은 LNP에 대한 접착제 역할을 하여 더 큰 나노입자로 모이도록 합니다. 이 과정을 "침전"이라고 합니다. 나노입자가 클수록 사용하기 쉽고 더 많은 좋은 유전자를 내부로 운반할 수 있어 더 나은 치료가 가능합니다.
두 번째로, 과학자들은 더 넓은 나노입자를 폴리에틸렌 글리콜(또는 PEG)이라는 물질과 결합하는데, 이는 나노입자가 우리 몸의 방어선을 은밀하게 통과하여 병든 세포로 이동하도록 돕는 매끄러운 코팅 역할을 합니다. PEG화 "PEG화" 과정입니다. PEG화는 우리 몸이 나노입자와 같은 이물질을 제거하는 데 능숙하기 때문에 중요합니다. 과학자들은 PEG를 사용하여 나노입자가 중요한 작업인 정상적인 유전자를 운반하기 전에 우리 몸에 의해 먹히는 것을 방지합니다.
하지만 유전자 치료는 장애물이 없는 것은 아닙니다. 가장 큰 문제는 건강한 유전자를 신체의 올바른 세포에 넣어야 한다는 것입니다. 우리 몸은 복잡하기 때문에 물건을 올바른 곳으로 옮기는 것이 어려울 수 있습니다. 이 프로토콜을 사용하면 건강한 유전자가 NAT를 차단하면서 아픈 세포에 직접 전달됩니다. 결과적으로 유전자 치료는 더 효율적일 수 있으며 부작용이 적어 환자에게 중요한 이점이 될 수 있습니다.
이러한 장애물 외에도 건강한 유전자를 원하는 곳에 두는 문제가 있습니다. 우리 몸은 (바라건대) 1년 전과 같지 않으며 세포는 대체됩니다. 이러한 건강한 유전자가 세포에 성공적으로 통합되지 않거나 국소적으로 통합되지만 잘못된 유형의 세포에 통합되는 경우 유전자 치료가 실패할 수 있습니다. 대신 circRNA-LNP 캡슐화 프로토콜은 많은 세포에 엄청난 양의 건강한 유전자를 직접 전달하는 데 도움이 될 수 있습니다. 이 모든 것이 좋은 유전자가 필수적인 임무를 수행하기 위해 올바른 위치에 존재할 가능성을 높여줍니다.
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