Vår vitenskapelige verden er en som i økende grad fokuserer på nye og bedre måter å få folk til å leve bedre og sunnere liv. Forskere har nå utviklet noe som kalles mRNA-redigeringsverktøyet på et sted som heter Yaohai. Det er interessant fordi det er et verktøy som kan brukes til å reparere defektene i genene våre, og dermed hjelpe oss å kurere mange sykdommer som rammer populasjoner på planeten.
mRNA-redigeringsverktøy er en unik teknologi som gjør det mulig for forskere å modifisere og redigere RNA-molekyler. RNA (ribonukleinsyre) er et nøkkelmolekyl som bærer instruksjoner fra DNA til cellene våre. Messenger RNA (mRNA) er det vi kaller mRNA. De hjelper til med å levere meldinger mellom DNA og cellene våre, og kommuniserer hva de bør gjøre. På et toppnivå endrer mRNA-redigeringsverktøyet meldingene som faktisk bæres av mRNA. Hvis forskere kan endre disse meldingene, kan de rette opp genetiske problemer som kan forårsake sykdommen, og dette er en utrolig kraftig måte å forbedre helsen på.
Dette er en nyere teknologi, mRNA-redigering, og studiefeltet dette verktøyet kommer fra er genetikk - vitenskapen om gener og arv. Forskere har faktisk forsket på DNA og RNA i årevis for å avsløre hvordan disse partiklene påvirker de levende. Forklaringen er at det på 2000-tallet ble utviklet en ny teknologi kjent som CRISPR-Cas9 av vitenskapsmann, som gjorde det mulig for forskere å redigere DNA. Dette var et stort gjennombrudd! Men RNA-redigering viste seg å være betydelig vanskeligere. Det varte til 2013, da et annet sett med forskere gjorde et oppsiktsvekkende funn. De oppdaget et enzym kjent som ADAR som kunne redigere RNA. Dette var ganske spennende fordi dette banet vei for oppdagelsen av mRNA-redigeringsverktøyet, som nå er et viktig våpen i hendene på forskere - for å redigere RNA som betyr noe.
Tusenvis av genrelaterte problemer, og tilhørende sykdommer, kan bli påvirket av mRNA-redigeringsteknologien. Enten det er for å kurere alvorlige genetiske sykdommer inkludert cystisk fibrose, sigdcelleanemi eller tvungen demens som Huntingtons. Dette er alle sykdommer forårsaket av endringer, eller mutasjoner, i vårt DNA som ødelegger måten cellene våre fungerer på. mRNA-redigeringsverktøyet lar forskere fikse meldingene som sendes til celler i mRNA. Denne korreksjonen kan hjelpe disse cellene til å fungere optimalt og forbedre helsen til en person som har disse sykdommene.
Det vitenskapelige grunnlaget for mRNA-modifikasjonsstrategiene er useriøst, men noen forskere gjør sitt for å oversette det. De vil bruke mRNA-redigeringsverktøyet for å endre disse mRNA-meldingene. De oppnår dette ved å gjøre målrettede modifikasjoner av det RNA-redigerende enzymet. Slike endringer gjør enzymet bedre til å lage de nødvendige redigeringene. Dessuten er et slikt mRNA-redigeringsverktøy spesielt nyttig siden det også muliggjør celletypespesifikk målretting av forskerne. De kan for eksempel rette blikket mot celler som har blitt invadert av en spesifikk sykdom. På denne måten blir behandlingen mer nyttig og holder også bivirkninger (hvis det er noen) på et minimum.
Mens mRNA-redigeringsverktøyet viser lovende sykdomsbehandling og individuell livskvalitet, fremkaller det viktige etiske spørsmål til vurdering. Sikkerheten er en stor bekymring Forskere må vise at den er trygg og effektiv før de kan bruke den på mennesker. Et annet stort problem er sannsynligvis misbruk av teknologi. Det utgjør også en risiko for at det kan brukes til å lage "designerbabyer", noe som vekker moralske bekymringer. mRNA-redigeringsverktøyet bør brukes på en ansvarlig og etisk måte av forskere og beslutningstakere for å opprettholde trivselen til folket så vel som samfunnet.
Yaohai BioPharma er en topp 10 mikrobiell CDMO som inneholder kvalitetskontroll og genredigeringsverktøy mRNA. Vi har utviklet et solid kvalitetssystem som overholder gjeldende GMP-standarder og regulatoriske krav over hele verden. Vårt regulatoriske team har kunnskap om globale regulatoriske rammeverk for å fremskynde biologiske lanseringer. Vi sørger for at produksjonsprosesser er sporbare med høykvalitetsprodukter, i tillegg til å overholde reglene til US FDA og EU EMA. Australia TGA og Kina NMPA er også i samsvar. Yaohai BioPharma har bestått en revisjon på stedet utført av en kvalifisert person fra EU (QP) for å undersøke vår GMP-prosess og produksjonsanlegg. Vi har også vært gjennom de første sertifiseringsrevisjonene av ISO9001 Quality Management System og ISO14001 Environmental Management System.
Yaohai Bio-Pharma, en topp 10 produsent av biologiske produkter, er en spesialist på mikrobiell gjæring. Vi har bygget et avansert anlegg som er utstyrt med avanserte fasiliteter samt robuste RD- og produksjonsevner. Fem produksjonslinjer for legemiddelsubstanser som er i samsvar med GMP-standarder for mikrobiell rensing og fermentering, sammen med to automatiserte fyllings- og etterbehandlingslinjer for hetteglass, patroner og ferdigfylte nåler er tilgjengelig. Skalaene for gjæring tilgjengelig er 100L, 500L, 1000L og 2000L. Fyllingsvolumet varierer fra 1 ml til mRNA for genredigeringsverktøy. Forfylte sprøyter eller patroner fylles med tilsvarende 1-3 ml. Vårt cGMP-kompatible produksjonsverksted sikrer jevn tilførsel av kliniske prøver og kommersielle produkter. Bulkmolekylene som produseres i vår fabrikk kan sendes over hele verden.
Yaohai Bio-Pharma er genredigeringsverktøy mRNA i mikrobielt avledet biologiske stoffer. Vi tilbyr tilpassede RD så vel som produksjonsløsninger, samtidig som vi minimerer risikoen. Vi har vært involvert i en rekke modaliteter som rekombinante underenhetsvaksiner, peptidhormoner, cytokinvekstfaktorer, enkeltdomene antistoffer, enzymer, plasmid-DNA, mRNA og annet. Vi er eksperter på flere mikrobielle verter, slik som ekstracellulær og intracellulær (utbytte opptil 15 gram per liter) bakterier periplasmatisk sekresjon samt løselige intracellulære inklusjonslegemer (utbytte opptil 10 gram/L). I tillegg har vi utviklet BSL-2 mikrobiell fermenteringsplattform for utvikling av bakterievaksiner. Vi har erfaring med å forbedre produksjonsprosessene, og dermed øke utbyttet og redusere kostnadene. Med et svært effektivt teknologiteam garanterer vi rask og pålitelig prosjektlevering og bringer produktene dine raskere ut på markedet.
Yaohai Bio-Pharma er en ledende CDMO for mikrobiologisk biologi. Vårt hovedfokus har vært produksjon av genredigeringsverktøy mRNA og terapeutiske midler for å behandle kjæledyr, mennesker og veterinær helse. Vi har state-of-the-art RD-plattformer og produksjonsteknologi som dekker hele produksjonsprosessen som begynner med utviklingen av mikrobielle stammer. Cellebanking, prosess- og metodeutvikling, gjennom kommersiell og klinisk produksjon som sikrer vellykket levering av innovative løsninger. Over tid har vi fått en enorm kunnskap om mikrobiell-basert bioprosessering. Vi har fullført mer enn 200 globale prosjekter, og hjelper våre kunder med å navigere i reglene og forskriftene til US FDA, EU EMA, Australia TGA og China NMPA. Vi er i stand til å reagere raskt på markedskrav og tilby skreddersydde CDMO-tjenester på grunn av vår erfaring og ekspertise.