Fremveksten og løftet om celle- og genterapi

Celle- og genterapi (CGT) er en banebrytende medisinsk tilnærming som omfatter både gen- og celleterapi. Genterapi tar sikte på å kurere sykdommer ved å legge til, modifisere eller dempe individuelle geners uttrykk eller reparere unormale gener. Celleterapi, på den annen side, benytter bioteknologiske metoder for å oppnå celler med spesifikke funksjoner, som deretter utvides og spesialdyrkes in vitro for å styrke deres immunforsvar, drepe patogener og tumorceller, og derved oppnå effekten av å behandle visse sykdommer.

Sammenlignet med tradisjonelle legemidler med små molekyler og antistoffer, har CGT fordelen av å overvinne begrensningene ved regulering av proteinnivå, og muliggjøre behandling av sjeldne sykdommer gjennom genuttrykk, lyddemping eller vitro modifikasjon på molekylært nivå. Over 20 CGT-produkter er godkjent for markedsføring, primært brukt til å behandle sykdommer som diffust stort B-celle lymfom, B-celle akutt lymfatisk leukemi, mantelcelle lymfom og multippelt myelom.

I fremtiden vil anvendelsesområdet for CGT-produkter bli enda bredere, med forventet utvikling for behandling av en rekke sykdommer, inkludert HIV-infeksjon, kreft, hematologiske sykdommer, nevrologiske sykdommer og genetiske sykdommer. Imidlertid er fremstillingsprosessen av CGT-produkter relativt kompleks, med plasmidproduksjon og virusproduksjon som kritiske trinn.

Under forberedelsesprosessen er det første trinnet å skaffe normale gener og konstruere dem til vektorer. Selv om amplifisering av målfragmentet ved å bruke et normalt genom som mal er en vanlig tilnærming, kan det møte utfordringer som vanskelige å forsterke sekvenser og mutasjoner i amplifikasjonsprodukter. Derfor velger de fleste forskere eller selskaper gensyntese for direkte å oppnå en konstruert normal genvektor, noe som forkorter legemiddelutviklingen og produksjonssyklusen betydelig.

Yaohai Bio-Pharma kan tilby one-stop-tjenester for gensyntese og vektorkonstruksjon, fra sekvens til plasmid. Vårt tiår med omfattende erfaring og over hundre prosjekter har gjort oss i stand til å bedre forstå og tilfredsstille kundenes behov.

Vi søker også aktivt etter institusjonelle eller individuelle globale partnere. Vi tilbyr den mest konkurransedyktige kompensasjonen i bransjen. Hvis du har spørsmål, kan du gjerne kontakte oss: [email protected]