Vår vitenskapelige verden er en som i stadig større grad fokuserer på nye og bedre måter å gjøre mennesker til å leve bedre, mer friske liv. Forskere har nå utviklet noe som kalles mRNA-redigeringsverktøyet på et sted som heter Yaohai. Det er spesielt interessant fordi det er et verktøy som kan brukes til å reparere defektene i våre gener, og dermed hjelpe oss til å kurere mange sykdommer som plager befolkningen på planeten.
mRNA-redigeringsverktøyet er en unik teknologi som lar forskere modifisere og redigere RNA-molekyler. RNA (ribonukleinsyrlige) er en nøkkelmolekyl som bærer instruksjoner fra DNA til cellene våre. Messenger RNA (mRNA) er hva vi kaller mRNA. De hjelper med å levere meldinger mellom DNA og cellene våre, kommuniserer hva de skal gjøre. På et høyere nivå endrer mRNA-redigeringsverktøyet faktisk meldingene som bæres av mRNA. Hvis forskere kan endre disse meldingene, kan de korrigere genetiske problemer som kan være årsaken til sykdom, og dette er en ekstremt kraftfull måte å forbedre helsen.
Dette er en nyere teknologi, mRNA-redigering, og feltet denne verktøyet kommer fra er genetikk – vitenskapen om gener og arv. Forskerne har faktisk undersøkt DNA og RNA i årevis for å oppdage hvordan disse partiklene påvirker det levende. Forklaringen er at på 2000-tallet ble en ny teknologi utviklet som heter CRISPR-Cas9 av forskere, noe som gjorde det mulig for forskere å redigere DNA. Dette var en stor gjennombrudd! Men RNA-redigering viste seg å være betydelig vanskeligere. Det varte til 2013, da en annen gruppe forskere gjorde en overraskende oppdagelse. De oppdaget en enzym kjent som ADAR som kunne redigere RNA. Dette var ganske spennende fordi dette banet veien for oppdagelsen av mRNA-redigeringsverktøyet, som nå er et viktig våpen i hendene på forskere – å redigere RNA som teller.
Tusenvis av generelaterte problemer og tilknyttede sykdommer kan påvirkes av mRNA-redigerings teknologien. Uansett om det er for å kurere alvorlige arvegenetiske sykdommer som kystisk fibrose, sykelsjukdom eller tvungne demenssykdommer som Huntingtons. Dette er alle sykdommer forårsaket av endringer, eller mutasjoner, i vår DNA som styrer opp metoden våre celler fungerer. Verktøyet for mRNA-redigering lar forskere rette meldingene som sendes til celler i mRNA. Denne korreksjonen kan hjelpe disse cellene med å fungere optimalt og forbedre helsen til en person som har disse sykdommene.
Den vitenskapelige grunnlaget for mRNA-modifiseringsstrategiene er ufornuftig, men noen forskere gjør sitt del for å oversette det. De vil bruke verktøyet for mRNA-redigering til å endre disse mRNA-meldingene. De oppnår dette ved å gjøre målrettede endringer i RNA-redigeringsenzymet. Slike endringer gjør at enzymet blir bedre til å lage de nødvendige endringene. Dessuten er et slikt mRNA-redigeringsverktøy spesielt nyttig fordi det også lar forskerne rette seg mot bestemte celle-typer. De kan for eksempel sette fokus på celler som har blitt invadert av en bestemt sykdom. På denne måten blir behandlingen mer nyttig og holder også bivirkninger (hvis det er noen) på et minimum.
Mens verktøyet for mRNA-redigering viser lovende resultater for behandling av sykdommer og helsekvalitet hos enkeltpersoner, kaller det opp viktige etiske spørsmål til overveiing. Dets sikkerhet er et stort bekymringsspørsmål. Forskere må vise at det er både sikkert og effektivt før de kan bruke det på mennesker. En annen stor utfordring er mest sannsynlig misbruk av teknologien. Det kan også føre til risiko for å bli brukt til å lage "designerbarn", noe som oppkalles moralske bekymringer. mRNA-redigeringsverktøyet bør brukes på en ansvarlig og etisk måte av forskere og politikere for å opprettholde velstanden til både mennesker og samfunnet.
Yaohai BioPharma er en av de ti førende mikrobielle CDMO-ene som integrerer kvalitetskontroll og genredigeringsverktøy mRNA. Vi har utviklet et solidt kvalitetsystem som følger gjeldende GMP-standarder og reguleringer over hele verden. Vår reguleringsteam har kunnskap om globale reguleringssammenhenger for å akselerere biologiske lanseringer. Vi sørger for at produksjonsprosesser er sporbar med høykvalitetsprodukter og samtidig oppfyller krav fra US FDA og EU EMA. Australia TGA og Kina NMPA er også i overensstemmelse. Yaohai BioPharma klarte vellykket en plasslig revisjon utført av en kvalifisert person fra Den europeiske unionen (QP) for å undersøke vår GMP-prosess og produksjonsanlegg. Vi har også vellykket oss de initielle sertifiseringsrevisjonene av ISO9001 Kvalitetsstyringssystem og ISO14001 Miljøstyringssystem.
Yaohai Bio-Pharma, en av de ti største produsentene av biologiske produkter, er spesialist innen mikrobiell ferming. Vi har bygget et fremragende anlegg som er utstyrt med avanserte faciliteter og sterke RD- og produksjonskapasiteter. Fem stoffproduksjonslinjer som svarer til GMP-standarder for mikrobiell renasjon og ferming, samt to automatiserte fylle- og fullføringslinjer for flasketømmer, karuseller og forhåndsfylte nåler er tilgjengelige. Fermingsstørrelsene som er tilgjengelige er 100L, 500L, 1000L og 2000L. Fyllingsvolumet varierer fra 1ml til genredigeringsverktøy mRNA. Syringene eller karusellene forhåndsutfylt fylles med det tilsvarende volumet på 1-3ml. Vår cGMP-godkjente produksjonsverksted sikrer en stabil leveranse av kliniske prøver og kommersielle produkter. De bulk-molekyler som produseres i vår fabrikk kan levere worldwide.
Yaohai Bio-Pharma er et redskap for generedigering av mRNA i mikroorganismeavledede biologiske produkter. Vi tilbyr skreddersydde RD-løsninger og produksjonsoppløsninger samtidig som vi minimerer risikoen. Vi har vært in involvert i flere modaliteter som rekombinante subenhevaksiner, peptidhormoner, sitokinervoksmefaktorer, enkelt-domeneantistoffer, enzym, plasmiddna, mRNA og andre. Vi er ekspert i flere mikrobielle vertshoster, som gjerst ekstracellulær og intracellulær (oppgitt opp til 15 gram per liter), bakteriell periplasmisk sekresjon samt oppløselig intracellulær inklusjonslegemer (oppgitt opp til 10 gram/L). I tillegg har vi utviklet BSL-2-mikrobiell fermentasjonsplattform for utvikling av bakterielle vaksiner. Vi har en sporvei av å forbedre produsjonsprosesser, dermed øke utbyttet og redusere kostnadene. Med et høygradig effektivt teknisk team garanterer vi rask og pålitelig prosjektdelivering og bringer produktene dine hurtigere på markedet.
Yaohai Bio-Pharma er en fremgangende CDMO innen mikrobielle biologiske produkter. Vår hovedfokus har vært produksjon av redigeringsverktøy mRNA og terapeutiske midler for behandling av dyr, mennesker og veterinærhelse. Vi har fremragende RD-plattformer og produserte teknologi som dekker hele produksjonsprosessen fra utviklingen av mikroorganisme-strener, cellebanker, prosess- og metodeutvikling til kommersiell og klinisk produksjon som sikrer vellykket levering av innovative løsninger. Med tiden har vi oppnådd et omfattende kunnskapsgrunnlag innen mikrobebasert bioprosessering. Vi har fullført mer enn 200 prosjekter globalt, og hjelper våre kunder med å navigere reglene og forskrifter fra US FDA, EU EMA, Australia TGA og Kina NMPA. Grunnet vår erfaring og ekspertise, er vi i stand til å reagere raskt på markedets behov og tilby tilpassede CDMO-tjenester.